Studie av Acthar® Gel (Acthar) för amyotrofisk lateralskleros (ALS)
En multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos H.P. Acthar® Gel vid behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros
Cirka 213 personer med ALS kommer att delta i denna studie. Det kommer att finnas platser i Nord- och Sydamerika.
Under den första delen kommer deltagarna att slumpmässigt tilldelas en grupp (som genom att vända ett mynt). Av var 3:e
- 2 kommer att få studieläkemedlet
- 1 kommer att få en look-alike utan drog (placebo)
Under den andra delen kommer alla att få studieläkemedlet.
Deltagande kommer att hjälpa läkare att ta reda på om Acthar kan hjälpa eller bromsa symtomen på ALS bättre än placebo.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenterstudie med flera doser för att undersöka effekten av Acthar på funktionsnedgång hos vuxna deltagare med ALS. Cirka 213 deltagare kommer att anmälas.
Efter en screeningperiod på upp till 28 dagar kommer deltagare med ALS och symptomdebut (definierad som första muskelsvaghet eller dysartri) ≤ 2 år före screeningbesöket att randomiseras på 2:1-basis för att få subkutan (SC) Acthar 0.2 mL (16 enheter [U]) dagligen (QD) eller SC-matchande placebo 0,2 mL QD i 36 veckor, följt av en 3-veckors nedtrappning.
Deltagare som slutför den 36 veckor långa dubbelblinda behandlingsperioden är berättigade att gå in i en Open Label Extension-fas där alla deltagare kommer att få Acthar 0,2 ml (16 U) dagligen.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
- IADIN
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
- STAT Research
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1061ABD
- DIABAID
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1192AAW
- INEBA
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1209AAB
- Hospital Español
-
-
Córdoba
-
Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentina, X5000BNB
- ILAIM
-
-
Mendoza
-
Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentina, CP 5500
- Fundación Scherbovsky
-
-
Santa Fe
-
Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentina, S3000ASL
- Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7500710
- Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
-
-
Región Metropolitana
-
Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
- Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
-
Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
- Clínica Dávila
-
-
-
-
-
Cali, Colombia, 760036
- Centro de Investigaciones Clinicas SAS
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Mayo Clinic - Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- University of California San Diego
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Health System, Department of Neurology
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- Keck School of Medicine, University of Southern California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California Irvine Medical Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California San Francisco
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
- George Washington University
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Georgetown University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
- University of Florida - McKnight Brain Institute
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky Chandler Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- John Hopkins Outpatient Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Mercy Health- Saint Mary's
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68510
- Neurology Associates
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
New Jersey
-
Neptune, New Jersey, Förenta staterna, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia Presbyterian Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
- Providence ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
- Allegheny General Hospital
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
- Wesley Neurology Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
- Texas Neurology, P.A.
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The Methodist Hospital
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Förenta staterna, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- VCU Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122
- Swedish Neuroscience Institute
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Edmonton Kaye Clinic
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2J2
- Recherche Sepmus inc
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2XOA9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko, 54769
- Phylasis Clinicas Research
-
Veracruz, Mexiko, 91900
- FAICIC Clinical Researc
-
-
Coahuila
-
Saltillo, Coahuila, Mexiko, 25020
- Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
- Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
-
-
Querétaro
-
Querétaro City, Querétaro, Mexiko, 76090
- SMIQ BRCR Global México
-
-
Tlalnepantla De Baz
-
San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Mexiko, 54055
- Clinical Research Institute S.C.
-
-
Veracruz
-
Boca Del Río, Veracruz, Mexiko, 94290
- Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
-
-
-
-
-
Arequipa, Peru, 04001
- Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
-
Callao, Peru, 07016
- Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
-
Lima, Peru, 15102
- Hospital Nacional Cayetano Heredia
-
Lima, Peru, 15033
- Hospital Almenara
-
Lima, Peru, 15074
- Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Är 18-75 år på Screening
- Har ALS-symtom debut inom 2 år före screening
- Har forcerad vitalkapacitet (FVC) som inte är högre än 60 % vid screening
- Om du tar riluzol, är på en stabil dos i 4 veckor före screening
Exklusions kriterier:
- Har trakeostomi, diafragmastimulering eller ett pågående behov av assisterad ventilation av någon typ
- Har använt någon medicin inom en tidsperiod som inte är tillåten enligt protokoll
- Har tidigare haft diabetes mellitus typ 1 eller typ 2 eller någon kliniskt signifikant infektion
- Använde edaravone mindre än 1 vecka innan screening
- Fick eventuell stamcellsersättningsterapi
- Använde steroider inom en tidsperiod som inte tillåts enligt protokoll
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: DUBBEL
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Arm A: Behandlingsperiod Acthar
Deltagarna får en 0,2 ml subkutan (SC) injektion (skott under huden) av studieläkemedlet (Acthar), dagligen i upp till 36 veckor. De som inte fortsätter in i förlängningsperioden kommer att ha 3 veckors nedtrappning av drogen, vilket avslutar sitt deltagande senast vecka 39. |
Förvar av kortikotropin för subkutan injektion
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Arm B: Behandlingsperiod Placebo
Deltagarna får en 0,2 mL SC-injektion som ser ut som Acthar, men som inte innehåller något läkemedel (Matching Placebo), dagligen i upp till 36 veckor. De som inte fortsätter in i förlängningsperioden kommer att ha 3 veckors simulerad nedtrappning, vilket avslutar sitt deltagande senast vecka 39. |
Matchande placebo för subkutan injektion
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Arm C: Förlängningsperiod Acthar-Acthar
Deltagare som får Acthar under behandlingsperioden och fortsätter in i förlängningsperioden går inte igenom behandlingsperiodens nedtrappning, utan får en 0,2 mL SC-injektion av Acthar, dagligen i upp till 48 veckor, följt av 3 veckors nedtrappning av läkemedlet , som avslutar deras deltagande inom cirka 21 månader.
