Az Acthar® gél (Acthar) vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) kezelésére
Egy multicentrikus, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a H.P. hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére. Acthar® gél amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegek kezelésére
Körülbelül 213 ALS-ben szenvedő ember vesz részt ebben a tanulmányban. Lesznek helyszínek Észak- és Dél-Amerikában.
Az első részben a résztvevőket véletlenszerűen besorolják egy csoportba (például egy érme feldobásával). Minden 3-ból:
- 2 kapja meg a vizsgált gyógyszert
- 1 hasonmást kap, és nincs benne gyógyszer (placebo)
A második rész során mindenki megkapja a tanulmányi gyógyszert.
A részvétel segít az orvosoknak kideríteni, hogy az Acthar jobban tudja-e segíteni vagy lelassítani az ALS tüneteit, mint a placebo.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, többszörös dózisú vizsgálat, amely az Acthar hatását vizsgálja az ALS-ben szenvedő felnőtt résztvevők funkcionális hanyatlására. Körülbelül 213 résztvevő lesz beiratkozva.
A legfeljebb 28 napos szűrési időszakot követően az ALS-ben szenvedő résztvevőket, akiknél a tünetek (amelyek első izomgyengeség vagy dysarthria) ≤ 2 évvel a szűrési látogatás előtt jelentkeztek, 2:1 arányban randomizálják, hogy subcutan (SC) Acthar 0.2-t kapjanak. ml (16 Egység [U]) napi (QD) vagy SC megfelelő placebó 0,2 ml QD 36 héten keresztül, majd 3 hetes csökkentése.
Azok a résztvevők, akik teljesítik a 36 hetes kettős-vak kezelési időszakot, beléphetnek az Open Label Extension fázisba, amelyben minden résztvevő naponta 0,2 ml (16 E) Acthart kap.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1015ABR
- IADIN
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1023AAB
- STAT Research
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1061ABD
- DIABAID
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1192AAW
- INEBA
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1209AAB
- Hospital Español
-
-
Córdoba
-
Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentína, X5000BNB
- ILAIM
-
-
Mendoza
-
Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentína, CP 5500
- Fundación Scherbovsky
-
-
Santa Fe
-
Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentína, S3000ASL
- Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7500710
- Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
-
-
Región Metropolitana
-
Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
- Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
-
Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
- Clínica Dávila
-
-
-
-
-
Cali, Colombia, 760036
- Centro de Investigaciones Clinicas SAS
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Mayo Clinic - Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
- University of California San Diego
-
Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
- Loma Linda University Health System, Department of Neurology
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Keck School of Medicine, University of Southern California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California Irvine Medical Center
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California San Francisco
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
- George Washington University
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Georgetown University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
- University of Florida - McKnight Brain Institute
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
- University of Kentucky Chandler Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- John Hopkins Outpatient Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Mercy Health- Saint Mary's
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68510
- Neurology Associates
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
New Jersey
-
Neptune, New Jersey, Egyesült Államok, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia Presbyterian Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
- Providence ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Temple University School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
- Allegheny General Hospital
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Egyesült Államok, 38018
- Wesley Neurology Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75214
- Texas Neurology, P.A.
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- The Methodist Hospital
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Egyesült Államok, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- VCU Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
- Swedish Neuroscience Institute
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Edmonton Kaye Clinic
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2J2
- Recherche Sepmus inc
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2XOA9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexikó, 54769
- Phylasis Clinicas Research
-
Veracruz, Mexikó, 91900
- FAICIC Clinical Researc
-
-
Coahuila
-
Saltillo, Coahuila, Mexikó, 25020
- Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexikó, 64460
- Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
-
-
Querétaro
-
Querétaro City, Querétaro, Mexikó, 76090
- SMIQ BRCR Global México
-
-
Tlalnepantla De Baz
-
San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Mexikó, 54055
- Clinical Research Institute S.C.
-
-
Veracruz
-
Boca Del Río, Veracruz, Mexikó, 94290
- Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
-
-
-
-
-
Arequipa, Peru, 04001
- Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
-
Callao, Peru, 07016
- Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
-
Lima, Peru, 15102
- Hospital Nacional Cayetano Heredia
-
Lima, Peru, 15033
- Hospital Almenara
-
Lima, Peru, 15074
- Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18-75 éves a szűrővizsgálaton
- Az ALS tünetei a szűrést megelőző 2 éven belül jelentkeztek
- A kényszerített vitálkapacitás (FVC) nem haladja meg a 60%-ot a szűréskor
- Ha riluzolt szed, a szűrés előtt 4 hétig stabil adagot kap
Kizárási kritériumok:
- tracheostomiája, rekeszizom ingerlése van, vagy folyamatosan szüksége van bármilyen típusú asszisztált lélegeztetésre
- Használt bármilyen gyógyszert a protokoll szerint nem megengedett időtartamon belül
- Előzményében 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus szerepel, vagy bármilyen klinikailag jelentős fertőzés
- Kevesebb, mint 1 héttel a szűrés előtt használt edaravone
- Bármilyen őssejtpótló terápiát kapott
- A protokoll szerint nem engedélyezett időtartamon belül használt szteroidokat
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: A kar: Kezelési időszak Acthar
A résztvevők naponta egy 0,2 ml-es szubkután (SC) injekciót kapnak a vizsgált gyógyszerből (Acthar), legfeljebb 36 héten keresztül. Azok, akik nem folytatják a meghosszabbítási időszakot, 3 hétig csökkentik a gyógyszer szedését, és a 39. hétig befejezik a részvételt. |
Tároló kortikotropin szubkután injekcióhoz
Más nevek:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: B kar: Kezelési időszak Placebo
A résztvevők naponta egy 0,2 ml-es SC injekciót kapnak, amely úgy néz ki, mint az Acthar, de nincs benne gyógyszer (Matching Placebo), naponta legfeljebb 36 héten keresztül. Azok, akik nem folytatják a hosszabbítási időszakot, 3 hét szimulált szűkítést kapnak, ami a 39. hétig véget ér. |
Megfelelő placebo szubkután injekcióhoz
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: C kar: Extension Period Acthar-Acthar
Azok a résztvevők, akik a kezelési időszak alatt Acthar-t kapnak, és folytatják a meghosszabbítási időszakot, nem esnek át a fokozatos kezelési perióduson, hanem naponta egy 0,2 ml-es szubkután Acthar injekciót kapnak legfeljebb 48 hétig, majd 3 hétig csökkentik a gyógyszer szedését. 21 hónapon belül befejezik részvételüket.
|
Tároló kortikotropin szubkután injekcióhoz
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: D kar: Meghosszabbítási időszak Placebo-Acthar
Azok a résztvevők, akik a kezelési időszak alatt placebót kapnak, és folytatják a meghosszabbítási időszakot, nem esnek át a szimulált kezelési perióduson, hanem naponta egy 0,2 ml-es szubkután Acthar injekciót kapnak legfeljebb 48 hétig, majd 3 hétig csökkentik a kezelést. 21 hónapon belül befejezik részvételüket.
|
Tároló kortikotropin szubkután injekcióhoz
Más nevek:
Megfelelő placebo szubkután injekcióhoz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezelési időszak: Pontszámok a telefonon beadott amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skála-felülvizsgálásához (ALSFRS-R)
Időkeret: Alapállapot, 36. hét
|
Az ALSFRS-R egy validált kérdőíven alapuló skála, amelyet széles körben használnak elsődleges eredménymérőként az ALS klinikai vizsgálatokban, és a túlélés előrejelzőjének tekintik. Az ALSFRS-R egy 12 tételből álló skála, amely 4, az ALS szempontjából releváns tartományt mér (nagymotoros, finommotoros, bulbaris és légzési) Egy képzett, független értékelő felhívja minden résztvevőt (vagy a gondozót), hogy kitöltse a kérdőívet. A 12 funkciót egy 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelik, a lehető legmagasabb (összesített) pontszámmal 48-as. A magasabb pontszámok jobb funkciót jelentenek. |
Alapállapot, 36. hét
|
|
A kezelési időszak alatt nemkívánatos eseményt tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: a kezelési időszak végére (36 héten belül)
|
A súlyos nemkívánatos eseményeket, a nem súlyos, kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket és az összes okból bekövetkező mortalitást mindaddig gyűjtik, amíg a résztvevő már nem vesz részt a vizsgálatban. A biztonsági intézkedések klinikailag jelentős változásait nemkívánatos eseményként rögzítik.
|
a kezelési időszak végére (36 héten belül)
|
|
A nemkívánatos eseményt tapasztaló résztvevők száma a próba végére az OLE-időszakban
Időkeret: az adatbázis zárolásának időpontjáig (84 héten belül)
|
A súlyos nemkívánatos eseményeket, a nem súlyos, kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket és a minden okból kifolyólag bekövetkező mortalitást addig gyűjtik, amíg a résztvevő már nem vesz részt a vizsgálatban (a becslések szerint körülbelül 1 év a kezelési időszak után távozó résztvevőknél, és két év azoknál a résztvevőknél, akik szintén részt vesznek a nyílt címke kiterjesztésében).
A biztonsági intézkedések klinikailag jelentős változásait nemkívánatos eseményként kell elszámolni.
|
az adatbázis zárolásának időpontjáig (84 héten belül)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezelési időszak: Spirometria (%)
Időkeret: Alapállapot, 36. hét
|
A tüdőfunkciós tesztek közül a spirometria (a légzés mérése) a leggyakoribb.
Azt méri, hogy mennyi levegőt lehet belélegezni [Forced Vital Capacity (FVC)] és kilélegezni [(Kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV1)].
|
Alapállapot, 36. hét
|
|
Kezelési időszak: Pontszámok a vizsgáló által beadott ALSFRS-R skálán
Időkeret: Alapállapot, 36. hét
|
Az ALSFRS-R egy 12 tételből álló skála, amely 4, az ALS szempontjából releváns tartományt (bruttó motor, finom motor, bulbar és légzés) értékel. A képzett vizsgáló (vagy megbízott) személyesen adja ki az ALSFRS-R kérdőívet a résztvevővel (vagy gondozójával). A 12 funkciót egy 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelik, a lehető legmagasabb (összesített) pontszámmal 48-as. A magasabb pontszámok jobb funkciót jelentenek. |
Alapállapot, 36. hét
|
|
Meghosszabbítási időszak: Pontszámok a vizsgáló által beadott ALSFRS-R esetében
Időkeret: Alapállapot, 84. hét
|
Az ALSFRS-R egy 12 tételből álló skála, amely 4, az ALS szempontjából releváns tartományt (bruttó motor, finom motor, bulbar és légzés) értékel. A képzett vizsgáló (vagy megbízott) személyesen adja ki az ALSFRS-R kérdőívet a résztvevővel (vagy gondozójával). A 12 funkciót egy 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelik, a legmagasabb, 48-as pontszámmal. A magasabb pontszámok jobb funkciót jelentenek. |
Alapállapot, 84. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Szklerózis
- Motoros neuron betegség
- Amiotróf laterális szklerózis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Adrenokortikotrop hormon
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MNK14042068
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .