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Studio di Acthar® Gel (Acthar) per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

18 settembre 2020 aggiornato da: Mallinckrodt

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di H.P. Acthar® Gel nel Trattamento dei Soggetti con Sclerosi Laterale Amiotrofica

A questo studio parteciperanno circa 213 persone affette da SLA. Ci saranno sedi in Nord e Sud America.

Durante la prima parte, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a un gruppo (come lanciando una moneta). Su ogni 3:

  • 2 riceveranno il farmaco oggetto dello studio
  • 1 otterrà un sosia senza droga (placebo)

Durante la seconda parte, tutti riceveranno il farmaco oggetto dello studio.

La partecipazione aiuterà i medici a scoprire se Acthar può aiutare o rallentare i sintomi della SLA meglio del placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico a dose multipla per esaminare l'effetto di Acthar sul declino funzionale nei partecipanti adulti con SLA. Saranno iscritti circa 213 partecipanti.

Dopo un periodo di screening fino a 28 giorni, i partecipanti con SLA e insorgenza dei sintomi (definita come prima debolezza muscolare o disartria) ≤ 2 anni prima della visita di screening saranno randomizzati su base 2:1 per ricevere Acthar sottocutaneo (SC) 0,2 mL (16 Unità [U]) al giorno (QD) o SC corrispondente al placebo 0,2 mL QD per 36 settimane, seguito da una riduzione graduale di 3 settimane.

I partecipanti che completano il periodo di trattamento in doppio cieco di 36 settimane possono accedere a una fase di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti riceveranno Acthar 0,2 ml (16 U) al giorno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

143

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentina, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentina, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentina, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Canada, H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CRCHUM)
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
        • Clinica Dávila
  • Colombia
      • Cali, Colombia, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Messico
      • Mexico City, Messico, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Messico, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Messico, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Messico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Messico, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Messico, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Messico, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Perù
      • Arequipa, Perù, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Perù, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Perù, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Perù, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Perù, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Stati Uniti, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha 18-75 anni allo Screening
  2. Ha insorgenza dei sintomi della SLA entro 2 anni prima dello screening
  3. Ha una capacità vitale forzata (FVC) non superiore al 60% allo screening
  4. Se si assume riluzolo, mantenere una dose stabile per 4 settimane prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. Ha tracheostomia, stimolazione del diaframma o necessità continua di ventilazione assistita di qualsiasi tipo
  2. Ha utilizzato qualsiasi farmaco entro un periodo di tempo non consentito dal protocollo
  3. Ha una storia di diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2 o qualsiasi infezione clinicamente significativa
  4. Usato edaravone meno di 1 settimana prima dello screening
  5. Ha ricevuto qualsiasi terapia sostitutiva con cellule staminali
  6. Steroidi usati entro un periodo di tempo non consentito dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Braccio A: Periodo di trattamento Acthar

I partecipanti ricevono un'iniezione sottocutanea (SC) da 0,2 ml (sparata sotto la pelle) del farmaco in studio (Acthar), ogni giorno per un massimo di 36 settimane.

Coloro che non proseguono nel periodo di estensione avranno 3 settimane di riduzione graduale del farmaco, terminando la loro partecipazione entro la settimana 39.
Droga: Actar
Deposito di corticotropina per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Nome commerciale: Acthar® Gel
  • Nome generico: deposito di iniezione di corticotropina
PLACEBO_COMPARATORE: Braccio B: Periodo di trattamento Placebo

I partecipanti ricevono un'iniezione SC da 0,2 ml che assomiglia ad Acthar, ma non contiene alcun farmaco (Matching Placebo), ogni giorno per un massimo di 36 settimane.

Coloro che non proseguono nel periodo di estensione avranno 3 settimane di riduzione graduale simulata, terminando la loro partecipazione entro la settimana 39.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Prodotto di riferimento
  • Placebo abbinato
SPERIMENTALE: Braccio C: Periodo di estensione Acthar-Acthar
I partecipanti che ricevono Acthar durante il periodo di trattamento e continuano nel periodo di estensione non passano attraverso la riduzione graduale del periodo di trattamento, ma ricevono un'iniezione sottocutanea da 0,2 ml di Acthar, ogni giorno per un massimo di 48 settimane, seguita da 3 settimane di riduzione graduale del farmaco , terminando la loro partecipazione entro circa 21 mesi.
Droga: Actar
Deposito di corticotropina per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Nome commerciale: Acthar® Gel
  • Nome generico: deposito di iniezione di corticotropina
SPERIMENTALE: Braccio D: Periodo di estensione Placebo-Acthar
I partecipanti che ricevono il placebo durante il periodo di trattamento e continuano nel periodo di estensione non passano attraverso la riduzione graduale simulata del periodo di trattamento, ma ricevono un'iniezione sottocutanea da 0,2 ml di Acthar, ogni giorno per un massimo di 48 settimane, seguita da 3 settimane di riduzione graduale del droga, terminando la loro partecipazione entro circa 21 mesi.
Droga: Actar
Deposito di corticotropina per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Nome commerciale: Acthar® Gel
  • Nome generico: deposito di iniezione di corticotropina
Droga: Placebo
Placebo corrispondente per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Prodotto di riferimento
  • Placebo abbinato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo di trattamento: punteggi su una scala per la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica somministrata telefonicamente (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Basale, settimana 36

L'ALSFRS-R è una scala convalidata basata su questionari utilizzata ampiamente come misura di esito primario negli studi clinici sulla SLA ed è considerata un predittore di sopravvivenza.

ALSFRS-R è una scala di 12 item che misura 4 domini rilevanti per la SLA (motoria grossolana, motoria fine, bulbare e respiratoria)

Un valutatore qualificato e indipendente chiama ciascun partecipante (o il caregiver) per somministrare il questionario. Le 12 funzioni sono valutate su una scala da 0 a 4, con un punteggio (somma) massimo possibile di 48. Punteggi più alti rappresentano una funzione migliore.
Basale, settimana 36
Numero di partecipanti che hanno sperimentato un evento avverso durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: entro la fine del periodo di trattamento (entro 36 settimane)
Gli eventi avversi gravi, gli eventi avversi non gravi emersi dal trattamento e la mortalità per tutte le cause vengono raccolti fino a quando il partecipante non partecipa più allo studio I cambiamenti clinicamente significativi nelle misure di sicurezza vengono registrati come eventi avversi.
entro la fine del periodo di trattamento (entro 36 settimane)
Numero di partecipanti che hanno subito un evento avverso entro la fine della prova nel periodo OLE
Lasso di tempo: al momento del blocco del database (entro 84 settimane)
Gli eventi avversi gravi, gli eventi avversi non gravi emersi dal trattamento e la mortalità per tutte le cause vengono raccolti fino a quando il partecipante non partecipa più allo studio (stimato circa 1 anno per i partecipanti che abbandonano dopo il periodo di trattamento e due anni per i partecipanti che partecipano anche nell'estensione dell'etichetta aperta). I cambiamenti clinicamente significativi nelle misure di sicurezza sono registrati come eventi avversi.
al momento del blocco del database (entro 84 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo di trattamento: spirometria (%)
Lasso di tempo: Basale, settimana 36
La spirometria (che significa la misurazione del respiro) è il più comune dei test di funzionalità polmonare. Misura quanta aria può essere inspirata [capacità vitale forzata (FVC)] ed espirata [(volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1)].
Basale, settimana 36
Periodo di trattamento: punteggi su una scala per ALSFRS-R somministrato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Basale, settimana 36

L'ALSFRS-R è una scala di 12 item che valuta 4 domini rilevanti per la SLA (motoria grossolana, motoria fine, bulbare e respiratoria).

Lo sperimentatore qualificato (o designato) somministra il questionario ALSFRS-R di persona con il partecipante (o il caregiver). Le 12 funzioni sono valutate su una scala da 0 a 4, con un punteggio (somma) massimo possibile di 48. Punteggi più alti rappresentano una funzione migliore.
Basale, settimana 36
Periodo di estensione: punteggi su una scala per ALSFRS-R amministrato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Basale, settimana 84

L'ALSFRS-R è una scala di 12 item che valuta 4 domini rilevanti per la SLA (motoria grossolana, motoria fine, bulbare e respiratoria).

Lo sperimentatore qualificato (o designato) somministra il questionario ALSFRS-R di persona con il partecipante (o il caregiver). Le 12 funzioni sono valutate su una scala da 0 a 4, con un punteggio massimo possibile di 48. Punteggi più alti rappresentano una funzione migliore.
Basale, settimana 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mallinckrodt

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

22 giugno 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

25 novembre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

25 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

3 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

14 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MNK14042068

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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