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Studie von Acthar® Gel (Acthar) für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

18. September 2020 aktualisiert von: Mallinckrodt

Eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von H.P. Acthar® Gel bei der Behandlung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Etwa 213 Menschen mit ALS werden an dieser Studie teilnehmen. Es wird Standorte in Nord- und Südamerika geben.

Im ersten Teil werden die Teilnehmer zufällig einer Gruppe zugeteilt (wie beim Werfen einer Münze). Von allen 3:

  • 2 erhalten das Studienmedikament
  • 1 erhält ein Doppelgänger ohne Medikament (Placebo)

Während des zweiten Teils erhält jeder das Studienmedikament.

Die Teilnahme wird Ärzten dabei helfen, herauszufinden, ob Acthar die Symptome von ALS besser lindern oder verlangsamen kann als Placebo.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische Mehrfachdosisstudie zur Untersuchung der Wirkung von Acthar auf den funktionellen Rückgang bei erwachsenen Teilnehmern mit ALS. Ungefähr 213 Teilnehmer werden eingeschrieben sein.

Nach einem Screening-Zeitraum von bis zu 28 Tagen werden Teilnehmer mit ALS und Symptombeginn (definiert als erste Muskelschwäche oder Dysarthrie) ≤ 2 Jahre vor dem Screening-Besuch auf einer 2:1-Basis randomisiert, um subkutan (SC) Acthar 0,2 zu erhalten ml (16 Einheiten [E]) täglich (QD) oder SC passend zu Placebo 0,2 ml QD für 36 Wochen, gefolgt von einer 3-wöchigen Ausschleichung.

Teilnehmer, die den 36-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraum abschließen, sind berechtigt, an einer Open-Label-Verlängerungsphase teilzunehmen, in der alle Teilnehmer Acthar 0,2 ml (16 E) täglich erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

143

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1023AAB
        • Stat Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentinien, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentinien, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentinien, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
        • Clínica Dávila
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Kolumbien
      • Cali, Kolumbien, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Mexiko, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Mexiko, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Mexiko, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Mexiko, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Mexiko, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Peru
      • Arequipa, Peru, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Peru, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Peru, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Peru, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Peru, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Ist beim Screening 18-75 Jahre alt
  2. Hat ALS-Symptombeginn innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
  3. Hat beim Screening eine forcierte Vitalkapazität (FVC) von nicht mehr als 60 %
  4. Wenn Sie Riluzol einnehmen, sollten Sie vor dem Screening 4 Wochen lang eine stabile Dosis einnehmen

Ausschlusskriterien:

  1. Tracheotomie, Zwerchfellstimulation oder einen anhaltenden Bedarf an assistierter Beatmung jeglicher Art hat
  2. Hat Medikamente innerhalb eines Zeitraums verwendet, der laut Protokoll nicht zulässig ist
  3. Hat eine Vorgeschichte von Diabetes mellitus Typ 1 oder Typ 2 oder eine klinisch signifikante Infektion
  4. Weniger als 1 Woche vor dem Screening Edaravon verwendet
  5. Erhalten einer Stammzellersatztherapie
  6. Verwendete Steroide innerhalb eines Zeitraums, der laut Protokoll nicht zulässig ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Arm A: Behandlungszeitraum Acthar

Die Teilnehmer erhalten bis zu 36 Wochen lang täglich eine subkutane (SC) Injektion (Spritze unter die Haut) von 0,2 ml des Studienmedikaments (Acthar).

Diejenigen, die die Verlängerungsphase nicht fortsetzen, haben 3 Wochen Zeit, um das Medikament abzusetzen, und beenden ihre Teilnahme in Woche 39.
Arzneimittel: Acthar
Repository Corticotropin zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Handelsname: Acthar® Gel
  • Generischer Name: Repository-Corticotropin-Injektion
PLACEBO_COMPARATOR: Arm B: Behandlungszeitraum Placebo

Die Teilnehmer erhalten bis zu 36 Wochen lang täglich eine 0,2-ml-SC-Injektion, die wie Acthar aussieht, aber kein Medikament enthält (Matching Placebo).

Diejenigen, die den Verlängerungszeitraum nicht fortsetzen, haben 3 Wochen simuliertes Tapering, die ihre Teilnahme in Woche 39 beenden.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Referenzprodukt
  • Passendes Placebo
EXPERIMENTAL: Arm C: Verlängerungszeitraum Acthar-Acthar
Teilnehmer, die Acthar während der Behandlungsphase erhalten und in der Verlängerungsphase fortfahren, durchlaufen nicht die Ausschleichung während der Behandlungsphase, sondern erhalten täglich eine 0,2-ml-s.c. Injektion von Acthar für bis zu 48 Wochen, gefolgt von 3 Wochen Ausschleichen des Medikaments , die ihre Teilnahme innerhalb von etwa 21 Monaten beendet.
Arzneimittel: Acthar
Repository Corticotropin zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Handelsname: Acthar® Gel
  • Generischer Name: Repository-Corticotropin-Injektion
EXPERIMENTAL: Arm D: Verlängerungszeitraum Placebo-Acthar
Teilnehmer, die während der Behandlungsphase Placebo erhalten und in der Verlängerungsphase fortfahren, durchlaufen nicht die während der Behandlungsphase simulierte Ausschleichen, sondern erhalten eine 0,2-ml-s.c.-Injektion von Acthar täglich für bis zu 48 Wochen, gefolgt von 3 Wochen Ausschleichen Droge, die ihre Teilnahme innerhalb von etwa 21 Monaten beendet.
Arzneimittel: Acthar
Repository Corticotropin zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Handelsname: Acthar® Gel
  • Generischer Name: Repository-Corticotropin-Injektion
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Referenzprodukt
  • Passendes Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungszeitraum: Werte auf einer Skala für telefonisch verabreichte amyotrophe Lateralsklerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Baseline, Woche 36

Der ALSFRS-R ist eine validierte, auf Fragebögen basierende Skala, die häufig als primäres Ergebnismaß in klinischen ALS-Studien verwendet wird und als Prädiktor für das Überleben gilt.

ALSFRS-R ist eine 12-Punkte-Skala, die 4 für ALS relevante Bereiche misst (grobmotorisch, feinmotorisch, bulbär und respiratorisch)

Ein geschulter, unabhängiger Bewerter ruft jeden Teilnehmer (oder die Pflegekraft) an, um den Fragebogen auszufüllen. Die 12 Funktionen werden auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, mit einer höchstmöglichen (summierten) Punktzahl von 48. Höhere Werte stehen für eine bessere Funktion.
Baseline, Woche 36
Anzahl der Teilnehmer, die während des Behandlungszeitraums ein unerwünschtes Ereignis erlebten
Zeitfenster: bis zum Ende des Behandlungszeitraums (innerhalb von 36 Wochen)
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, nicht schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse und Gesamtmortalität werden erfasst, bis der Teilnehmer nicht mehr an der Studie teilnimmt. Klinisch signifikante Änderungen der Sicherheitsmaßnahmen werden als unerwünschte Ereignisse erfasst.
bis zum Ende des Behandlungszeitraums (innerhalb von 36 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer, die bis zum Ende der Studie im OLE-Zeitraum ein unerwünschtes Ereignis erlebten
Zeitfenster: zum Zeitpunkt der Datenbanksperre (innerhalb von 84 Wochen)
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, nicht schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse und Gesamtmortalität werden erfasst, bis der Teilnehmer nicht mehr an der Studie teilnimmt (geschätzt etwa 1 Jahr für Teilnehmer, die nach dem Behandlungszeitraum ausscheiden, und zwei Jahre für Teilnehmer, die ebenfalls teilnehmen in der Open Label-Erweiterung). Klinisch signifikante Änderungen der Sicherheitsmaßnahmen werden als unerwünschte Ereignisse erfasst.
zum Zeitpunkt der Datenbanksperre (innerhalb von 84 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungszeitraum: Spirometrie (%)
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Die Spirometrie (d. h. das Messen des Atems) ist die häufigste Lungenfunktionsprüfung. Es misst, wie viel Luft eingeatmet [Forced Vital Capacity (FVC)] und ausgeatmet werden kann [(Forced Expiratory Volume in One Second (FEV1)].
Baseline, Woche 36
Behandlungszeitraum: Ergebnisse auf einer Skala für vom Prüfarzt verabreichtes ALSFRS-R
Zeitfenster: Baseline, Woche 36

Der ALSFRS-R ist eine 12-Punkte-Skala, die 4 für ALS relevante Bereiche bewertet (grobmotorisch, feinmotorisch, bulbär und respiratorisch).

Der geschulte Ermittler (oder Beauftragte) verwaltet den ALSFRS-R-Fragebogen persönlich mit dem Teilnehmer (oder Betreuer). Die 12 Funktionen werden auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, mit einer höchstmöglichen (summierten) Punktzahl von 48. Höhere Werte stehen für eine bessere Funktion.
Baseline, Woche 36
Verlängerungszeitraum: Ergebnisse auf einer Skala für vom Prüfarzt verabreichtes ALSFRS-R
Zeitfenster: Baseline, Woche 84

Der ALSFRS-R ist eine 12-Punkte-Skala, die 4 für ALS relevante Bereiche bewertet (grobmotorisch, feinmotorisch, bulbär und respiratorisch).

Der geschulte Ermittler (oder Beauftragte) verwaltet den ALSFRS-R-Fragebogen persönlich mit dem Teilnehmer (oder Betreuer). Die 12 Funktionen werden auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, mit einer höchstmöglichen Punktzahl von 48. Höhere Werte stehen für eine bessere Funktion.
Baseline, Woche 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Mallinckrodt

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

22. Juni 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

25. November 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

25. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. März 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

3. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

14. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MNK14042068

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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