Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallisen PAT-001:n turvallisuus- ja siedettävyystutkimus synnynnäisessä iktyoosissa

torstai 2. syyskuuta 2021 päivittänyt: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Satunnaistettu, kahdenvälinen vertailu, ajoneuvoohjattu, turvallisuus- ja siedettävyystutkimus paikallisesta PAT-001:stä synnynnäisen iktyoosin hoitoon

Synnynnäinen ikthyoosi (CI) on suuri, heterogeeninen perhe perinnöllisiä ihosairauksia, jotka johtuvat ihon keratinisoitumisen poikkeavuudesta, kuten ihon hilseilystä ja paksuuntumisesta. Hoitovaihtoehtoja ovat keratolyyttiset aineet, jotka voivat äkillisesti johtaa laajaan suomujen irtoamiseen tai kuoriutumiseen. PAT-001 toimii ensisijaisesti keratolyyttisenä aineena; siten, mikä tekee siitä mahdollisen lääkekandidaatin hyperkeratinisaatioon liittyvien ihosairauksien, kuten CI:n, hoitoon. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida PAT-001:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on joko Lamellar- tai X-Linked-alatyypin CI.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

CI:n hallinta on elinikäinen yritys, joka on suurelta osin oireenmukaista (eli pehmentävät aineet keratolyyttisten aineiden kanssa tai ilman) ja keskittyy yleisesti vähentämään hilseilyä ja/tai ihon liukastumista sekä systeemisillä että paikallisilla hoidoilla. Ensilinjan hoito sisältää kosteutuksen ja voitelun, joka saadaan aikaan voiteilla ja voiteilla, jotka sisältävät pieniä pitoisuuksia suolaa, ureaa tai glyserolia, jotka lisäävät sarveiskerroksen vedensitomiskykyä. Keratolyyttisten aineiden lisäämistä käytetään vähentämään sarveissolujen koheesiokykyä, edistämään hilseilyä ja liuottamaan keratiineja ja lipidejä (esim. a-hydroksihapot, salisyylihappo, suuriannoksinen urea, propyleeniglykoli, N-asetyylikysteiini ja retinoidit). Systeeminen retinoidihoito on varattu potilaille, jotka eivät kestä paikallisia aineita pitkäaikaisten haittavaikutusten ja teratogeenisuuden vuoksi.

Tämä on kaksiosainen, vaiheen 2, monikeskustutkimus PAT-001:n turvallisuudesta ja siedettävyydestä synnynnäisen ikthyoosin (CI) hoidossa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla. Osa 1 on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, vehikkelikontrolloitu, kahden hoidon kahdenvälinen vertailu (PAT-001 [0,1 % tai 0,2 %] vs. vehikkeli) kahdeksan (8) viikon ajan.

