Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Acthar®-gel (Acthar) voor amyotrofische laterale sclerose (ALS)

18 september 2020 bijgewerkt door: Mallinckrodt

Een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van H.P. Acthar®-gel bij de behandeling van proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose

Aan deze studie zullen ongeveer 213 mensen met ALS deelnemen. Er komen vestigingen in Noord- en Zuid-Amerika.

Tijdens het eerste deel worden de deelnemers willekeurig ingedeeld in een groep (bijvoorbeeld door een muntje op te gooien). Van elke 3:

  • 2 krijgen het studiegeneesmiddel
  • 1 krijgt een look-alike zonder medicijn erin (placebo)

Tijdens het tweede deel krijgt iedereen het studiegeneesmiddel.

Deelname zal artsen helpen erachter te komen of Acthar de symptomen van ALS beter kan helpen of vertragen dan placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter studie met meerdere doses om het effect van Acthar op functionele achteruitgang bij volwassen deelnemers met ALS te onderzoeken. Er zullen ongeveer 213 deelnemers worden ingeschreven.

Na een screeningperiode van maximaal 28 dagen zullen deelnemers met ALS en aanvang van de symptomen (gedefinieerd als eerste spierzwakte of dysartrie) ≤ 2 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek gerandomiseerd worden op een 2:1 basis om subcutaan (SC) Acthar 0,2 te krijgen ml (16 eenheden [E]) dagelijks (QD) of SC overeenkomend met placebo 0,2 ml QD gedurende 36 weken, gevolgd door een afbouw van 3 weken.

Deelnemers die de dubbelblinde behandelingsperiode van 36 weken voltooien, komen in aanmerking voor een Open Label Extension-fase waarin alle deelnemers Acthar 0,2 ml (16 E) per dag zullen krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

143

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentinië, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentinië, CP 5500
        • Fundación Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentinië, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Canada, H2XOA9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Chili
      • Santiago, Chili, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chili, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chili, 8431657
        • Clínica Dávila
  • Colombia
      • Cali, Colombia, 760036
        • Centro de Investigaciones Clinicas SAS
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Mexico, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Mexico, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Mexico, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Mexico, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Mexico, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Peru
      • Arequipa, Peru, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Peru, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Peru, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Peru, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Peru, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Verenigde Staten, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Is 18-75 jaar bij screening
  2. Heeft ALS-symptomen binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening
  3. Heeft geforceerde vitale capaciteit (FVC) niet hoger dan 60% bij screening
  4. Als u riluzol gebruikt, moet u gedurende 4 weken vóór de screening een stabiele dosis hebben

Uitsluitingscriteria:

  1. Heeft tracheostomie, diafragmastimulatie of een voortdurende behoefte aan geassisteerde beademing van welk type dan ook
  2. Heeft medicatie gebruikt binnen een tijdsperiode die volgens het protocol niet is toegestaan
  3. Heeft een voorgeschiedenis van diabetes mellitus type 1 of type 2, of een klinisch significante infectie
  4. Gebruikte edaravone minder dan 1 week voor screening
  5. Enige stamcelvervangende therapie gekregen
  6. Gebruikte steroïden binnen een tijdsperiode die volgens het protocol niet is toegestaan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Arm A: Behandelperiode Acthar

Deelnemers krijgen gedurende maximaal 36 weken dagelijks één subcutane (SC) injectie van 0,2 ml (onder de huid geschoten) van het onderzoeksgeneesmiddel (Acthar).

Degenen die de verlengingsperiode niet voortzetten, hebben 3 weken de tijd om het medicijn af te bouwen en beëindigen hun deelname in week 39.
Geneesmiddel: Acthar
Bewaarplaats corticotropine voor subcutane injectie
Andere namen:
  • Handelsnaam: Acthar® Gel
  • Generieke naam: repository corticotropine-injectie
PLACEBO_COMPARATOR: Arm B: Behandelingsperiode Placebo

Deelnemers krijgen gedurende maximaal 36 weken dagelijks één SC-injectie van 0,2 ml die lijkt op Acthar, maar geen medicijn bevat (Matching Placebo).

Degenen die de verlengingsperiode niet voortzetten, krijgen 3 weken gesimuleerd afbouwen en beëindigen hun deelname in week 39.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo voor subcutane injectie
Andere namen:
  • Referentieproduct
  • Bijpassende Placebo
EXPERIMENTEEL: Arm C: Verlengingsperiode Acthar-Acthar
Deelnemers die HP Acthar krijgen tijdens de behandelingsperiode en doorgaan in de verlengingsperiode, doorlopen niet de behandelingsperiode die afbouwt, maar krijgen één SC-injectie van 0, 2 ml Acthar, dagelijks gedurende maximaal 48 weken, gevolgd door 3 weken afbouw van het medicijn , waardoor hun deelname binnen ongeveer 21 maanden wordt beëindigd.
Geneesmiddel: Acthar
Bewaarplaats corticotropine voor subcutane injectie
Andere namen:
  • Handelsnaam: Acthar® Gel
  • Generieke naam: repository corticotropine-injectie
EXPERIMENTEEL: Arm D: Verlengingsperiode Placebo-Acthar
Deelnemers die Placebo krijgen tijdens de behandelingsperiode en doorgaan in de verlengingsperiode, doorlopen niet de gesimuleerde afbouwperiode van de behandelingsperiode, maar krijgen gedurende maximaal 48 weken dagelijks één SC-injectie van 0,2 ml HP Acthar, gevolgd door 3 weken afbouwen van de behandelingsperiode. drug, beëindigen hun deelname binnen ongeveer 21 maanden.
Geneesmiddel: Acthar
Bewaarplaats corticotropine voor subcutane injectie
Andere namen:
  • Handelsnaam: Acthar® Gel
  • Generieke naam: repository corticotropine-injectie
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo voor subcutane injectie
Andere namen:
  • Referentieproduct
  • Bijpassende Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelingsperiode: scores op een schaal voor telefonisch toegediende amyotrofische laterale sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Basislijn, week 36

De ALSFRS-R is een gevalideerde, op vragenlijsten gebaseerde schaal die veelvuldig wordt gebruikt als primaire uitkomstmaat in klinische ALS-onderzoeken en wordt beschouwd als een voorspeller van overleving.

ALSFRS-R is een schaal met 12 items die 4 domeinen meet die relevant zijn voor ALS (grove motoriek, fijne motoriek, bulbair en respiratoir).

Een getrainde, onafhankelijke beoordelaar belt elke deelnemer (of de verzorger) om de vragenlijst af te nemen. De 12 functies worden beoordeeld op een schaal van 0 tot 4, met een hoogst mogelijke (opgetelde) score van 48. Hogere scores vertegenwoordigen een betere functie.
Basislijn, week 36
Aantal deelnemers dat een bijwerking ervaart tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: tegen het einde van de behandelperiode (binnen 36 weken)
Ernstige bijwerkingen, niet-ernstige tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en sterfte door alle oorzaken worden verzameld totdat de deelnemer niet langer deelneemt aan het onderzoek. Klinisch significante veranderingen in veiligheidsmaatregelen worden geregistreerd als bijwerkingen.
tegen het einde van de behandelperiode (binnen 36 weken)
Aantal deelnemers dat een bijwerking ervaart aan het einde van het onderzoek in de OLE-periode
Tijdsspanne: op het moment van database lock (binnen 84 weken)
Ernstige bijwerkingen, niet-ernstige tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en sterfte door alle oorzaken worden verzameld totdat de deelnemer niet langer deelneemt aan het onderzoek (naar schatting ongeveer 1 jaar voor deelnemers die na de behandelingsperiode vertrekken, en twee jaar voor deelnemers die ook deelnemen in de open label-extensie). Klinisch significante veranderingen in veiligheidsmaatregelen worden geregistreerd als bijwerkingen.
op het moment van database lock (binnen 84 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelperiode: spirometrie (%)
Tijdsspanne: Basislijn, week 36
Spirometrie (het meten van de adem) is de meest voorkomende longfunctietest. Het meet hoeveel lucht kan worden ingeademd [Forced Vital Capacity (FVC)] en uitgeademd [(Forced Expiratory Volume in one second (FEV1)].
Basislijn, week 36
Behandelingsperiode: scores op een schaal voor door de onderzoeker toegediende ALSFRS-R
Tijdsspanne: Basislijn, week 36

De ALSFRS-R is een schaal met 12 items die 4 domeinen evalueert die relevant zijn voor ALS (grove motoriek, fijne motoriek, bulbair en respiratoir).

De getrainde onderzoeker (of aangewezen persoon) beheert de ALSFRS-R-vragenlijst persoonlijk met de deelnemer (of verzorger). De 12 functies worden beoordeeld op een schaal van 0 tot 4, met een hoogst mogelijke (opgetelde) score van 48. Hogere scores vertegenwoordigen een betere functie.
Basislijn, week 36
Verlengingsperiode: Scores op een schaal voor door de onderzoeker toegediende ALSFRS-R
Tijdsspanne: Basislijn, week 84

De ALSFRS-R is een schaal met 12 items die 4 domeinen evalueert die relevant zijn voor ALS (grove motoriek, fijne motoriek, bulbair en respiratoir).

De getrainde onderzoeker (of aangewezen persoon) beheert de ALSFRS-R-vragenlijst persoonlijk met de deelnemer (of verzorger). De 12 functies worden beoordeeld op een schaal van 0 tot 4, met een hoogst mogelijke score van 48. Hogere scores vertegenwoordigen een betere functie.
Basislijn, week 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mallinckrodt

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

22 juni 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

25 november 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

25 november 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

3 maart 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

14 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 september 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MNK14042068

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren