Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji miejscowego PAT-001 w przypadku wrodzonej rybiej łuski

2 września 2021 zaktualizowane przez: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Randomizowane, dwustronne badanie porównawcze, kontrolowane przez pojazd, dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji miejscowego preparatu PAT-001 w leczeniu wrodzonej rybiej łuski

Wrodzona rybia łuska (CI) to duża, heterogenna rodzina dziedzicznych chorób skóry polegających na rogowaceniu, wynikających z nieprawidłowości rogowacenia skóry, takich jak łuszczenie się i pogrubienie skóry. Możliwości leczenia obejmują środki keratolityczne, które mogą nagle doprowadzić do rozległego zrzucania lub łuszczenia się łusek. PAT-001 działa przede wszystkim jako środek keratolityczny; co czyni go potencjalnym kandydatem na lek do leczenia zaburzeń skóry związanych z hiperkeratynizacją, takich jak CI. Obecne badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji PAT-001 u pacjentów z CI podtypu blaszkowatego lub sprzężonego z chromosomem X.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Leczenie CI jest przedsięwzięciem trwającym całe życie, które pozostaje w dużej mierze objawowe (tj. emolienty z czynnikami keratolitycznymi lub bez) i zwykle koncentruje się na zmniejszeniu łuszczenia się i / lub nawilżenia skóry zarówno za pomocą leczenia ogólnoustrojowego, jak i miejscowego. Terapia pierwszego rzutu obejmuje nawilżanie i natłuszczanie realizowane za pomocą kremów i maści zawierających niskie stężenia soli, mocznika lub glicerolu, które zwiększają zdolność wiązania wody przez warstwę rogową. Dodatek czynników keratolitycznych stosuje się w celu zmniejszenia spoistości korneocytów, przyspieszenia złuszczania oraz rozpuszczenia keratyn i lipidów (np. α-hydroksykwasy, kwas salicylowy, mocznik w dużych dawkach, glikol propylenowy, N-acetylocysteina i retinoidy). Ogólnoustrojowe leczenie retinoidami jest zarezerwowane dla pacjentów opornych na leki miejscowe z powodu długotrwałych działań niepożądanych i teratogenności.

Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie fazy 2, potwierdzające słuszność koncepcji (POC), dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji preparatu PAT-001 w leczeniu wrodzonej rybiej łuski (CI) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Część 1 będzie podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym nośnikiem, dwustronnym porównaniem dwóch terapii (PAT-001 [0,1% lub 0,2%] w stosunku do nośnika) przez osiem (8) tygodni.

Część 2 będzie podwójnie ślepym porównaniem leczenia wyłącznie aktywnym dwoma stężeniami PAT-001 (0,1% lub 0,2%) przez dodatkowe cztery (4) tygodnie. Uczestnicy będą mieli możliwość wzięcia udziału w części badania dotyczącej farmakokinetyki (PK).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci obojga płci w wieku 12 lat lub starsi.
  • Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować odpowiednią antykoncepcję. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas wizyt przesiewowych i wyjściowych.
  • Pacjenci i przedstawiciele prawni, jeśli dotyczy, wyrazili pisemną świadomą zgodę.
  • Pacjent ma wrodzoną rybią łuskę podtypu blaszkowatego lub sprzężonego z chromosomem X.
  • Pacjent ma dwa przeciwległe porównywalne obszary leczenia (np. każde ramię jest dotknięte chorobą i obszary leczenia mogą być stosowane jednakowo).
  • Pacjent poza rybią łuską jest w dobrym stanie ogólnym.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w trakcie badania.
  • Pacjent ma zapalną chorobę skóry niezwiązaną z rybią łuską.
  • Pacjent stosuje obecnie jednoczesne leczenie retinoidami w ciągu dwóch tygodni (miejscowo) lub 12 tygodni (doustnie) od wizyty 2/początkowej.
  • Pacjent przyjmuje obecnie jednocześnie leki immunosupresyjne, w tym ogólnoustrojowe kortykosteroidy, w ciągu dwóch tygodni od wizyty 2/początkowej.
  • Pacjent jest obecnie włączony do eksperymentalnego badania leku lub urządzenia.
  • Pacjent stosował eksperymentalny lek lub leczenie eksperymentalnym urządzeniem w ciągu 30 dni przed Wizytą 2/Linią wyjściową.
  • Pacjent nie jest w stanie komunikować się lub współpracować z badaczem z powodu problemów językowych, upośledzenia funkcji mózgu lub ograniczeń fizycznych.
  • W opinii badacza wiadomo, że pacjent nie przestrzega wymagań protokołu badania lub jest mało prawdopodobne (np. z powodu alkoholizmu, uzależnienia od narkotyków, upośledzenia umysłowego).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PAT-001 0,1%
Część 1: Porównanie dwustronne. Pacjenci będą mieli dwa porównywalne obszary leczenia: PAT-001, 0,1% (np. lewa strona) i nośnik, 0,0% (np. prawa strona). To porównanie trwa od tygodni 0-8 Część 2: Pacjenci będą aplikować tylko PAT-001, 0,1% na oba obszary leczenia od tygodni 8-12.
Lek: PAT-001, 0,1%
PAT-001 to maść do stosowania miejscowego. PAT-001, 0,1% zawiera 0,1% aktywnego leku.
Inne nazwy:
  • PAT-001
Eksperymentalny: PAT-001 0,2%
Część 1: Porównanie dwustronne. Pacjenci będą mieli dwa porównywalne obszary leczenia: PAT-001, 0,2% (np. lewa strona) i nośnik, 0,0% (np. prawa strona). To porównanie trwa od tygodni 0-8 Część 2: Pacjenci będą aplikować PAT-001, 0,2% na oba obszary leczenia.
Lek: PAT-001, 0,2%
PAT-001 to maść do stosowania miejscowego. PAT-001, 0,2% zawiera 0,2% aktywnego leku.
Inne nazwy:
  • PAT-001
Komparator placebo: Pojazd do ramienia PAT-001 0,1%.
Część 1: Porównanie dwustronne. Pacjenci będą mieli dwa porównywalne obszary leczenia: PAT-001, 0,1% (np. lewa strona) i nośnik, 0,0% (np. prawa strona). Aplikacja pojazdu trwa tylko od tygodni 0-8.
Lek: Pojazd dla PAT-001 0,1%
Miejscowa maść nośnikowa zawiera 0,0% aktywnego leku i ma kolor dopasowany do aktywnego artykułu testowego, PAT-001 0,1%.
Inne nazwy:
  • Pojazd
Komparator placebo: Pojazd do ramienia PAT-001 0,2%.
Część 1: Porównanie dwustronne. Pacjenci będą mieli dwa porównywalne obszary leczenia: PAT-001, 0,2% (np. lewa strona) i nośnik, 0,0% (np. prawa strona). Aplikacja pojazdu trwa tylko od tygodni 0-8.
Lek: Pojazd dla PAT-001 0,2%
Miejscowa maść nośnikowa zawiera 0,0% aktywnego leku i ma kolor dopasowany do aktywnego artykułu testowego, PAT-001 0,2%.
Inne nazwy:
  • Pojazd

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) w części 1 badania (tygodnie 0-8)
Ramy czasowe: Dzień 0 do dnia 57 (tygodnie 0-8)
Liczba uczestników, u których wystąpiły AE, zostanie oceniona przez badacza, a częstość występowania (powaga i związek przyczynowy) wszelkich miejscowych i ogólnoustrojowych AE zostanie zgłoszona.
Dzień 0 do dnia 57 (tygodnie 0-8)
Częstość występowania miejscowych reakcji skórnych (LSR) u uczestników leczonych PAT-001 0,1%, 0,2% i/lub podłożem
Ramy czasowe: Do dnia 84 (tygodnie 0-12)
LSR, w tym pieczenie/kłucie, ból i świąd (swędzenie) będą oceniane w każdym obszarze leczenia przy użyciu czteropunktowej skali porządkowej, gdzie 0=brak, 1=łagodne, 2=umiarkowane i 3=silne (na podstawie oceny badacza reakcji skórnej) podczas każdej wizyty w klinice, aby umożliwić porównanie grup terapeutycznych i artykułów testowych. Tylko LSR, które wymagają interwencji medycznej (np. leków na receptę) lub wymagają wstrzymania lub zmniejszenia częstotliwości dawkowania artykułów testowych, zostaną udokumentowane w tej tabeli LSR. Wszelkie LSR, które nie są tutaj wymienione, zostaną zarejestrowane jako AE.
Do dnia 84 (tygodnie 0-12)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których uzyskano poprawę do stanu czystego, prawie czystego lub łagodnego w ogólnej ocenie badacza (IGA) przy użyciu pięciopunktowej skali w dniu 57 (część 1)
Ramy czasowe: Do dnia 57
Ogólna dotkliwość rybiej łuski zostanie oceniona przy użyciu pięciopunktowej skali Investigator Global Assessment (IGA) opartej na 5-punktowej skali od 0 = czysta, 1 = prawie czysta, 2 = łagodna, 3 = umiarkowana do 4 = ciężka. Punktacja jest oparta na ocenie badacza. Jest to statyczna skala morfologiczna, która odnosi się do punktu w czasie, a nie do porównania z linią bazową.
Do dnia 57
Liczba uczestników, u których uzyskano poprawę o co najmniej 1 punkt w poszczególnych objawach/objawach klinicznych rumienia, łuszczenia się, bruzdowania i zrostów/lichenifikacji przy użyciu pięciostopniowej skali
Ramy czasowe: Do dnia 57 (tygodnie 0-8)
Ogólne nasilenie rumienia (zaczerwienienia), łuszczenia się, pęknięć (pęknięć skóry) oraz zgrubień/lichenifikacji (pogrubienie skóry, zwiększona pigmentacja i/lub nadmierne zmarszczki na skórze, tworzenie się grudek) zostanie ocenione przy użyciu pięciostopniowej skali od 0 = wyraźny, 1=prawie wyraźny, 2=łagodny, 3=umiarkowany do 4=silny. Jest to statyczna skala morfologiczna, która odnosi się do punktu w czasie, a nie do porównania z linią bazową. Ta punktacja jest oparta na uznaniu badacza.
Do dnia 57 (tygodnie 0-8)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka PAT-001 0,1% i 0,2% w różnych punktach czasowych
Ramy czasowe: Dzień 1 (0,1, 2, 3 i 4 godziny po dawce)
Stężenia w surowicy dla PAT-001 0,1% i PAT-001 0,2% patrząc na poziomy we krwi uzyskane w określonych punktach czasowych
Dzień 1 (0,1, 2, 3 i 4 godziny po dawce)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 205-9051-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona rybia łuska

Badania kliniczne na PAT-001, 0,1%

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj