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Eine Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von topischem PAT-001 bei angeborener Ichthyose

2. September 2021 aktualisiert von: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Eine randomisierte, bilateral vergleichende, vehikelkontrollierte Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von topischem PAT-001 zur Behandlung von angeborener Ichthyose

Die angeborene Ichthyose (CI) ist eine große, heterogene Familie von erblichen Hauterkrankungen der Verhornung, die aus einer Anomalie der Hautverhornung resultieren, wie z. B. Schuppung und Verdickung der Haut. Zu den Behandlungsoptionen gehören keratolytische Mittel, die abrupt zu einem umfassenden Ablösen oder Ablösen von Schuppen führen können. PAT-001 wirkt hauptsächlich als keratolytisches Mittel; Dies macht es zu einem potenziellen Arzneimittelkandidaten für die Behandlung von Hauterkrankungen im Zusammenhang mit Hyperkeratinisierung, wie z. B. CI. Die aktuelle Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und Verträglichkeit von PAT-001 bei Patienten mit CI des lamellären oder X-chromosomalen Subtyps zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Behandlung von CI ist ein lebenslanges Unterfangen, das weitgehend symptomatisch bleibt (d. h. Weichmacher mit oder ohne Keratolytika) und sich im Allgemeinen auf die Verringerung der Schuppenbildung und/oder der Hautschmierung sowohl mit systemischen als auch mit topischen Behandlungen konzentriert. Eine First-Line-Therapie umfasst die Hydratation und Befeuchtung durch Cremes und Salben mit geringen Konzentrationen an Salz, Harnstoff oder Glycerin, die die Wasserbindungskapazität der Hornschicht erhöhen. Die Zugabe von Keratolytika wird verwendet, um die Kohäsion der Korneozyten zu verringern, die Desquamation zu fördern und Keratine und Lipide aufzulösen (z. B. α-Hydroxysäuren, Salicylsäure, hochdosierter Harnstoff, Propylenglycol, N-Acetylcystein und Retinoide). Die systemische Behandlung mit Retinoiden ist wegen langfristiger Nebenwirkungen und Teratogenität Patienten vorbehalten, die auf topische Mittel nicht ansprechen.

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische Phase-2-Proof-of-Concept-Studie (POC) zur Sicherheit und Verträglichkeit von PAT-001 zur Behandlung der kongenitalen Ichthyose (CI) bei Patienten ab 12 Jahren. Teil 1 wird ein doppelblinder, randomisierter, Vehikel-kontrollierter, bilateraler Vergleich von zwei Behandlungen (PAT-001 [0,1 % oder 0,2 %] vs. Vehikel) für acht (8) Wochen sein.

Teil 2 wird ein doppelblinder, nur aktiver Behandlungsvergleich der beiden PAT-001-Konzentrationen (0,1 % oder 0,2 %) für weitere vier (4) Wochen sein. Die Probanden haben die Möglichkeit, am Pharmakokinetik (PK)-Teil der Studie teilzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten beiderlei Geschlechts ab 12 Jahren.
  • Frauen im gebärfähigen Alter sollten eine geeignete Verhütungsmethode anwenden. Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei Screening- und Baseline-Besuchen einen negativen Schwangerschaftstest haben.
  • Der Patient und die gesetzlichen Vertreter, falls zutreffend, haben eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.
  • Der Patient hat eine angeborene Ichthyose vom lamellaren oder X-chromosomalen Subtyp.
  • Der Patient hat zwei kontralaterale vergleichbare Behandlungsbereiche (z. B. ist jeder Arm betroffen und Behandlungsbereiche können gleichermaßen angewendet werden).
  • Der Patient befindet sich, abgesehen von seiner Ichthyose, in einem guten Allgemeinzustand.

Ausschlusskriterien:

  • Die Patientin ist schwanger oder stillt oder plant, während der Studie schwanger zu werden.
  • Der Patient hat eine entzündliche Hauterkrankung, die nichts mit Ichthyose zu tun hat.
  • Der Patient verwendet derzeit eine begleitende Retinoidtherapie innerhalb von zwei Wochen (topisch) oder 12 Wochen (oral) nach Besuch 2/Baseline.
  • Der Patient nimmt derzeit innerhalb von zwei Wochen nach Visite 2/Baseline gleichzeitig immunsuppressive Medikamente ein, einschließlich systemischer Kortikosteroide.
  • Der Patient ist derzeit in eine Prüfpräparat- oder Gerätestudie eingeschrieben.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Besuch 2/Baseline ein Prüfpräparat oder Prüfgerät angewendet.
  • Der Patient ist aufgrund von Sprachproblemen, eingeschränkter Gehirnfunktion oder körperlichen Einschränkungen nicht in der Lage, mit dem Prüfarzt zu kommunizieren oder zusammenzuarbeiten.
  • Der Patient ist bekanntermaßen nicht konform oder wird die Anforderungen des Studienprotokolls nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich nicht erfüllen (z. B. aufgrund von Alkoholismus, Drogenabhängigkeit, geistiger Behinderung).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PAT-001 0,1 %
Teil 1: Bilateraler Vergleich. Die Patienten haben zwei vergleichbare Behandlungsbereiche: PAT-001, 0,1 % (z. B. linke Seite) und Vehikel, 0,0 % (z. B. rechte Seite). Dieser Vergleich dauert von den Wochen 0 bis 8. Teil 2: Die Patienten wenden von den Wochen 8 bis 12 nur PAT-001, 0,1 %, auf beide Behandlungsbereiche an.
Arzneimittel: PAT-001, 0,1 %
PAT-001 ist eine topische Salbe. PAT-001, 0,1 % enthält 0,1 % Wirkstoff.
Andere Namen:
  • PAT-001
Experimental: PAT-001 0,2 %
Teil 1: Bilateraler Vergleich. Die Patienten haben zwei vergleichbare Behandlungsbereiche: PAT-001, 0,2 % (z. B. linke Seite) und Vehikel, 0,0 % (z. B. rechte Seite). Dieser Vergleich dauert von den Wochen 0 bis 8. Teil 2: Die Patienten wenden PAT-001, 0,2 %, auf beide Behandlungsbereiche an.
Arzneimittel: PAT-001, 0,2 %
PAT-001 ist eine topische Salbe. PAT-001, 0,2 % enthält 0,2 % Wirkstoff.
Andere Namen:
  • PAT-001
Placebo-Komparator: Vehikel für PAT-001 0,1 % Arm
Teil 1: Bilateraler Vergleich. Die Patienten haben zwei vergleichbare Behandlungsbereiche: PAT-001, 0,1 % (z. B. linke Seite) und Vehikel, 0,0 % (z. B. rechte Seite). Die Anwendung des Vehikels dauert nur von Woche 0-8.
Arzneimittel: Fahrzeug für PAT-001 0,1 %
Die topische Vehikelsalbe enthält 0,0 % aktives Arzneimittel und ist farblich an den aktiven Testartikel PAT-001 0,1 % angepasst.
Andere Namen:
  • Fahrzeug
Placebo-Komparator: Vehikel für PAT-001 0,2 % Arm
Teil 1: Bilateraler Vergleich. Die Patienten haben zwei vergleichbare Behandlungsbereiche: PAT-001, 0,2 % (z. B. linke Seite) und Vehikel, 0,0 % (z. B. rechte Seite). Die Anwendung des Vehikels dauert nur von Woche 0-8.
Arzneimittel: Fahrzeug für PAT-001 0,2 %
Die topische Vehikelsalbe enthält 0,0 % des aktiven Arzneimittels und ist farblich an den aktiven Testartikel PAT-001 0,2 % angepasst.
Andere Namen:
  • Fahrzeug

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) in Teil 1 der Studie (Wochen 0-8)
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 57 (Wochen 0-8)
Die Anzahl der Teilnehmer mit UEs wird vom Prüfarzt beurteilt und die Inzidenz (Schweregrad und Kausalität) lokaler und systemischer UEs wird gemeldet.
Tag 0 bis Tag 57 (Wochen 0-8)
Auftreten von lokalen Hautreaktionen (LSRs) bei Teilnehmern, die mit PAT-001 0,1 %, 0,2 % und/oder Vehikel behandelt wurden
Zeitfenster: Bis Tag 84 (Wochen 0-12)
LSRs, einschließlich Brennen/Stechen, Schmerzen und Pruritus (Juckreiz), werden in jedem Behandlungsgebiet anhand einer Vier-Punkte-Ordnungsskala bewertet, wobei 0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = schwer (basierend auf der Bewertung des Prüfarztes). der Hautreaktion) bei jedem Klinikbesuch, um einen Vergleich zwischen Behandlungsgruppen und Testartikeln zu ermöglichen. In dieser LSR-Tabelle werden nur LSRs dokumentiert, die einen medizinischen Eingriff erfordern (z. B. verschreibungspflichtige Medikamente) oder eine Unterbrechung oder Reduzierung der Dosierungshäufigkeit der Testartikel erfordern. Alle LSRs, die hier nicht aufgeführt sind, werden als AE aufgezeichnet.
Bis Tag 84 (Wochen 0-12)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die eine Verbesserung auf den Zustand „frei“, „fast klar“ oder „mild“ in der Gesamtbewertung des Prüfarztes (IGA) unter Verwendung einer Fünf-Punkte-Skala an Tag 57 erreichten (Teil 1)
Zeitfenster: Bis Tag 57
Der Gesamtschweregrad der Ichthyose wird anhand einer Fünf-Punkte-Skala des Investigator Global Assessment (IGA) basierend auf einer 5-Punkte-Skala von 0 = klar, 1 = fast klar, 2 = leicht, 3 = mäßig bis 4 = schwer eingestuft. Die Bewertung basiert auf der Bewertung durch den Ermittler. Dies ist eine statische morphologische Skala, die sich auf einen Zeitpunkt bezieht und nicht auf einen Vergleich mit der Baseline.
Bis Tag 57
Anzahl der Teilnehmer, die bei den einzelnen klinischen Anzeichen/Symptomen Erythem, Schuppung, Fissurierung und Papulation/Lichenifikation eine Verbesserung um mindestens 1 Punkt auf einer Fünf-Punkte-Skala erreichten
Zeitfenster: Bis Tag 57 (Wochen 0-8)
Der Gesamtschweregrad von Erythem (Rötung), Schuppung, Fissurenbildung (Risse in der Haut) und Papulation/Lichenifikation (Hautverdickung, verstärkte Pigmentierung und/oder übertriebene Hautlinien, Bildung von Papeln) wird anhand einer Fünf-Punkte-Skala von 0= bewertet klar, 1 = fast klar, 2 = leicht, 3 = mäßig bis 4 = stark. Dies ist eine statische morphologische Skala, die sich auf einen Zeitpunkt bezieht und nicht auf einen Vergleich mit der Baseline. Diese Bewertung basiert auf dem Ermessen des Ermittlers.
Bis Tag 57 (Wochen 0-8)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik von PAT-001 0,1 % und 0,2 % zu verschiedenen Zeitpunkten
Zeitfenster: Tag 1 (0,1, 2, 3 und 4 Stunden nach der Dosis)
Serumkonzentrationen für PAT-001 0,1 % und PAT-001 0,2 % bei Betrachtung der zu den angegebenen Zeitpunkten erhaltenen Blutspiegel
Tag 1 (0,1, 2, 3 und 4 Stunden nach der Dosis)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Februar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. August 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 205-9051-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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