Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Acthar® Gel (Acthar) for amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

18. september 2020 oppdatert av: Mallinckrodt

En multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til H.P. Acthar® Gel ved behandling av personer med amyotrofisk lateral sklerose

Omtrent 213 personer med ALS vil delta i denne studien. Det vil være steder i Nord- og Sør-Amerika.

I løpet av den første delen vil deltakerne bli tilfeldig tildelt en gruppe (som ved å kaste en mynt). Av hver 3:

  • 2 vil få studiemedisinen
  • 1 vil få en look-alike uten stoff i seg (placebo)

I løpet av den andre delen skal alle få studiemedisinen.

Deltakelse vil hjelpe leger å finne ut om Acthar kan hjelpe eller bremse symptomene på ALS bedre enn placebo.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenterstudie med flere doser for å undersøke effekten av Acthar på funksjonsnedgang hos voksne deltakere med ALS. Omtrent 213 deltakere vil bli påmeldt.

Etter en screeningperiode på opptil 28 dager vil deltakere med ALS og symptomdebut (definert som første muskelsvakhet eller dysartri) ≤ 2 år før screeningbesøket randomiseres på 2:1-basis for å motta subkutan (SC) Acthar 0.2 mL (16 enheter [U]) daglig (QD) eller SC-matchende placebo 0,2 mL QD i 36 uker, etterfulgt av en 3-ukers nedtrapping.

Deltakere som fullfører den 36 ukers dobbeltblinde behandlingsperioden er kvalifisert til å gå inn i en Open Label Extension-fase der alle deltakere vil motta Acthar 0,2 ml (16 U) daglig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

143

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentina, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentina, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentina, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Canada, H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
        • Clínica Dávila
  • Colombia
      • Cali, Colombia, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Forente stater, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Mexico, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Mexico, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Mexico, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Mexico, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Mexico, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Peru
      • Arequipa, Peru, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Peru, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Peru, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Peru, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Peru, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Er 18-75 år på Screening
  2. Har ALS symptomdebut innen 2 år før screening
  3. Har tvungen vitalkapasitet (FVC) ikke høyere enn 60 % ved screening
  4. Hvis du tar riluzol, er på en stabil dose i 4 uker før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Har trakeostomi, diafragma pacing eller et pågående behov for assistert ventilasjon av enhver type
  2. Har brukt noen medisiner innen en tidsperiode som ikke er tillatt i henhold til protokollen
  3. Har en historie med diabetes mellitus type 1 eller type 2, eller en klinisk signifikant infeksjon
  4. Brukte edaravone mindre enn 1 uke før screening
  5. Fikk eventuell stamcelleerstatningsterapi
  6. Brukte steroider innen en tidsperiode som ikke er tillatt i henhold til protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Arm A: Behandlingsperiode Acthar

Deltakerne får én 0,2 ml subkutan (SC) injeksjon (skudd under huden) av studiemedikamentet (Acthar), daglig i opptil 36 uker.

De som ikke fortsetter inn i forlengelsesperioden vil ha 3 uker med nedtrapping av stoffet, og avslutte deltakelsen innen uke 39.
Legemiddel: Acthar
Depotkortikotropin for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Handelsnavn: Acthar® Gel
  • Generisk navn: kortikotropin-injeksjon i depot
PLACEBO_COMPARATOR: Arm B: Behandlingsperiode Placebo

Deltakerne får én 0,2 ml SC-injeksjon som ser ut som Acthar, men som ikke har noe medikament i seg (Matching Placebo), daglig i opptil 36 uker.

De som ikke fortsetter inn i forlengelsesperioden vil ha 3 uker med simulert nedtrapping, og avslutte deltakelsen innen uke 39.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Referanseprodukt
  • Matchende placebo
EKSPERIMENTELL: Arm C: Forlengelsesperiode Acthar-Acthar
Deltakere som får Acthar i behandlingsperioden og fortsetter inn i forlengelsesperioden, går ikke gjennom nedtrappingen av behandlingsperioden, men får én 0,2 ml SC-injeksjon av Acthar, daglig i opptil 48 uker, etterfulgt av 3 ukers nedtrapping av stoffet. , og avslutter deres deltakelse innen omtrent 21 måneder.
Legemiddel: Acthar
Depotkortikotropin for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Handelsnavn: Acthar® Gel
  • Generisk navn: kortikotropin-injeksjon i depot
EKSPERIMENTELL: Arm D: Forlengelsesperiode Placebo-Acthar
Deltakere som får placebo i behandlingsperioden og fortsetter inn i forlengelsesperioden, går ikke gjennom behandlingsperiodens simulerte nedtrapping, men får én 0,2 mL SC-injeksjon av Acthar, daglig i opptil 48 uker, etterfulgt av 3 uker med nedtrapping av stoffet, og avslutter deres deltakelse innen omtrent 21 måneder.
Legemiddel: Acthar
Depotkortikotropin for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Handelsnavn: Acthar® Gel
  • Generisk navn: kortikotropin-injeksjon i depot
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Referanseprodukt
  • Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsperiode: Poeng på en skala for telefonadministrert amyotrofisk lateralsklerose Funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R)
Tidsramme: Baseline, uke 36

ALSFRS-R er en validert spørreskjemabasert skala som brukes mye som et primært resultatmål i ALS kliniske studier og regnes som en prediktor for overlevelse.

ALSFRS-R er en 12-elements skala som måler 4 domener som er relevante for ALS (bruttomotorisk, finmotorisk, bulbar og respiratorisk)

En utdannet, uavhengig vurderer ringer hver deltaker (eller omsorgspersonen) for å administrere spørreskjemaet. De 12 funksjonene er vurdert på en skala fra 0 til 4, med høyest mulig (summert) poengsum på 48. Høyere score representerer bedre funksjon.
Baseline, uke 36
Antall deltakere som opplever en uønsket hendelse i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: ved slutten av behandlingsperioden (innen 36 uker)
Alvorlige bivirkninger, ikke-alvorlige behandlingsfremkallende bivirkninger og dødelighet av alle årsaker samles inn til deltakeren ikke lenger deltar i studien. Klinisk signifikante endringer i sikkerhetstiltak registreres som bivirkninger.
ved slutten av behandlingsperioden (innen 36 uker)
Antall deltakere som opplever en uønsket hendelse ved slutten av prøveperioden i OLE-perioden
Tidsramme: ved tidspunktet for databaselåsing (innen 84 uker)
Alvorlige bivirkninger, ikke-alvorlige behandlingsfremkallende bivirkninger og dødelighet av alle årsaker samles inn til deltakeren ikke lenger deltar i studien (estimert ca. 1 år for deltakere som slutter etter behandlingsperioden, og to år for deltakere som også deltar i den åpne etikettutvidelsen). Klinisk signifikante endringer i sikkerhetstiltak er registrert som uønskede hendelser.
ved tidspunktet for databaselåsing (innen 84 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsperiode: Spirometri (%)
Tidsramme: Baseline, uke 36
Spirometri (som betyr måling av pusten) er den vanligste av lungefunksjonstestene. Den måler hvor mye luft som kan inhaleres [Forced Vital Capacity (FVC)] og utåndes [(Forced Expiratory Volume in one second (FEV1)].
Baseline, uke 36
Behandlingsperiode: Poeng på en skala for etterforsker-administrert ALSFRS-R
Tidsramme: Baseline, uke 36

ALSFRS-R er en 12-elements skala som evaluerer 4 domener som er relevante for ALS (bruttomotorisk, finmotorisk, bulbar og respiratorisk).

Den trente etterforskeren (eller den utpekte) administrerer ALSFRS-R-spørreskjemaet personlig med deltakeren (eller omsorgspersonen). De 12 funksjonene er vurdert på en skala fra 0 til 4, med høyest mulig (summert) poengsum på 48. Høyere score representerer bedre funksjon.
Baseline, uke 36
Forlengelsesperiode: Poeng på en skala for etterforsker-administrert ALSFRS-R
Tidsramme: Grunnlinje, uke 84

ALSFRS-R er en 12-elements skala som evaluerer 4 domener som er relevante for ALS (bruttomotorisk, finmotorisk, bulbar og respiratorisk).

Den trente etterforskeren (eller den utpekte) administrerer ALSFRS-R-spørreskjemaet personlig med deltakeren (eller omsorgspersonen). De 12 funksjonene er vurdert på en skala fra 0 til 4, med høyest mulig poengsum på 48. Høyere score representerer bedre funksjon.
Grunnlinje, uke 84

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mallinckrodt

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

22. juni 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

25. november 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

25. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

3. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

14. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MNK14042068

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Acthar

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Denmark

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere