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Un estudio de seguridad y tolerabilidad de PAT-001 tópico en ictiosis congénita

2 de septiembre de 2021 actualizado por: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Un estudio aleatorizado, de comparación bilateral, controlado por vehículo, de seguridad y tolerabilidad de PAT-001 tópico para el tratamiento de la ictiosis congénita

La ictiosis congénita (IC) es una familia grande y heterogénea de trastornos cutáneos hereditarios de cornificación que resultan de una anomalía de la queratinización de la piel, como descamación y engrosamiento de la piel. Las opciones de tratamiento incluyen agentes queratolíticos, que pueden conducir abruptamente a un desprendimiento o descamación extenso de las escamas. PAT-001 actúa principalmente como agente queratolítico; por lo tanto, lo convierte en un posible candidato a fármaco para el tratamiento de trastornos de la piel asociados con la hiperqueratinización, como la IC. El estudio actual pretende evaluar la seguridad y la tolerabilidad de PAT-001 en pacientes con IC de los subtipos Lamellar o X-Linked.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El manejo de la IC es un esfuerzo de por vida, que sigue siendo en gran parte sintomático (es decir, emolientes con o sin agentes queratolíticos) y comúnmente enfocado en reducir la descamación y/o la lubricación de la piel con tratamientos sistémicos y tópicos. Una terapia de primera línea incluye hidratación y lubricación con cremas y ungüentos que contienen bajas concentraciones de sal, urea o glicerol, que aumentan la capacidad de retención de agua de la capa córnea. La adición de agentes queratolíticos se usa para disminuir la cohesión de los corneocitos, promover la descamación y disolver queratinas y lípidos (p. ej., α-hidroxiácidos, ácido salicílico, dosis altas de urea, propilenglicol, N-acetilcisteína y retinoides). El tratamiento con retinoides sistémicos se reserva para aquellos pacientes refractarios a los agentes tópicos debido a los efectos adversos a largo plazo y la teratogenicidad.

Este es un estudio de prueba de concepto (POC) multicéntrico, de fase 2, de dos partes sobre la seguridad y tolerabilidad de PAT-001 para el tratamiento de la ictiosis congénita (IC) en pacientes de 12 años de edad y mayores. La Parte 1 será una comparación bilateral doble ciego, aleatorizada, controlada por vehículo, de dos tratamientos (PAT-001 [0,1 % o 0,2 %] frente a vehículo) durante ocho (8) semanas.

La Parte 2 será una comparación doble ciego del tratamiento activo únicamente de las dos concentraciones de PAT-001 (0,1 % o 0,2 %) durante cuatro (4) semanas adicionales. Los sujetos tendrán la opción de participar en la parte de farmacocinética (PK) del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de cualquier sexo mayores de 12 años.
  • Las mujeres en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos adecuados. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en las visitas de selección y de referencia.
  • El paciente y su(s) representante(s) legal(es), si corresponde, han proporcionado su consentimiento informado por escrito.
  • El paciente tiene ictiosis congénita de subtipo lamelar o ligada al cromosoma X.
  • El paciente tiene dos áreas de tratamiento comparables contralaterales (p. ej., cada brazo se ve afectado y las áreas de tratamiento se pueden aplicar por igual).
  • El paciente se encuentra, excepto por su ictiosis, en buen estado de salud general.

Criterio de exclusión:

  • La paciente está embarazada o amamantando, o planea quedar embarazada durante el estudio.
  • El paciente tiene una enfermedad inflamatoria de la piel no relacionada con la ictiosis.
  • El paciente actualmente está usando una terapia con retinoides concomitante, dentro de las dos semanas (tópica) o 12 semanas (oral) de la visita 2/basal.
  • El paciente actualmente está tomando medicamentos inmunosupresores concomitantes, incluidos los corticosteroides sistémicos, dentro de las dos semanas posteriores a la Visita 2/Inicio.
  • El paciente está actualmente inscrito en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación.
  • El paciente ha utilizado un fármaco en investigación o un dispositivo de tratamiento en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita 2/línea de base.
  • El paciente no puede comunicarse o cooperar con el investigador debido a problemas de lenguaje, deterioro de la función cerebral o limitaciones físicas.
  • Se sabe que el paciente no cumple o es improbable que cumpla con los requisitos del protocolo del estudio (p. ej., debido al alcoholismo, dependencia de drogas, discapacidad mental) en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PAT-001 0,1%
Parte 1: Comparación bilateral. Los pacientes tendrán dos áreas de tratamiento comparables: PAT-001, 0,1 % (p. ej., lado izquierdo) y vehículo, 0,0 % (p. ej., lado derecho). Esta comparación dura desde las semanas 0 a 8, parte 2: los pacientes aplicarán solo PAT-001, 0,1 % en ambas áreas de tratamiento desde las semanas 8 a 12.
Droga: PAT-001, 0,1%
PAT-001 es una pomada tópica. PAT-001, 0,1% contiene 0,1% de fármaco activo.
Otros nombres:
  • PAT-001
Experimental: PAT-001 0,2%
Parte 1: Comparación bilateral. Los pacientes tendrán dos áreas de tratamiento comparables: PAT-001, 0,2 % (p. ej., lado izquierdo) y vehículo, 0,0 % (p. ej., lado derecho). Esta comparación dura desde las Semanas 0-8 Parte 2: Los pacientes aplicarán PAT-001, 0.2% a ambas Áreas de Tratamiento.
Droga: PAT-001, 0,2%
PAT-001 es una pomada tópica. PAT-001, 0,2% contiene 0,2% de fármaco activo.
Otros nombres:
  • PAT-001
Comparador de placebos: Vehículo para PAT-001 0.1% brazo
Parte 1: Comparación bilateral. Los pacientes tendrán dos áreas de tratamiento comparables: PAT-001, 0,1 % (p. ej., lado izquierdo) y vehículo, 0,0 % (p. ej., lado derecho). La aplicación del vehículo solo dura de las Semanas 0-8.
Droga: Vehículo para PAT-001 0,1%
La pomada tópica del vehículo contiene 0,0 % de fármaco activo y tiene el mismo color que el artículo de prueba activo, PAT-001 0,1 %.
Otros nombres:
  • Vehículo
Comparador de placebos: Vehículo para brazo PAT-001 0.2%
Parte 1: Comparación bilateral. Los pacientes tendrán dos áreas de tratamiento comparables: PAT-001, 0,2 % (p. ej., lado izquierdo) y vehículo, 0,0 % (p. ej., lado derecho). La aplicación del vehículo solo dura de las Semanas 0-8.
Droga: Vehículo para PAT-001 0,2%
La pomada tópica del vehículo contiene 0,0 % de fármaco activo y tiene el mismo color que el artículo de prueba activo, PAT-001 0,2 %.
Otros nombres:
  • Vehículo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA) en la parte 1 del ensayo (semanas 0 a 8)
Periodo de tiempo: Día 0 a Día 57 (Semanas 0-8)
El investigador evaluará el número de participantes con EA y se informará la incidencia (gravedad y causalidad) de cualquier EA local y sistémico.
Día 0 a Día 57 (Semanas 0-8)
Incidencia de reacciones cutáneas locales (LSR) en participantes tratados con PAT-001 0,1 %, 0,2 % y/o vehículo
Periodo de tiempo: Hasta el Día 84 (Semanas 0-12)
Los LSR que incluyen ardor/escozor, dolor y prurito (comezón) se evaluarán en cada Área de tratamiento utilizando una escala ordinal de cuatro puntos donde 0 = ninguno, 1 = leve, 2 = moderado y 3 = severo (según la evaluación del investigador). de la reacción de la piel) en cada visita a la clínica para permitir una comparación entre los grupos de tratamiento y los artículos de prueba. Solo los LSR que requieran intervención médica (p. ej., medicamentos recetados) o que requieran la suspensión o reducción de la frecuencia de dosificación de los artículos de prueba se documentarán en esta tabla LSR. Cualquier LSR que no se incluya aquí se registrará como AE.
Hasta el Día 84 (Semanas 0-12)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que lograron una mejora al estado de claro, casi claro o leve en la evaluación global del investigador (IGA) utilizando una escala de cinco puntos en el día 57 (parte 1)
Periodo de tiempo: Hasta el día 57
La gravedad general de la ictiosis se calificará mediante una evaluación global del investigador (IGA) de cinco puntos basada en una escala de 5 puntos que va desde 0 = claro, 1 = casi claro, 2 = leve, 3 = moderado a 4 = grave. La puntuación se basa en la evaluación del investigador. Esta es una escala morfológica estática que se refiere a un punto en el tiempo y no a una comparación con la línea de base.
Hasta el día 57
Número de participantes que lograron una mejora de al menos 1 punto en los signos/síntomas clínicos individuales de eritema, descamación, fisuración y papulación/liquenificación utilizando una escala de cinco puntos
Periodo de tiempo: Hasta el Día 57 (Semanas 0-8)
La gravedad general del eritema (enrojecimiento), descamación, fisura (grietas en la piel) y papulación/liquenificación (engrosamiento de la piel, aumento de la pigmentación y/o líneas de la piel exageradas, formación de pápulas) se calificará utilizando una escala de cinco puntos de 0= claro, 1=casi claro, 2=leve, 3=moderado a 4=grave. Esta es una escala morfológica estática que se refiere a un punto en el tiempo y no a una comparación con la línea de base. Esta puntuación se basa en la discreción del investigador.
Hasta el Día 57 (Semanas 0-8)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética de PAT-001 0,1 % y 0,2 % en diferentes momentos
Periodo de tiempo: Día 1 (0, 1, 2, 3 y 4 horas después de la dosis)
Concentraciones séricas para PAT-001 0,1 % y PAT-001 0,2 % analizando los niveles en sangre obtenidos en los puntos de tiempo descritos
Día 1 (0, 1, 2, 3 y 4 horas después de la dosis)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de marzo de 2017

Finalización primaria (Actual)

13 de febrero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

4 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de septiembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 205-9051-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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