|
Förvar av kortikotropin för subkutan injektion
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Arm D: Förlängningsperiod Placebo-Achar
Deltagare som får placebo under behandlingsperioden och fortsätter in i förlängningsperioden går inte igenom den simulerade nedtrappningen av behandlingsperioden, utan får en 0,2 mL SC-injektion av Acthar, dagligen i upp till 48 veckor, följt av 3 veckors nedtrappning av drog, slutar sitt deltagande inom cirka 21 månader.
|
Förvar av kortikotropin för subkutan injektion
Andra namn:
Matchande placebo för subkutan injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingsperiod: Poäng på en skala för telefonadministrerad amyotrofisk lateralskleros Funktionell bedömning Skala-reviderad (ALSFRS-R)
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
ALSFRS-R är en validerad frågeformulärbaserad skala som används i stor utsträckning som ett primärt resultatmått i ALS kliniska prövningar och anses vara en prediktor för överlevnad. ALSFRS-R är en skala med 12 punkter som mäter 4 domäner som är relevanta för ALS (bruttomotorisk, finmotorisk, bulbar och andningsorgan) En utbildad, oberoende bedömare ringer varje deltagare (eller vårdgivaren) för att administrera frågeformuläret. De 12 funktionerna är betygsatta på en skala från 0 till 4, med högsta möjliga (summa) poäng på 48. Högre poäng representerar bättre funktion. |
Baslinje, vecka 36
|
|
Antal deltagare som upplever en negativ händelse under behandlingsperioden
Tidsram: i slutet av behandlingsperioden (inom 36 veckor)
|
Allvarliga biverkningar, icke-allvarliga biverkningar som uppstår vid behandling och dödlighet av alla orsaker samlas in tills deltagaren inte längre deltar i studien. Kliniskt signifikanta förändringar i säkerhetsåtgärder registreras som biverkningar.
|
i slutet av behandlingsperioden (inom 36 veckor)
|
|
Antal deltagare som upplever en negativ händelse i slutet av testperioden under OLE-perioden
Tidsram: vid tidpunkten för databaslåset (inom 84 veckor)
|
Allvarliga biverkningar, icke-allvarliga biverkningar från behandling och dödlighet av alla orsaker samlas in tills deltagaren inte längre deltar i studien (uppskattningsvis cirka 1 år för deltagare som lämnar efter behandlingsperioden och två år för deltagare som också deltar i den öppna etikettförlängningen).
Kliniskt signifikanta förändringar i säkerhetsåtgärder registreras som biverkningar.
|
vid tidpunkten för databaslåset (inom 84 veckor)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingsperiod: Spirometri (%)
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
Spirometri (som betyder mätning av andetag) är det vanligaste av lungfunktionstesterna.
Den mäter hur mycket luft som kan andas in [Forced Vital Capacity (FVC)] och utandning [(Forced Expiratory Volume in one second (FEV1)].
|
Baslinje, vecka 36
|
|
Behandlingsperiod: Poäng på en skala för utredaradministrerad ALSFRS-R
Tidsram: Baslinje, vecka 36
|
ALSFRS-R är en skala med 12 punkter som utvärderar 4 domäner som är relevanta för ALS (bruttomotorisk, finmotorisk, bulbar och andningsorgan). Den utbildade utredaren (eller den utsedda) administrerar ALSFRS-R-enkäten personligen med deltagaren (eller vårdgivaren). De 12 funktionerna är betygsatta på en skala från 0 till 4, med högsta möjliga (summa) poäng på 48. Högre poäng representerar bättre funktion. |
Baslinje, vecka 36
|
|
Förlängningsperiod: Poäng på en skala för utredaradministrerad ALSFRS-R
Tidsram: Baslinje, vecka 84
|
ALSFRS-R är en skala med 12 punkter som utvärderar 4 domäner som är relevanta för ALS (bruttomotorisk, finmotorisk, bulbar och andningsorgan). Den utbildade utredaren (eller den utsedda) administrerar ALSFRS-R-enkäten personligen med deltagaren (eller vårdgivaren). De 12 funktionerna är betygsatta på en skala från 0 till 4, med högsta möjliga poäng på 48. Högre poäng representerar bättre funktion. |
Baslinje, vecka 84
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (FAKTISK)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Skleros
- Motorneuronsjuka
- Amyotrofisk lateral skleros
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Adrenokortikotropt hormon
Andra studie-ID-nummer
- MNK14042068
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .