En säkerhets- och tolerabilitetsstudie av aktuell PAT-001 vid medfödd iktyos
2 september 2021 uppdaterad av: Patagonia Pharmaceuticals, LLC
En randomiserad, bilateral jämförelse, fordonskontrollerad, säkerhets- och tolerabilitetsstudie av aktuell PAT-001 för behandling av medfödd iktyos
Medfödd iktyos (CI) är en stor, heterogen familj av ärftliga hudsjukdomar av förhorning som är resultatet av en abnormitet i hudens keratinisering, såsom fjällning och förtjockning av huden.
Behandlingsalternativen inkluderar keratolytiska medel, som plötsligt kan leda till omfattande utsöndring eller avskalning av fjäll.
PAT-001 fungerar primärt som ett keratolytiskt medel; vilket gör det till en potentiell läkemedelskandidat för behandling av hudsjukdomar associerade med hyperkeratinisering, såsom CI.
Den aktuella studien avser att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av PAT-001 hos patienter med CI av antingen lamellär eller X-länkad subtyp.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Hanteringen av CI är en livslång strävan, som förblir till stor del symtomatisk (d.v.s. mjukgörande medel med eller utan keratolytika) och vanligen fokuserad på att minska fjällning och/eller hudsmörjning med både systemiska och topiska behandlingar. En förstahandsbehandling inkluderar hydrering och smörjning som åstadkoms av krämer och salvor som innehåller låga koncentrationer av salt, urea eller glycerol, vilket ökar det horniga lagrets vattenbindande förmåga. Tillsats av keratolytiska medel används för att minska korneocytkohesiviteten, för att främja avskalning och för att lösa upp keratiner och lipider (t.ex. a-hydroxisyror, salicylsyra, högdos urea, propylenglykol, N-acetylcystein och retinoider). Systemisk retinoidbehandling är reserverad för de patienter som är refraktära mot topikala medel på grund av långtidsbiverkningar och teratogenicitet.
Detta är en tvådelad, fas 2, multicenter, proof-of-concept (POC) studie av säkerheten och tolerabiliteten av PAT-001 för behandling av medfödd iktyos (CI) hos patienter i åldrarna 12 år och äldre. Del 1 kommer att vara en dubbelblind, randomiserad, vehikelkontrollerad, bilateral jämförelse av två behandlingar (PAT-001 [0,1 % eller 0,2 %] mot vehikel) under åtta (8) veckor.
Del 2 kommer att vara en dubbelblind, endast aktiv behandlingsjämförelse av de två PAT-001-koncentrationerna (0,1 % eller 0,2 %) under ytterligare fyra (4) veckor. Försökspersoner kommer att ha möjlighet att delta i farmakokinetikdelen (PK) av studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
19
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- TCR Medical Corporation
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19103
- Paddington Testing Co., Inc
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter av båda könen i åldern 12 år eller äldre.
- Kvinnor i fertil ålder bör använda lämpligt preventivmedel. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och baslinjebesök.
- Patient och juridiska företrädare, om tillämpligt, har lämnat skriftligt informerat samtycke.
- Patienten har medfödd iktyos av antingen lamellär eller X-länkad subtyp.
- Patienten har två kontralaterala jämförbara behandlingsområden (t.ex. är varje arm påverkad och behandlingsområden kan appliceras lika).
- Patienten är, med undantag för deras iktyos, vid god allmän hälsa.
Exklusions kriterier:
- Patienten är gravid eller ammar, eller planerar att bli gravid under studien.
- Patienten har inflammatorisk hudsjukdom som inte är relaterad till iktyos.
- Patienten använder för närvarande samtidig retinoidbehandling, inom två veckor (lokalt) eller 12 veckor (oralt) efter besök 2/baslinje.
- Patienten tar för närvarande samtidigt immunsuppressiva läkemedel, inklusive systemiska kortikosteroider, inom två veckor efter besök 2/Baseline.
- Patienten är för närvarande inskriven i en läkemedels- eller enhetsstudie.
- Patienten har använt ett prövningsläkemedel eller en prövningsapparatbehandling inom 30 dagar före besök 2/baslinje.
- Patienten kan inte kommunicera eller samarbeta med utredaren på grund av språkproblem, nedsatt cerebral funktion eller fysiska begränsningar.
- Patienten är känd för att vara icke-kompatibel eller är osannolikt att följa kraven i studieprotokollet (t.ex. på grund av alkoholism, drogberoende, mental oförmåga) enligt utredarens uppfattning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: PAT-001 0,1 %
Del 1: Bilateral jämförelse.
Patienterna kommer att ha två jämförbara behandlingsområden: PAT-001, 0,1 % (t.ex. vänster sida) och fordon, 0.0 % (t.ex. höger sida).
Den här jämförelsen varar från vecka 0-8, del 2: Patienter kommer endast att applicera PAT-001, 0,1 % på båda behandlingsområdena från vecka 8-12.
|
PAT-001 är en aktuell salva.
PAT-001, 0,1 % innehåller 0,1 % aktivt läkemedel.
Andra namn:
|
|
Experimentell: PAT-001 0,2 %
Del 1: Bilateral jämförelse.
Patienterna kommer att ha två jämförbara behandlingsområden: PAT-001, 0,2 % (t.ex. vänster sida) och fordon, 0.0 % (t.ex. höger sida).
Denna jämförelse varar från vecka 0-8, del 2: Patienterna kommer att applicera PAT-001, 0,2 % på båda behandlingsområdena.
|
PAT-001 är en aktuell salva.
PAT-001, 0,2 % innehåller 0,2 % aktivt läkemedel.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Fordon för PAT-001 0,1% arm
Del 1: Bilateral jämförelse.
Patienterna kommer att ha två jämförbara behandlingsområden: PAT-001, 0,1 % (t.ex. vänster sida) och fordon, 0.0 % (t.ex. höger sida).
Appliceringen av fordon varar endast från vecka 0-8.
|
Lokal salva för fordon innehåller 0,0 % aktivt läkemedel och är färgmatchad till den aktiva testartikeln, PAT-001 0,1 %.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Fordon för PAT-001 0,2% arm
Del 1: Bilateral jämförelse.
Patienterna kommer att ha två jämförbara behandlingsområden: PAT-001, 0,2 % (t.ex. vänster sida) och fordon, 0.0 % (t.ex. höger sida).
Appliceringen av fordon varar endast från vecka 0-8.
|
Lokal salva för fordon innehåller 0,0 % aktivt läkemedel och är färgmatchad till den aktiva testartikeln, PAT-001 0,2 %.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) i del 1 av försöket (vecka 0-8)
Tidsram: Dag 0 till och med dag 57 (vecka 0-8)
|
Antalet deltagare med biverkningar kommer att bedömas av utredaren och förekomsten (allvarlighetsgrad och orsakssamband) av eventuella lokala och systemiska biverkningar kommer att rapporteras.
|
Dag 0 till och med dag 57 (vecka 0-8)
|
|
Förekomst av lokala hudreaktioner (LSR) hos deltagare som behandlas med PAT-001 0,1 %, 0,2 % och/eller fordon
Tidsram: Upp till dag 84 (vecka 0-12)
|
LSR inklusive brännande/stickande, smärta och klåda (klåda) kommer att bedömas i varje behandlingsområde med hjälp av en fyrgradig ordinalskala där 0=ingen, 1=lindrig, 2=måttlig och 3=svår (baserat på utredarens utvärdering av hudreaktionen) vid varje klinikbesök för att möjliggöra en jämförelse mellan behandlingsgrupper och testartiklar.
Endast LSR som kräver medicinskt ingripande (t.ex. receptbelagd medicin) eller kräver undanhållande eller minskning av doseringsfrekvensen för testartiklarna kommer att dokumenteras i denna LSR-tabell.
Alla LSR som inte är listade här kommer att registreras som AE.
|
Upp till dag 84 (vecka 0-12)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare som uppnår förbättring till tillståndet klart, nästan klart eller milt i utredarens globala bedömning (IGA) med hjälp av en fempunktsskala vid dag 57 (del 1)
Tidsram: Fram till dag 57
|
Övergripande svårighetsgrad av iktyos kommer att bedömas med en femgradig skala Investigator Global Assessment (IGA) baserad på en femgradig skala som går från 0=klar., 1=nästan tydlig, 2=lindrig, 3=måttlig till 4=svår.
Poängsättningen baseras på utredarens utvärdering.
Detta är en statisk morfologisk skala som refererar till en tidpunkt och inte en jämförelse med Baseline.
|
Fram till dag 57
|
|
Antal deltagare som uppnår en förbättring av minst 1 poäng i individuella kliniska tecken/symtom på erytem, fjällning, fissurbildning och papulation/lichenifiering med hjälp av en femgradig skala
Tidsram: Upp till dag 57 (vecka 0-8)
|
Den totala svårighetsgraden av erytem (rodnad), fjällning, sprickor (sprickor i huden) och papulation/lichenifiering (hudförtjockning, ökad pigmentering och/eller överdrivna hudlinjer, bildning av papler) kommer att graderas med en femgradig skala från 0= klar, 1=nästan klar, 2=lindrig, 3=måttlig till 4=svår.
Detta är en statisk morfologisk skala som refererar till en tidpunkt och inte en jämförelse med Baseline.
Denna poängsättning baseras på utredarens bedömning.
|
Upp till dag 57 (vecka 0-8)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiken för PAT-001 0,1 % och 0,2 % vid olika tidpunkter
Tidsram: Dag 1 (0,1, 2, 3 och 4 timmar efter dosering)
|
Serumkoncentrationer för PAT-001 0,1 % och PAT-001 0,2 % med hänsyn till blodnivåer som erhållits vid angivna tidpunkter
|
Dag 1 (0,1, 2, 3 och 4 timmar efter dosering)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 mars 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
13 februari 2018
Avslutad studie (Faktisk)
4 december 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 augusti 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 augusti 2016
Första postat (Uppskatta)
11 augusti 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 september 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 september 2021
Senast verifierad
1 september 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 205-9051-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .