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Étude du Gel Acthar® (Acthar) pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA)

18 septembre 2020 mis à jour par: Mallinckrodt

Une étude multicentrique, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de H.P. Gel Acthar® dans le traitement des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

Environ 213 personnes atteintes de SLA participeront à cette étude. Il y aura des emplacements en Amérique du Nord et du Sud.

Au cours de la première partie, les participants seront assignés au hasard à un groupe (comme en lançant une pièce de monnaie). Sur 3 :

  • 2 recevront le médicament à l'étude
  • 1 recevra un sosie sans médicament (placebo)

Au cours de la deuxième partie, tout le monde recevra le médicament à l'étude.

La participation aidera les médecins à découvrir si Acthar peut aider ou ralentir les symptômes de la SLA mieux que le placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique à doses multiples pour examiner l'effet d'Acthar sur le déclin fonctionnel chez les participants adultes atteints de SLA. Environ 213 participants seront inscrits.

Après une période de dépistage allant jusqu'à 28 jours, les participants atteints de SLA et présentant des symptômes (définis comme une première faiblesse musculaire ou dysarthrie) ≤ 2 ans avant la visite de dépistage seront randomisés sur une base 2:1 pour recevoir Acthar 0,2 sous-cutané (SC). mL (16 unités [U]) par jour (QD) ou SC correspondant au placebo 0,2 mL QD pendant 36 semaines, suivi d'une réduction progressive de 3 semaines.

Les participants qui terminent la période de traitement en double aveugle de 36 semaines sont éligibles pour entrer dans une phase d'extension en ouvert au cours de laquelle tous les participants recevront Acthar 0,2 ml (16 U) par jour.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

143

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1023AAB
        • Stat Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentine, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentine, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentine, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Canada, H2XOA9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Chili
      • Santiago, Chili, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chili, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chili, 8431657
        • Clínica Dávila
  • Colombie
      • Cali, Colombie, 760036
        • Centro de Investigaciones Clinicas SAS
  • Mexique
      • Mexico City, Mexique, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Mexique, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Mexique, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexique, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Mexique, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Mexique, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Mexique, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Pérou
      • Arequipa, Pérou, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Pérou, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Pérou, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Pérou, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Pérou, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University Of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, États-Unis, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, États-Unis, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Est âgé de 18 à 75 ans au moment du dépistage
  2. A l'apparition des symptômes de la SLA dans les 2 ans précédant le dépistage
  3. A une capacité vitale forcée (CVF) inférieure à 60 % au moment du dépistage
  4. Si vous prenez du riluzole, prenez une dose stable pendant 4 semaines avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  1. A une trachéotomie, une stimulation du diaphragme ou un besoin continu de ventilation assistée de tout type
  2. A utilisé un médicament dans un délai non autorisé par le protocole
  3. A des antécédents de diabète sucré de type 1 ou de type 2, ou de toute infection cliniquement significative
  4. A utilisé l'edaravone moins d'une semaine avant le dépistage
  5. A reçu une thérapie de remplacement de cellules souches
  6. Utilisé des stéroïdes dans un délai non autorisé par le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Bras A : Période de traitement Acthar

Les participants reçoivent une injection sous-cutanée (SC) de 0,2 mL (injectée sous la peau) du médicament à l'étude (Acthar), quotidiennement pendant 36 semaines maximum.

Ceux qui ne poursuivent pas la période de prolongation auront 3 semaines de réduction progressive du médicament, mettant fin à leur participation à la semaine 39.
Médicament: Actaire
Corticotropine de dépôt pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Nom commercial : Acthar® Gel
  • Nom générique : injection de corticotropine référentiel
PLACEBO_COMPARATOR: Bras B : Période de traitement Placebo

Les participants reçoivent une injection SC de 0,2 mL qui ressemble à Acthar, mais ne contient pas de médicament (Matching Placebo), quotidiennement pendant 36 semaines.

Ceux qui ne poursuivent pas la période de prolongation auront 3 semaines de réduction simulée, mettant fin à leur participation à la semaine 39.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Produit de référence
  • Placebo correspondant
EXPÉRIMENTAL: Arme C : période de prolongation Acthar-Acthar
Les participants qui reçoivent Acthar pendant la période de traitement et continuent dans la période de prolongation ne passent pas par la réduction de la période de traitement, mais reçoivent une injection SC de 0,2 ml d'Acthar, quotidiennement pendant jusqu'à 48 semaines, suivie de 3 semaines de réduction du médicament. , mettant fin à leur participation dans environ 21 mois.
Médicament: Actaire
Corticotropine de dépôt pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Nom commercial : Acthar® Gel
  • Nom générique : injection de corticotropine référentiel
EXPÉRIMENTAL: Bras D : Période de prolongation Placebo-Acthar
Les participants qui reçoivent un placebo pendant la période de traitement et continuent dans la période de prolongation ne passent pas par la période de traitement simulant la réduction progressive, mais reçoivent une injection SC de 0,2 mL d'Acthar, quotidiennement pendant jusqu'à 48 semaines, suivies de 3 semaines de réduction progressive de la période de traitement. médicament, mettant fin à leur participation dans environ 21 mois.
Médicament: Actaire
Corticotropine de dépôt pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Nom commercial : Acthar® Gel
  • Nom générique : injection de corticotropine référentiel
Médicament: Placebo
Placebo correspondant pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Produit de référence
  • Placebo correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période de traitement : scores sur une échelle pour l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique administrée par téléphone (ALSFRS-R)
Délai: Base de référence, semaine 36

L'ALSFRS-R est une échelle validée basée sur un questionnaire largement utilisée comme critère de jugement principal dans les essais cliniques sur la SLA et est considérée comme un prédicteur de la survie.

ALSFRS-R est une échelle de 12 items qui mesure 4 domaines pertinents pour la SLA (motricité globale, motricité fine, bulbaire et respiratoire)

Un évaluateur formé et indépendant appelle chaque participant (ou le soignant) pour administrer le questionnaire. Les 12 fonctions sont notées sur une échelle de 0 à 4, avec un score le plus élevé possible (additionné) de 48. Des scores plus élevés représentent une meilleure fonction.
Base de référence, semaine 36
Nombre de participants subissant un événement indésirable pendant la période de traitement
Délai: à la fin de la période de traitement (dans les 36 semaines)
Les événements indésirables graves, les événements indésirables non graves liés au traitement et la mortalité toutes causes confondues sont collectés jusqu'à ce que le participant ne participe plus à l'étude. Les modifications cliniquement significatives des mesures de sécurité sont enregistrées en tant qu'événements indésirables.
à la fin de la période de traitement (dans les 36 semaines)
Nombre de participants subissant un événement indésirable à la fin de l'essai au cours de la période OLE
Délai: au moment du verrouillage de la base de données (dans les 84 semaines)
Les événements indésirables graves, les événements indésirables non graves apparus sous traitement et la mortalité toutes causes confondues sont recueillis jusqu'à ce que le participant ne participe plus à l'étude (estimé à environ 1 an pour les participants qui partent après la période de traitement et à deux ans pour les participants qui participent également dans l'extension en ouvert). Les modifications cliniquement significatives des mesures de sécurité sont enregistrées comme des événements indésirables.
au moment du verrouillage de la base de données (dans les 84 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période de traitement : Spirométrie (%)
Délai: Base de référence, semaine 36
La spirométrie (c'est-à-dire la mesure de la respiration) est le plus courant des tests de la fonction pulmonaire. Il mesure la quantité d'air qui peut être inhalée [Capacité vitale forcée (FVC)] et expirée [(Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV1)].
Base de référence, semaine 36
Période de traitement : scores sur une échelle pour l'ALSFRS-R administré par l'investigateur
Délai: Base de référence, semaine 36

L'ALSFRS-R est une échelle de 12 items évaluant 4 domaines pertinents pour la SLA (motricité globale, motricité fine, bulbaire et respiratoire).

L'enquêteur formé (ou la personne désignée) administre le questionnaire ALSFRS-R en personne avec le participant (ou soignant). Les 12 fonctions sont notées sur une échelle de 0 à 4, avec un score le plus élevé possible (additionné) de 48. Des scores plus élevés représentent une meilleure fonction.
Base de référence, semaine 36
Période de prolongation : scores sur une échelle pour l'ALSFRS-R administré par l'investigateur
Délai: Ligne de base, semaine 84

L'ALSFRS-R est une échelle de 12 items évaluant 4 domaines pertinents pour la SLA (motricité globale, motricité fine, bulbaire et respiratoire).

L'enquêteur formé (ou la personne désignée) administre le questionnaire ALSFRS-R en personne avec le participant (ou soignant). Les 12 fonctions sont notées sur une échelle de 0 à 4, avec un score le plus élevé possible de 48. Des scores plus élevés représentent une meilleure fonction.
Ligne de base, semaine 84

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mallinckrodt

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

22 juin 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

25 novembre 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

25 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 février 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2017

Première publication (RÉEL)

3 mars 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2020

Dernière vérification

1 septembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MNK14042068

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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