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Estudo de Acthar® Gel (Acthar) para Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

18 de setembro de 2020 atualizado por: Mallinckrodt

Um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do H.P. Acthar® Gel no Tratamento de Indivíduos com Esclerose Lateral Amiotrófica

Cerca de 213 pessoas com ELA participarão deste estudo. Haverá locais na América do Norte e do Sul.

Durante a primeira parte, os participantes serão designados aleatoriamente para um grupo (como ao jogar uma moeda). De cada 3:

  • 2 receberá o medicamento do estudo
  • 1 terá um sósia sem medicamento (placebo)

Durante a segunda parte, todos receberão o medicamento do estudo.

A participação ajudará os médicos a descobrir se o Acthar pode ajudar ou retardar os sintomas da ELA melhor do que o placebo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de dose múltipla para examinar o efeito do Acthar no declínio funcional em participantes adultos com ELA. Serão inscritos aproximadamente 213 participantes.

Após um período de triagem de até 28 dias, os participantes com ELA e início dos sintomas (definido como primeira fraqueza muscular ou disartria) ≤ 2 anos antes da visita de triagem serão randomizados em uma base de 2:1 para receber Acthar 0,2 subcutâneo (SC) mL (16 Unidades [U]) diariamente (QD) ou SC correspondente ao placebo 0,2 mL QD por 36 semanas, seguido por uma redução gradual de 3 semanas.

Os participantes que concluírem o período de tratamento duplo-cego de 36 semanas são elegíveis para entrar em uma fase de extensão aberta na qual todos os participantes receberão Acthar 0,2 mL (16 U) diariamente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

143

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentina, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentina, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentina, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canadá, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2XOA9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
        • Clínica Dávila
  • Colômbia
      • Cali, Colômbia, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Estados Unidos, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • México
      • Mexico City, México, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, México, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, México, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, México, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, México, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, México, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, México, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Peru
      • Arequipa, Peru, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Peru, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Peru, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Peru, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Peru, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Tem 18-75 anos de idade na Triagem
  2. Tem início de sintomas de ELA dentro de 2 anos antes da triagem
  3. Tem capacidade vital forçada (CVF) não superior a 60% na triagem
  4. Se estiver tomando riluzol, está em dose estável por 4 semanas antes da triagem

Critério de exclusão:

  1. Tem traqueostomia, estimulação do diafragma ou uma necessidade contínua de ventilação assistida de qualquer tipo
  2. Usou algum medicamento em um período de tempo não permitido pelo protocolo
  3. Tem história de diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2, ou qualquer infecção clinicamente significativa
  4. Usou edaravona menos de 1 semana antes da triagem
  5. Recebeu qualquer terapia de substituição de células-tronco
  6. Esteróides usados ​​dentro de um período de tempo não permitido pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Braço A: Período de Tratamento Acthar

Os participantes recebem uma injeção subcutânea (SC) de 0,2 mL (injeção sob a pele) da droga do estudo (Acthar), diariamente por até 36 semanas.

Aqueles que não continuarem no período de extensão terão 3 semanas de redução gradual do medicamento, encerrando sua participação na semana 39.
Medicamento: Acthar
Repositório de corticotropina para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Nome comercial: Acthar® Gel
  • Nome genérico: repositório de injeção de corticotropina
PLACEBO_COMPARATOR: Braço B: Período de Tratamento Placebo

Os participantes recebem uma injeção SC de 0,2 mL que se parece com o Acthar, mas não contém medicamento (Placebo correspondente), diariamente por até 36 semanas.

Aqueles que não continuarem no período de extensão terão 3 semanas de redução simulada, encerrando sua participação na semana 39.
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Produto de referência
  • Placebo correspondente
EXPERIMENTAL: Braço C: Período de Extensão Acthar-Acthar
Os participantes que recebem Acthar durante o período de tratamento e continuam no período de extensão não passam pela redução gradual do período de tratamento, mas recebem uma injeção SC de 0,2 mL de Acthar, diariamente por até 48 semanas, seguida por 3 semanas de redução gradual da droga , encerrando sua participação em cerca de 21 meses.
Medicamento: Acthar
Repositório de corticotropina para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Nome comercial: Acthar® Gel
  • Nome genérico: repositório de injeção de corticotropina
EXPERIMENTAL: Braço D: Período de Extensão Placebo-Actar
Os participantes que recebem placebo durante o período de tratamento e continuam no período de extensão não passam pelo período de tratamento simulado de redução gradual, mas recebem uma injeção SC de 0,2 mL de Acthar, diariamente por até 48 semanas, seguida por 3 semanas de redução gradual do droga, encerrando sua participação em cerca de 21 meses.
Medicamento: Acthar
Repositório de corticotropina para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Nome comercial: Acthar® Gel
  • Nome genérico: repositório de injeção de corticotropina
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Produto de referência
  • Placebo correspondente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período de Tratamento: Pontuações em uma Escala para Esclerose Lateral Amiotrófica Administrada por Telefone Escala de Classificação Funcional Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: Linha de base, Semana 36

O ALSFRS-R é uma escala baseada em questionário validada usada extensivamente como uma medida de resultado primário em ensaios clínicos de ELA e é considerada um preditor de sobrevida.

ALSFRS-R é uma escala de 12 itens que mede 4 domínios relevantes para ELA (motor grosso, motor fino, bulbar e respiratório)

Um avaliador treinado e independente chama cada participante (ou o cuidador) para administrar o questionário. As 12 funções são avaliadas em uma escala de 0 a 4, com uma pontuação (soma) mais alta possível de 48. Pontuações mais altas representam melhor função.
Linha de base, Semana 36
Número de participantes que experimentaram um evento adverso durante o período de tratamento
Prazo: até o final do período de tratamento (dentro de 36 semanas)
Eventos adversos graves, eventos adversos não graves emergentes do tratamento e mortalidade por todas as causas são coletados até que o participante não participe mais do estudo Alterações clinicamente significativas nas medidas de segurança são registradas como eventos adversos.
até o final do período de tratamento (dentro de 36 semanas)
Número de participantes que experimentaram um evento adverso até o final do estudo no período OLE
Prazo: no momento do bloqueio do banco de dados (dentro de 84 semanas)
Eventos adversos graves, eventos adversos não graves emergentes do tratamento e mortalidade por todas as causas são coletados até que o participante não participe mais do estudo (estimado cerca de 1 ano para participantes que saem após o período de tratamento e dois anos para participantes que também participam na extensão de rótulo aberto). Mudanças clinicamente significativas nas medidas de segurança são registradas como eventos adversos.
no momento do bloqueio do banco de dados (dentro de 84 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período de Tratamento: Espirometria (%)
Prazo: Linha de base, Semana 36
A espirometria (que significa a medição da respiração) é o mais comum dos testes de função pulmonar. Ele mede quanto ar pode ser inspirado [Capacidade Vital Forçada (FVC)] e expirado [(Volume Expiratório Forçado em um segundo (FEV1)].
Linha de base, Semana 36
Período de tratamento: pontuações em uma escala para ALSFRS-R administrado pelo investigador
Prazo: Linha de base, Semana 36

A ALSFRS-R é uma escala de 12 itens que avalia 4 domínios relevantes para a ELA (motor grosso, motor fino, bulbar e respiratório).

O investigador treinado (ou designado) administra o questionário ALSFRS-R pessoalmente com o participante (ou cuidador). As 12 funções são avaliadas em uma escala de 0 a 4, com uma pontuação (soma) mais alta possível de 48. Pontuações mais altas representam melhor função.
Linha de base, Semana 36
Período de extensão: pontuações em uma escala para ALSFRS-R administrado pelo investigador
Prazo: Linha de base, Semana 84

A ALSFRS-R é uma escala de 12 itens que avalia 4 domínios relevantes para a ELA (motor grosso, motor fino, bulbar e respiratório).

O investigador treinado (ou designado) administra o questionário ALSFRS-R pessoalmente com o participante (ou cuidador). As 12 funções são avaliadas em uma escala de 0 a 4, com a maior pontuação possível de 48. Pontuações mais altas representam melhor função.
Linha de base, Semana 84

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mallinckrodt

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

22 de junho de 2017

Conclusão Primária (REAL)

25 de novembro de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

25 de novembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2017

Primeira postagem (REAL)

3 de março de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

14 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de setembro de 2020

Última verificação

1 de setembro de 2020

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MNK14042068

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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