Osa 2 on kaksoissokkoutettu, vain aktiivinen hoitovertailu kahdelle PAT-001-pitoisuudelle (0,1 % tai 0,2 %) neljän (4) lisäviikon ajan. Koehenkilöillä on mahdollisuus osallistua tutkimuksen farmakokinetiikan (PK) osaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 12-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat molemmista sukupuolista.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää asianmukaista ehkäisyä. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonta- ja lähtökäynneillä.
  • Potilas ja lailliset edustajat ovat tarvittaessa antaneet kirjallisen suostumuksen.
  • Potilaalla on synnynnäinen iktyoosi, joka on joko lamellaarinen tai X-Linked-alatyyppi.
  • Potilaalla on kaksi vastakkaista vertailukelpoista hoitoaluetta (esim. kumpaankin käsivarteen on vaikutusta ja hoitoalueita voidaan soveltaa tasaisesti).
  • Potilas on iktyoosiaan lukuun ottamatta hyvässä yleisessä kunnossa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.
  • Potilaalla on tulehduksellinen ihosairaus, joka ei liity iktyoosiin.
  • Potilas käyttää tällä hetkellä samanaikaista retinoidihoitoa kahden viikon (paikallinen) tai 12 viikon (suun kautta) sisällä käynnistä 2/perustilasta.
  • Potilas käyttää parhaillaan samanaikaisesti immunosuppressiivisia lääkkeitä, mukaan lukien systeemiset kortikosteroidit, kahden viikon kuluessa käynnistä 2/perustilanne.
  • Potilas on tällä hetkellä mukana lääke- tai laitetutkimuksessa.
  • Potilas on käyttänyt tutkimuslääkettä tai tutkimuslaitehoitoa 30 päivän sisällä ennen käyntiä 2/perustilanne.
  • Potilas ei pysty kommunikoimaan tai tekemään yhteistyötä tutkijan kanssa kieliongelmien, heikentyneen aivotoiminnan tai fyysisten rajoitusten vuoksi.
  • Tutkijan mielestä potilaan tiedetään olevan ei-toivottu tai hän ei todennäköisesti täytä tutkimusprotokollan vaatimuksia (esim. alkoholismin, huumeriippuvuuden, henkisen vajaatoiminnan vuoksi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PAT-001 0,1 %
Osa 1: Kahdenvälinen vertailu. Potilailla on kaksi vertailukelpoista hoitoaluetta: PAT-001, 0,1 % (esim. vasen puoli) ja ajoneuvo, 0,0 % (esim. oikea puoli). Tämä vertailu kestää viikot 0-8. Osa 2: Potilaat soveltavat vain PAT-001, 0,1 % molemmille hoitoalueille viikoilla 8-12.
Lääke: PAT-001, 0,1 %
PAT-001 on paikallisesti käytettävä voide. PAT-001, 0,1 % sisältää 0,1 % aktiivista lääkettä.
Muut nimet:
  • PAT-001
Kokeellinen: PAT-001 0,2 %
Osa 1: Kahdenvälinen vertailu. Potilailla on kaksi vertailukelpoista hoitoaluetta: PAT-001, 0,2 % (esim. vasen puoli) ja ajoneuvo, 0,0 % (esim. oikea puoli). Tämä vertailu kestää viikot 0-8. Osa 2: Potilaat soveltavat PAT-001, 0,2 % molemmille hoitoalueille.
Lääke: PAT-001, 0,2 %
PAT-001 on paikallisesti käytettävä voide. PAT-001, 0,2 % sisältää 0,2 % aktiivista lääkettä.
Muut nimet:
  • PAT-001
Placebo Comparator: Ajoneuvo PAT-001 0,1% varrelle
Osa 1: Kahdenvälinen vertailu. Potilailla on kaksi vertailukelpoista hoitoaluetta: PAT-001, 0,1 % (esim. vasen puoli) ja ajoneuvo, 0,0 % (esim. oikea puoli). Ajoneuvon käyttö kestää vain viikot 0-8.
Lääke: PAT-001:n ajoneuvo 0,1 %
Kuljettimen paikallinen voide sisältää 0,0 % aktiivista lääkettä ja sen väri on sovitettu aktiiviseen testituotteeseen, PAT-001 0,1 %.
Muut nimet:
  • Ajoneuvo
Placebo Comparator: Ajoneuvo PAT-001 0,2% varrelle
Osa 1: Kahdenvälinen vertailu. Potilailla on kaksi vertailukelpoista hoitoaluetta: PAT-001, 0,2 % (esim. vasen puoli) ja ajoneuvo, 0,0 % (esim. oikea puoli). Ajoneuvon käyttö kestää vain viikot 0-8.
Lääke: PAT-001:n ajoneuvo 0,2 %
Kuljettimen paikallinen voide sisältää 0,0 % aktiivista lääkettä ja sen väri on sovitettu aktiiviseen testituotteeseen, PAT-001 0,2 %.
Muut nimet:
  • Ajoneuvo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) kokeilun osassa 1 (viikot 0–8)
Aikaikkuna: Päivä 0–57 (viikot 0–8)
Tutkija arvioi niiden osallistujien lukumäärän, joilla on haittavaikutuksia, ja paikallisten ja systeemisten haittavaikutusten ilmaantuvuus (vakavuus ja syy-yhteys) raportoidaan.
Päivä 0–57 (viikot 0–8)
Paikallisten ihoreaktioiden (LSR) ilmaantuvuus PAT-001:llä hoidetuilla osallistujilla 0,1 %, 0,2 % ja/tai ajoneuvolla
Aikaikkuna: Päivään 84 asti (viikot 0-12)
LSR-oireet, mukaan lukien polttava/pistely, kipu ja kutina (kutina), arvioidaan kullakin hoitoalueella käyttämällä neljän pisteen järjestysasteikkoa, jossa 0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = keskivaikea ja 3 = vaikea (tutkijan arvion perusteella). ihoreaktiosta) jokaisella klinikkakäynnillä, jotta hoitoryhmiä ja testiartikkeleita voidaan vertailla. Tässä LSR-taulukossa dokumentoidaan vain LSR-oireet, jotka vaativat lääketieteellistä toimenpiteitä (esim. reseptilääkkeitä) tai vaativat testituotteiden annosteluvälin pidättämistä tai vähentämistä. Kaikki LSR:t, joita ei ole lueteltu tässä, kirjataan AE:ksi.
Päivään 84 asti (viikot 0-12)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selkeän, lähes selkeän tai lievän tilaan parantuneiden osallistujien määrä tutkijan globaalissa arvioinnissa (IGA) viiden pisteen asteikolla päivänä 57 (osa 1)
Aikaikkuna: Päivään 57 asti
Ihtyoosin kokonaisvakavuus arvioidaan viiden pisteen asteikolla Investigator Global Assessment (IGA) -asteikolla, joka perustuu 5 pisteen asteikkoon 0 = kirkas, 1 = melkein selvä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen - 4 = vaikea. Pisteytys perustuu tutkijan arvioon. Tämä on staattinen morfologinen asteikko, joka viittaa ajankohtaan, ei vertailua perustilaan.
Päivään 57 asti
Niiden osallistujien määrä, jotka paransivat vähintään 1 pisteen eryteeman, hilseilyn, halkeamien ja papulaation/jäkkeytymisen yksittäisissä kliinisissä merkeissä/oireissa viiden pisteen asteikolla
Aikaikkuna: Päivään 57 asti (viikot 0-8)
Punoituksen (punoitus), hilseilyn, halkeamien (ihon halkeamien) ja papuloitumisen/jäkäläytymisen (ihon paksuuntuminen, lisääntynyt pigmentti ja/tai liialliset ihon juonteet, näppylöiden muodostuminen) kokonaisvakavuus arvioidaan viiden pisteen asteikolla 0=. kirkas, 1 = melkein kirkas, 2 = lievä, 3 = kohtalainen - 4 = vaikea. Tämä on staattinen morfologinen asteikko, joka viittaa ajankohtaan, ei vertailua perustilaan. Tämä pisteytys perustuu tutkijan harkintaan.
Päivään 57 asti (viikot 0-8)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PAT-001:n farmakokinetiikka 0,1 % ja 0,2 % eri ajankohtina
Aikaikkuna: Päivä 1 (0, 1, 2, 3 ja 4 tuntia annoksen jälkeen)
Seerumipitoisuudet PAT-001:lle 0,1 % ja PAT-001:lle 0,2 %, kun tarkastellaan veripitoisuuksia, jotka on saatu hahmoteltuina aikapisteinä
Päivä 1 (0, 1, 2, 3 ja 4 tuntia annoksen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 13. helmikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 11. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 205-9051-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen iktyoosi

Kliiniset tutkimukset PAT-001, 0,1 %

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa