Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de Acthar® Gel (Acthar) para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

18 de septiembre de 2020 actualizado por: Mallinckrodt

Un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de H.P. Gel Acthar® en el tratamiento de sujetos con esclerosis lateral amiotrófica

Alrededor de 213 personas con ELA participarán en este estudio. Habrá ubicaciones en América del Norte y del Sur.

Durante la primera parte, los participantes serán asignados aleatoriamente a un grupo (como lanzando una moneda). De cada 3:

  • 2 obtendrán el fármaco del estudio
  • 1 obtendré un parecido sin droga (placebo)

Durante la segunda parte, todos recibirán el fármaco del estudio.

La participación ayudará a los médicos a descubrir si Acthar puede ayudar o retardar los síntomas de la ELA mejor que el placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de dosis múltiples para examinar el efecto de Acthar en el deterioro funcional en participantes adultos con ELA. Se inscribirán aproximadamente 213 participantes.

Después de un período de selección de hasta 28 días, los participantes con ELA y el inicio de los síntomas (definidos como la primera debilidad muscular o disartria) ≤ 2 años antes de la visita de selección serán aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir Acthar 0,2 subcutáneo (SC). mL (16 Unidades [U]) diariamente (QD) o 0.2 mL QD de placebo equivalente SC durante 36 semanas, seguido de una reducción gradual de 3 semanas.

Los participantes que completan el período de tratamiento doble ciego de 36 semanas son elegibles para ingresar a una fase de Extensión de Etiqueta Abierta en la que todos los participantes recibirán Acthar 0.2 mL (16 U) diariamente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

143

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentina, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentina, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentina, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canadá, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CRCHUM)
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
        • Clinica Dávila
  • Colombia
      • Cali, Colombia, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Estados Unidos, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • México
      • Mexico City, México, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, México, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, México, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, México, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, México, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, México, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, México, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Perú
      • Arequipa, Perú, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Perú, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Perú, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Perú, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Perú, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tiene entre 18 y 75 años de edad en la selección
  2. Tiene un inicio de síntomas de ALS dentro de los 2 años anteriores a la selección
  3. Tiene capacidad vital forzada (FVC) no superior al 60% en la selección
  4. Si toma riluzol, está en una dosis estable durante 4 semanas antes de la selección

Criterio de exclusión:

  1. Tiene traqueotomía, marcapasos diafragmático o una necesidad continua de ventilación asistida de cualquier tipo
  2. Ha usado algún medicamento dentro de un período de tiempo no permitido por protocolo
  3. Tiene antecedentes de diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2, o cualquier infección clínicamente significativa
  4. Usó edaravone menos de 1 semana antes de la selección
  5. Recibió alguna terapia de reemplazo de células madre
  6. Esteroides usados ​​dentro de un período de tiempo no permitido por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: DOBLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Brazo A: Período de tratamiento Acthar

Los participantes reciben una inyección subcutánea (SC) de 0,2 ml (inyección debajo de la piel) del fármaco del estudio (Acthar), diariamente durante un máximo de 36 semanas.

Aquellos que no continúen en el período de extensión tendrán 3 semanas de reducción gradual del medicamento, finalizando su participación en la Semana 39.
Droga: Actuar
Corticotropina de depósito para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Nombre comercial: Acthar® Gel
  • Nombre genérico: inyección de corticotropina de depósito
PLACEBO_COMPARADOR: Brazo B: Período de tratamiento Placebo

Los participantes reciben una inyección SC de 0,2 ml que se parece a Acthar, pero no contiene ningún fármaco (placebo coincidente), todos los días durante un máximo de 36 semanas.

Aquellos que no continúen en el período de extensión tendrán 3 semanas de reducción simulada, finalizando su participación en la Semana 39.
Droga: Placebo
Placebo de combinación para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Producto de referencia
  • Placebo coincidente
EXPERIMENTAL: Brazo C: Período de extensión Acthar-Acthar
Los participantes que reciben Acthar durante el período de tratamiento y continúan en el período de extensión no pasan por la reducción gradual del período de tratamiento, sino que reciben una inyección SC de 0,2 ml de Acthar, diariamente durante un máximo de 48 semanas, seguidas de 3 semanas de reducción gradual del medicamento. , finalizando su participación dentro de unos 21 meses.
Droga: Actuar
Corticotropina de depósito para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Nombre comercial: Acthar® Gel
  • Nombre genérico: inyección de corticotropina de depósito
EXPERIMENTAL: Brazo D: período de extensión Placebo-Acthar
Los participantes que reciben Placebo durante el período de tratamiento y continúan en el período de extensión no pasan por la reducción simulada del período de tratamiento, sino que reciben una inyección SC de 0,2 ml de Acthar, diariamente durante un máximo de 48 semanas, seguidas de 3 semanas de reducción gradual de la dosis. droga, terminando su participación dentro de unos 21 meses.
Droga: Actuar
Corticotropina de depósito para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Nombre comercial: Acthar® Gel
  • Nombre genérico: inyección de corticotropina de depósito
Droga: Placebo
Placebo de combinación para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Producto de referencia
  • Placebo coincidente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período de tratamiento: Puntuaciones en una escala para la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica administrada por teléfono, revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 36

El ALSFRS-R es una escala validada basada en un cuestionario que se utiliza ampliamente como medida de resultado primaria en ensayos clínicos de ELA y se considera un predictor de supervivencia.

ALSFRS-R es una escala de 12 ítems que mide 4 dominios relevantes para la ELA (motricidad gruesa, motricidad fina, bulbar y respiratoria)

Un evaluador capacitado e independiente llama a cada participante (o al cuidador) para administrar el cuestionario. Las 12 funciones se clasifican en una escala de 0 a 4, con la puntuación más alta posible (sumada) de 48. Las puntuaciones más altas representan una mejor función.
Línea de base, semana 36
Número de participantes que experimentaron un evento adverso durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: al final del período de tratamiento (dentro de las 36 semanas)
Los eventos adversos graves, los eventos adversos emergentes del tratamiento no graves y la mortalidad por todas las causas se recopilan hasta que el participante deja de participar en el estudio. Los cambios clínicamente significativos en las medidas de seguridad se registran como eventos adversos.
al final del período de tratamiento (dentro de las 36 semanas)
Número de participantes que experimentaron un evento adverso al final del ensayo en el período OLE
Periodo de tiempo: en el momento del bloqueo de la base de datos (dentro de las 84 semanas)
Los eventos adversos graves, los eventos adversos emergentes del tratamiento no graves y la mortalidad por todas las causas se recopilan hasta que el participante deja de participar en el estudio (estimado alrededor de 1 año para los participantes que abandonan después del período de tratamiento y dos años para los participantes que también participan). en la extensión de etiqueta abierta). Los cambios clínicamente significativos en las medidas de seguridad se registran como eventos adversos.
en el momento del bloqueo de la base de datos (dentro de las 84 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período de tratamiento: Espirometría (%)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 36
La espirometría (es decir, la medición de la respiración) es la más común de las pruebas de función pulmonar. Mide cuánto aire se puede inhalar [Capacidad vital forzada (FVC)] y exhalar [(Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1)].
Línea de base, semana 36
Período de tratamiento: puntuaciones en una escala para ALSFRS-R administrado por el investigador
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 36

El ALSFRS-R es una escala de 12 ítems que evalúa 4 dominios relevantes para la ELA (motricidad gruesa, motricidad fina, bulbar y respiratoria).

El investigador capacitado (o su designado) administra el cuestionario ALSFRS-R en persona con el participante (o cuidador). Las 12 funciones se clasifican en una escala de 0 a 4, con la puntuación más alta posible (sumada) de 48. Las puntuaciones más altas representan una mejor función.
Línea de base, semana 36
Período de extensión: puntajes en una escala para ALSFRS-R administrado por el investigador
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 84

El ALSFRS-R es una escala de 12 ítems que evalúa 4 dominios relevantes para la ELA (motricidad gruesa, motricidad fina, bulbar y respiratoria).

El investigador capacitado (o su designado) administra el cuestionario ALSFRS-R en persona con el participante (o cuidador). Las 12 funciones se califican en una escala de 0 a 4, con la puntuación más alta posible de 48. Las puntuaciones más altas representan una mejor función.
Línea de base, semana 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mallinckrodt

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

22 de junio de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

25 de noviembre de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

25 de noviembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de febrero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

3 de marzo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

14 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MNK14042068

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre La esclerosis lateral amiotrófica

Ensayos clínicos sobre Actuar

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Spain

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir