Um estudo de segurança e tolerabilidade do PAT-001 tópico na ictiose congênita
2 de setembro de 2021 atualizado por: Patagonia Pharmaceuticals, LLC
Um Estudo de Comparação Bilateral, Randomizado, Controlado por Veículo, de Segurança e Tolerabilidade do PAT-001 Tópico para o Tratamento de Ictiose Congênita
A ictiose congênita (IC) é uma família grande e heterogênea de doenças cutâneas hereditárias de cornificação resultantes de uma anormalidade da queratinização da pele, como descamação e espessamento da pele.
As opções de tratamento incluem agentes queratolíticos, que podem levar abruptamente a uma extensa descamação ou descamação das escamas.
O PAT-001 atua principalmente como um agente queratolítico; assim, tornando-o um potencial candidato a medicamento para o tratamento de doenças de pele associadas à hiperqueratinização, como o IC.
O presente estudo pretende avaliar a segurança e a tolerabilidade do PAT-001 em pacientes com IC dos subtipos Lamelar ou Ligado ao X.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
O manejo do IC é um esforço vitalício, que permanece em grande parte sintomático (ou seja, emolientes com ou sem agentes queratolíticos) e comumente focado na redução da descamação e/ou lubrificação da pele com tratamentos sistêmicos e tópicos. Uma terapia de primeira linha inclui hidratação e lubrificação realizadas por cremes e pomadas contendo baixas concentrações de sal, ureia ou glicerol, que aumentam a capacidade de retenção de água da camada córnea. A adição de agentes ceratolíticos é usada para diminuir a coesão dos corneócitos, promover a descamação e dissolver queratinas e lipídios (por exemplo, α-hidroxiácidos, ácido salicílico, uréia em altas doses, propilenoglicol, N-acetilcisteína e retinóides). O tratamento com retinóide sistêmico é reservado para os pacientes refratários aos agentes tópicos devido aos efeitos adversos de longo prazo e à teratogenicidade.
Este é um estudo de duas partes, Fase 2, multicêntrico, de prova de conceito (POC) da segurança e tolerabilidade do PAT-001 para o tratamento de ictiose congênita (IC) em pacientes com 12 anos de idade ou mais. A Parte 1 será uma comparação bilateral, duplamente cega, randomizada, controlada por veículo de dois tratamentos (PAT-001 [0,1% ou 0,2%] vs. veículo) por oito (8) semanas.
A Parte 2 será uma comparação de tratamento duplo-cego, apenas ativo, das duas concentrações de PAT-001 (0,1% ou 0,2%) por mais quatro (4) semanas. Os indivíduos terão a opção de participar da parte farmacocinética (PK) do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- TCR Medical Corporation
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
- Paddington Testing Co., Inc
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes de ambos os sexos com idade igual ou superior a 12 anos.
- Mulheres com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos apropriados. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e nas visitas iniciais.
- O(s) paciente(s) e representante(s) legal(is), se aplicável, forneceram consentimento informado por escrito.
- O paciente tem ictiose congênita do subtipo lamelar ou ligada ao cromossomo X.
- O paciente tem duas áreas de tratamento comparáveis contralaterais (por exemplo, cada braço é afetado e as áreas de tratamento podem ser aplicadas igualmente).
- O paciente está, exceto por sua ictiose, com boa saúde geral.
Critério de exclusão:
- A paciente está grávida ou amamentando, ou está planejando engravidar durante o estudo.
- O paciente tem doença inflamatória da pele não relacionada à ictiose.
- O paciente está atualmente usando terapia retinóide concomitante, dentro de duas semanas (tópica) ou 12 semanas (oral) da Visita 2/Baseline.
- O paciente está atualmente tomando medicamentos imunossupressores concomitantes, incluindo corticosteróides sistêmicos, dentro de duas semanas da Visita 2/Baseline.
- O paciente está atualmente inscrito em um estudo de medicamento ou dispositivo experimental.
- O paciente usou um medicamento experimental ou tratamento de dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da Visita 2/linha de base.
- O paciente é incapaz de se comunicar ou cooperar com o investigador devido a problemas de linguagem, função cerebral prejudicada ou limitações físicas.
- O paciente é conhecido por não cumprir ou é improvável que cumpra os requisitos do protocolo do estudo (por exemplo, devido a alcoolismo, dependência de drogas, incapacidade mental) na opinião do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: PAT-001 0,1%
Parte 1: Comparação bilateral.
Os pacientes terão duas Áreas de Tratamento comparáveis: PAT-001, 0,1% (por exemplo, lado esquerdo) e Veículo, 0,0% (por exemplo, lado direito).
Esta comparação dura das Semanas 0-8 Parte 2: Os pacientes aplicarão apenas PAT-001, 0,1% em ambas as Áreas de Tratamento das Semanas 8-12.
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PAT-001 é uma pomada tópica.
PAT-001, 0,1% contém 0,1% de fármaco ativo.
Outros nomes:
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Experimental: PAT-001 0,2%
Parte 1: Comparação bilateral.
Os pacientes terão duas Áreas de Tratamento comparáveis: PAT-001, 0,2% (por exemplo, lado esquerdo) e Veículo, 0,0% (por exemplo, lado direito).
Esta comparação dura das Semanas 0-8 Parte 2: Os pacientes aplicarão PAT-001, 0,2% em ambas as Áreas de Tratamento.
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PAT-001 é uma pomada tópica.
PAT-001, 0,2% contém 0,2% de fármaco ativo.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Veículo para braço PAT-001 0,1%
Parte 1: Comparação bilateral.
Os pacientes terão duas Áreas de Tratamento comparáveis: PAT-001, 0,1% (por exemplo, lado esquerdo) e Veículo, 0,0% (por exemplo, lado direito).
A aplicação do veículo dura apenas das semanas 0-8.
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A pomada tópica de veículo contém 0,0% de fármaco ativo e tem a cor correspondente ao artigo de teste ativo, PAT-001 0,1%.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Veículo para braço PAT-001 0,2%
Parte 1: Comparação bilateral.
Os pacientes terão duas Áreas de Tratamento comparáveis: PAT-001, 0,2% (por exemplo, lado esquerdo) e Veículo, 0,0% (por exemplo, lado direito).
A aplicação do veículo dura apenas das semanas 0-8.
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A pomada tópica de veículo contém 0,0% de fármaco ativo e tem a cor correspondente ao artigo de teste ativo, PAT-001 0,2%.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) na parte 1 do estudo (semanas 0-8)
Prazo: Dia 0 até o dia 57 (semanas 0-8)
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O número de participantes com EAs será avaliado pelo investigador e a incidência (gravidade e causalidade) de quaisquer EAs locais e sistêmicos será relatada.
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Dia 0 até o dia 57 (semanas 0-8)
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Incidência de reações cutâneas locais (LSRs) em participantes tratados com PAT-001 0,1%, 0,2% e/ou veículo
Prazo: Até o Dia 84 (Semanas 0-12)
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LSRs incluindo queimação/picada, dor e prurido (coceira) serão avaliados em cada área de tratamento usando uma escala ordinal de quatro pontos onde 0 = nenhum, 1 = leve, 2 = moderado e 3 = grave (com base na avaliação do investigador da reação cutânea) em cada visita clínica para permitir uma comparação entre grupos de tratamento e artigos de teste.
Somente os LSRs que requerem intervenção médica (por exemplo, medicamentos prescritos) ou requerem retenção ou redução na frequência de dosagem dos artigos de teste serão documentados nesta Tabela LSR.
Quaisquer LSRs que não estejam listados aqui serão registrados como AEs.
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Até o Dia 84 (Semanas 0-12)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes que alcançaram melhora para o estado de claro, quase claro ou leve na avaliação global do investigador (IGA) usando uma escala de cinco pontos no dia 57 (parte 1)
Prazo: Até o dia 57
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A gravidade geral da ictiose será classificada usando uma escala de cinco pontos Avaliação Global do Investigador (IGA) com base em uma escala de 5 pontos que vai de 0=claro, 1=quase claro, 2=leve, 3=moderado a 4=grave.
A pontuação é baseada na avaliação do investigador.
Esta é uma escala morfológica estática que se refere a um ponto no tempo e não uma comparação com a linha de base.
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Até o dia 57
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Número de participantes que obtiveram uma melhora de pelo menos 1 ponto nos sinais/sintomas clínicos individuais de eritema, descamação, fissuras e papulação/liquenificação usando uma escala de cinco pontos
Prazo: Até o dia 57 (semanas 0-8)
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A gravidade geral do eritema (vermelhidão), descamação, fissuras (rachaduras na pele) e papulação/liquenificação (espessamento da pele, aumento da pigmentação e/ou linhas exageradas da pele, formação de pápulas) será classificada usando uma escala de cinco pontos de 0 = claro, 1=quase claro, 2=leve, 3=moderado a 4=grave.
Esta é uma escala morfológica estática que se refere a um ponto no tempo e não uma comparação com a linha de base.
Essa pontuação é baseada no critério do investigador.
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Até o dia 57 (semanas 0-8)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética de PAT-001 0,1% e 0,2% em diferentes pontos de tempo
Prazo: Dia 1 (0,1, 2, 3 e 4 horas após a dose)
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Concentrações séricas para PAT-001 0,1% e PAT-001 0,2% observando os níveis sanguíneos obtidos nos pontos de tempo descritos
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Dia 1 (0,1, 2, 3 e 4 horas após a dose)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de março de 2017
Conclusão Primária (Real)
13 de fevereiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
4 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de agosto de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de agosto de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
11 de agosto de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de setembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de setembro de 2021
Última verificação
1 de setembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 205-9051-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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