Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af topisk PAT-001 i medfødt iktyose

2. september 2021 opdateret af: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

En randomiseret, bilateral sammenligning, køretøjsstyret, sikkerhed og tolerabilitetsundersøgelse af topisk PAT-001 til behandling af medfødt iktyose

Medfødt iktyose (CI) er en stor, heterogen familie af arvelige hudlidelser af cornification, der er et resultat af en abnormitet i hudens keratinisering, såsom afskalning og fortykkelse af huden. Behandlingsmuligheder omfatter keratolytiske midler, som brat kan føre til omfattende udskillelse eller afskalning af skæl. PAT-001 virker primært som et keratolytisk middel; hvilket gør det til en potentiel lægemiddelkandidat til behandling af hudlidelser forbundet med hyperkeratinisering, såsom CI. Den aktuelle undersøgelse har til hensigt at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​PAT-001 hos patienter med CI af enten Lamellar eller X-Linked subtype.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Håndteringen af ​​CI er en livslang bestræbelse, som forbliver stort set symptomatisk (dvs. blødgørende midler med eller uden keratolytiske midler) og almindeligvis fokuseret på at reducere afskalning og/eller hudsmøring med både systemiske og topiske behandlinger. En førstelinjebehandling omfatter hydrering og smøring opnået af cremer og salver, der indeholder lave koncentrationer af salt, urinstof eller glycerol, som øger det hornede lags vandbindingskapacitet. Tilsætning af keratolytiske midler bruges til at mindske corneocytsammenhængen, for at fremme afskalning og til at opløse keratiner og lipider (f.eks. a-hydroxysyrer, salicylsyre, højdosis urinstof, propylenglycol, N-acetylcystein og retinoider). Systemisk retinoidbehandling er forbeholdt de patienter, der er refraktære over for topiske midler på grund af langsigtede bivirkninger og teratogenicitet.

Dette er et todelt, fase 2, multicenter, proof-of-concept (POC) undersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​PAT-001 til behandling af medfødt iktyose (CI) hos patienter i alderen 12 år og ældre. Del 1 vil være en dobbeltblind, randomiseret, vehikelstyret, bilateral sammenligning af to behandlinger (PAT-001 [0,1 % eller 0,2 %] vs. vehikel) i otte (8) uger.

Del 2 vil være en dobbeltblind, kun aktiv behandlingssammenligning af de to PAT-001-koncentrationer (0,1 % eller 0,2 %) i yderligere fire (4) uger. Forsøgspersonerne vil have mulighed for at deltage i den farmakokinetiske (PK) del af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter af begge køn i alderen 12 år eller ældre.
  • Kvinder i den fødedygtige alder bør anvende passende prævention. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og baseline besøg.
  • Patient og juridiske repræsentanter, hvis det er relevant, har givet skriftligt informeret samtykke.
  • Patienten har medfødt iktyose af enten lamellær eller X-linket subtype.
  • Patienten har to kontralaterale sammenlignelige behandlingsområder (f.eks. er hver arm påvirket, og behandlingsområder kan anvendes ligeligt).
  • Patienten er, bortset fra deres ikthyose, ved et generelt godt helbred.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten er gravid eller ammer, eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
  • Patienten har inflammatorisk hudsygdom, der ikke er relateret til iktyose.
  • Patienten bruger i øjeblikket samtidig retinoidbehandling inden for to uger (aktuelt) eller 12 uger (oralt) efter besøg 2/baseline.
  • Patienten tager i øjeblikket samtidig immunsuppressiv medicin, inklusive systemiske kortikosteroider, inden for to uger efter besøg 2/baseline.
  • Patienten er i øjeblikket indskrevet i et forsøgsstudie med lægemiddel eller udstyr.
  • Patienten har brugt et forsøgslægemiddel eller undersøgelsesudstyrsbehandling inden for 30 dage før besøg 2/Baseline.
  • Patienten er ude af stand til at kommunikere eller samarbejde med investigator på grund af sprogproblemer, nedsat cerebral funktion eller fysiske begrænsninger.
  • Det vides, at patienten ikke overholder kravene eller er usandsynligt, at den overholder kravene i undersøgelsesprotokollen (f.eks. på grund af alkoholisme, stofafhængighed, mental invaliditet) efter investigatorens mening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PAT-001 0,1 %
Del 1: Bilateral sammenligning. Patienterne vil have to sammenlignelige behandlingsområder: PAT-001, 0,1 % (f.eks. venstre side) og Vehikel, 0.0 % (f.eks. højre side). Denne sammenligning varer fra uge 0-8, del 2: Patienter vil kun anvende PAT-001, 0,1 % til begge behandlingsområder fra uge 8-12.
Medicin: PAT-001, 0,1 %
PAT-001 er en aktuel salve. PAT-001, 0,1% indeholder 0,1% aktivt lægemiddel.
Andre navne:
  • PAT-001
Eksperimentel: PAT-001 0,2 %
Del 1: Bilateral sammenligning. Patienterne vil have to sammenlignelige behandlingsområder: PAT-001, 0,2% (f.eks. venstre side) og Vehicle, 0.0% (f.eks. højre side). Denne sammenligning varer fra uge 0-8, del 2: Patienterne vil anvende PAT-001, 0,2 % til begge behandlingsområder.
Medicin: PAT-001, 0,2 %
PAT-001 er en aktuel salve. PAT-001, 0,2% indeholder 0,2% aktivt lægemiddel.
Andre navne:
  • PAT-001
Placebo komparator: Køretøj til PAT-001 0,1% arm
Del 1: Bilateral sammenligning. Patienterne vil have to sammenlignelige behandlingsområder: PAT-001, 0,1 % (f.eks. venstre side) og Vehikel, 0.0 % (f.eks. højre side). Anvendelsen af ​​køretøj varer kun fra uge 0-8.
Medicin: Køretøj til PAT-001 0,1 %
Lokal salve til køretøjer indeholder 0,0 % aktivt lægemiddel og er farvematchet til den aktive testartikel, PAT-001 0,1 %.
Andre navne:
  • Køretøj
Placebo komparator: Køretøj til PAT-001 0,2% arm
Del 1: Bilateral sammenligning. Patienterne vil have to sammenlignelige behandlingsområder: PAT-001, 0,2% (f.eks. venstre side) og Vehicle, 0.0% (f.eks. højre side). Anvendelsen af ​​køretøj varer kun fra uge 0-8.
Medicin: Køretøj til PAT-001 0,2 %
Lokal salve til køretøjer indeholder 0,0 % aktivt lægemiddel og er farvematchet til den aktive testartikel, PAT-001 0,2 %.
Andre navne:
  • Køretøj

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) i del 1 af forsøget (uge 0-8)
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 57 (uge 0-8)
Antallet af deltagere med AE'er vil blive vurderet af investigator, og forekomsten (alvorlighed og kausalitet) af eventuelle lokale og systemiske AE'er vil blive rapporteret.
Dag 0 til og med dag 57 (uge 0-8)
Forekomst af lokale hudreaktioner (LSR'er) hos deltagere behandlet med PAT-001 0,1 %, 0,2 % og/eller køretøj
Tidsramme: Op til dag 84 (uge 0-12)
LSR'er, herunder brændende/svidende, smerte og kløe (kløe) vil blive vurderet i hvert behandlingsområde ved hjælp af en 4-punkts ordinalskala, hvor 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=alvorlig (baseret på investigatorens evaluering). af hudreaktionen) ved hvert klinikbesøg for at muliggøre en sammenligning mellem behandlingsgrupper og testartikler. Kun LSR'er, der kræver medicinsk intervention (f.eks. receptpligtig medicin) eller kræver tilbageholdelse eller reduktion af doseringshyppigheden af ​​testartiklerne, vil blive dokumenteret i denne LSR-tabel. Alle LSR'er, der ikke er angivet her, vil blive registreret som AE'er.
Op til dag 84 (uge 0-12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår forbedring til tilstanden klar, næsten klar eller mild i efterforskerens globale vurdering (IGA) ved hjælp af en fempunktsskala på dag 57 (del 1)
Tidsramme: Op til dag 57
Den overordnede sværhedsgrad af iktyose vil blive bedømt ved hjælp af en fempunktsskala Investigator Global Assessment (IGA) baseret på en 5-punktsskala, der går fra 0=klar., 1=næsten klar, 2=mild, 3=moderat til 4=alvorlig. Scoring er baseret på efterforskerens evaluering. Dette er en statisk morfologisk skala, der refererer til et tidspunkt og ikke en sammenligning med baseline.
Op til dag 57
Antal deltagere, der opnår en forbedring på mindst 1 point i de individuelle kliniske tegn/symptomer på erytem, ​​skalering, fissurering og papulation/lichenificering ved hjælp af en fempunktsskala
Tidsramme: Op til dag 57 (uge 0-8)
Den overordnede sværhedsgrad af erytem (rødme), skældannelse, fissurering (revner i huden) og papulation/lichenificering (hudfortykkelse, øget pigmentering og/eller overdrevne hudlinjer, dannelse af papler) vil blive bedømt ved hjælp af en fempunktsskala fra 0= klar, 1=næsten klar, 2=mild, 3=moderat til 4=alvorlig. Dette er en statisk morfologisk skala, der refererer til et tidspunkt og ikke en sammenligning med baseline. Denne scoring er baseret på efterforskerens skøn.
Op til dag 57 (uge 0-8)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik af PAT-001 0,1 % og 0,2 % på forskellige tidspunkter
Tidsramme: Dag 1 (0, 1, 2, 3 og 4 timer efter dosis)
Serumkoncentrationer for PAT-001 0,1 % og PAT-001 0,2 % ser på blodniveauer opnået på de angivne tidspunkter
Dag 1 (0, 1, 2, 3 og 4 timer efter dosis)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

4. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. august 2016

Først opslået (Skøn)

11. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 205-9051-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt iktyose

Kliniske forsøg med PAT-001, 0,1 %

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner