Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Acthar® Gel (Acthar) til amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

18. september 2020 opdateret af: Mallinckrodt

En multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​H.P. Acthar® Gel til behandling af forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Omkring 213 personer med ALS vil deltage i denne undersøgelse. Der vil være steder i Nord- og Sydamerika.

I løbet af den første del vil deltagerne blive tilfældigt tildelt en gruppe (som ved at vende en mønt). Ud af hver 3:

  • 2 får studielægemidlet
  • 1 vil få et look-alike uden medicin (placebo)

I løbet af anden del vil alle få studiemidlet.

Deltagelse vil hjælpe læger med at finde ud af, om Acthar kan hjælpe eller bremse symptomerne på ALS bedre end placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, multiple dosis undersøgelse for at undersøge effekten af ​​Acthar på funktionsnedgang hos voksne deltagere med ALS. Der vil blive tilmeldt cirka 213 deltagere.

Efter en screeningsperiode på op til 28 dage vil deltagere med ALS og symptomdebut (defineret som første muskelsvaghed eller dysartri) ≤ 2 år før screeningsbesøget blive randomiseret på 2:1-basis til at modtage subkutan (SC) Acthar 0.2 ml (16 enheder [U]) dagligt (QD) eller SC-matchende placebo 0,2 ml QD i 36 uger, efterfulgt af en 3-ugers nedtrapning.

Deltagere, der gennemfører den 36 ugers dobbeltblindede behandlingsperiode, er berettiget til at gå ind i en Open Label Extension-fase, hvor alle deltagere vil modtage Acthar 0,2 ml (16 U) dagligt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

143

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1061ABD
        • Diabaid
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentina, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentina, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentina, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Canada, H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
        • Clínica Dávila
  • Colombia
      • Cali, Colombia, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University Of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Forenede Stater, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Mexico, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Mexico, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Mexico, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Mexico, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Mexico, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Peru
      • Arequipa, Peru, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Peru, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Peru, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Peru, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Peru, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er 18-75 år på Screening
  2. Har ALS-symptom debut inden for 2 år før screening
  3. Har forceret vitalkapacitet (FVC) ikke højere end 60 % ved screening
  4. Hvis du tager riluzol, er på en stabil dosis i 4 uger før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Har trakeostomi, diafragma pacing eller et vedvarende behov for assisteret ventilation af enhver type
  2. Har brugt nogen form for medicin inden for et tidsrum, der ikke er tilladt ifølge protokol
  3. Har tidligere haft type 1 eller type 2 diabetes mellitus eller enhver klinisk signifikant infektion
  4. Brugte edaravone mindre end 1 uge før screening
  5. Modtog enhver stamcelleerstatningsterapi
  6. Brugte steroider inden for et tidsrum, der ikke er tilladt ifølge protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Arm A: Behandlingsperiode Acthar

Deltagerne modtager én 0,2 ml subkutan (SC) injektion (skudt under huden) af studielægemidlet (Acthar), dagligt i op til 36 uger.

De, der ikke fortsætter i forlængelsesperioden, vil have 3 ugers nedtrapning af stoffet, hvilket afslutter deres deltagelse i uge 39.
Medicin: Acthar
Depot corticotropin til subkutan injektion
Andre navne:
  • Handelsnavn: Acthar® Gel
  • Generisk navn: repository corticotropin injektion
PLACEBO_COMPARATOR: Arm B: Behandlingsperiode Placebo

Deltagerne modtager en 0,2 mL SC-injektion, der ligner Acthar, men som ikke indeholder noget lægemiddel (Matching Placebo), dagligt i op til 36 uger.

De, der ikke fortsætter ind i forlængelsesperioden, vil have 3 ugers simuleret nedtrapning, som afslutter deres deltagelse i uge 39.
Medicin: Placebo
Matchende placebo til subkutan injektion
Andre navne:
  • Referenceprodukt
  • Matchende placebo
EKSPERIMENTEL: Arm C: Forlængelseperiode Acthar-Acthar
Deltagere, der får Acthar i behandlingsperioden og fortsætter ind i forlængelsesperioden, gennemgår ikke behandlingsperiodens nedtrapning, men modtager en 0,2 ml SC-injektion af Acthar dagligt i op til 48 uger efterfulgt af 3 ugers nedtrapning af lægemidlet , der afslutter deres deltagelse inden for omkring 21 måneder.
Medicin: Acthar
Depot corticotropin til subkutan injektion
Andre navne:
  • Handelsnavn: Acthar® Gel
  • Generisk navn: repository corticotropin injektion
EKSPERIMENTEL: Arm D: Forlængelseperiode Placebo-Acthar
Deltagere, der får placebo i behandlingsperioden og fortsætter ind i forlængelsesperioden, gennemgår ikke den simulerede nedtrapning i behandlingsperioden, men modtager én 0,2 ml SC-injektion af Acthar dagligt i op til 48 uger, efterfulgt af 3 ugers nedtrapning af stoffet, og afslutter deres deltagelse inden for omkring 21 måneder.
Medicin: Acthar
Depot corticotropin til subkutan injektion
Andre navne:
  • Handelsnavn: Acthar® Gel
  • Generisk navn: repository corticotropin injektion
Medicin: Placebo
Matchende placebo til subkutan injektion
Andre navne:
  • Referenceprodukt
  • Matchende placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsperiode: Scorer på en skala for telefonadministreret amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurdering Skala-revideret (ALSFRS-R)
Tidsramme: Baseline, uge ​​36

ALSFRS-R er en valideret spørgeskemabaseret skala, der anvendes i vid udstrækning som et primært resultatmål i ALS kliniske forsøg og betragtes som en forudsigelse for overlevelse.

ALSFRS-R er en skala med 12 punkter, der måler 4 domæner, der er relevante for ALS (bruttomotorisk, finmotorisk, bulbar og respiratorisk)

En uddannet, uafhængig bedømmer ringer til hver deltager (eller omsorgspersonen) for at administrere spørgeskemaet. De 12 funktioner er bedømt på en skala fra 0 til 4, med en højest mulig (summeret) score på 48. Højere score repræsenterer bedre funktion.
Baseline, uge ​​36
Antal deltagere, der oplever en uønsket hændelse i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: ved udgangen af ​​behandlingsperioden (inden for 36 uger)
Alvorlige uønskede hændelser, ikke-alvorlige uønskede hændelser i behandlingen og dødelighed af alle årsager indsamles, indtil deltageren ikke længere deltager i undersøgelsen. Klinisk signifikante ændringer i sikkerhedsforanstaltninger registreres som bivirkninger.
ved udgangen af ​​behandlingsperioden (inden for 36 uger)
Antal deltagere, der oplever en uønsket hændelse ved afslutningen af ​​forsøget i OLE-perioden
Tidsramme: på tidspunktet for databaselåsning (inden for 84 uger)
Alvorlige uønskede hændelser, ikke-alvorlige behandlingsfremkaldende bivirkninger og dødelighed af alle årsager indsamles, indtil deltageren ikke længere deltager i undersøgelsen (estimeret ca. 1 år for deltagere, der forlader efter behandlingsperioden, og to år for deltagere, der også deltager i den åbne label-udvidelse). Klinisk signifikante ændringer i sikkerhedsforanstaltninger registreres som uønskede hændelser.
på tidspunktet for databaselåsning (inden for 84 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsperiode: Spirometri (%)
Tidsramme: Baseline, uge ​​36
Spirometri (som betyder måling af åndedræt) er den mest almindelige af lungefunktionstestene. Den måler, hvor meget luft der kan indåndes [Forced Vital Capacity (FVC)] og udåndes [(Forced Expiratory Volume in one second (FEV1)].
Baseline, uge ​​36
Behandlingsperiode: Scorer på en skala for investigator-administreret ALSFRS-R
Tidsramme: Baseline, uge ​​36

ALSFRS-R er en skala med 12 punkter, der evaluerer 4 domæner, der er relevante for ALS (bruttomotorik, finmotorik, bulbar og respiratorisk).

Den uddannede investigator (eller udpegede) administrerer ALSFRS-R-spørgeskemaet personligt sammen med deltageren (eller omsorgspersonen). De 12 funktioner er bedømt på en skala fra 0 til 4, med en højest mulig (summeret) score på 48. Højere score repræsenterer bedre funktion.
Baseline, uge ​​36
Forlængelseperiode: Scorer på en skala for efterforsker-administreret ALSFRS-R
Tidsramme: Baseline, uge ​​84

ALSFRS-R er en skala med 12 punkter, der evaluerer 4 domæner, der er relevante for ALS (bruttomotorik, finmotorik, bulbar og respiratorisk).

Den uddannede investigator (eller udpegede) administrerer ALSFRS-R-spørgeskemaet personligt sammen med deltageren (eller omsorgspersonen). De 12 funktioner er bedømt på en skala fra 0 til 4, med en højest mulig score på 48. Højere score repræsenterer bedre funktion.
Baseline, uge ​​84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mallinckrodt

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

22. juni 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

25. november 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

25. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2017

Først opslået (FAKTISKE)

3. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MNK14042068

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Acthar

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner