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Acthar® Gel (Acthar) 治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的研究

2020年9月18日 更新者：Mallinckrodt

一项评估 H.P. 疗效和安全性的多中心、双盲、安慰剂对照研究。 Acthar® Gel 治疗肌萎缩侧索硬化症患者

大约 213 名 ALS 患者将参与这项研究。 北美和南美将有地点。

在第一部分中，参与者将被随机分配到一个组中（例如通过掷硬币）。 每 3 个中：

  • 2 将获得研究药物
  • 1 会得到一个没有药物的相似物（安慰剂）

在第二部分，每个人都会得到研究药物。

参与将帮助医生了解 Acthar 是否比安慰剂更能帮助或减缓 ALS 的症状。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项多中心、多剂量研究，旨在检查 Acthar 对 ALS 成年参与者功能下降的影响。 将招收大约 213 名参与者。

在长达 28 天的筛选期后，在筛选访问前 ≤ 2 年出现 ALS 和症状发作（定义为首次肌肉无力或构音障碍）的参与者将按 2：1 的比例随机接受皮下 (SC) Acthar 0.2 mL（16 单位 [U]）每天 (QD) 或 SC 匹配安慰剂 0.2 mL QD，持续 36 周，随后 3 周逐渐减量。

完成 36 周双盲治疗期的参与者有资格进入开放标签扩展阶段，其中所有参与者每天将接受 Acthar 0.2 mL（16 U）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

143

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park、Quebec、加拿大、J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal、Quebec、加拿大、H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • 哥伦比亚
      • Cali、哥伦比亚、760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • 墨西哥
      • Mexico City、墨西哥、54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz、墨西哥、91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo、Coahuila、墨西哥、25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey、Nuevo Leon、墨西哥、64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City、Querétaro、墨西哥、76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco、Tlalnepantla De Baz、墨西哥、54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río、Veracruz、墨西哥、94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • 智利
      • Santiago、智利、7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago、Región Metropolitana、智利、8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago、Región Metropolitana、智利、8431657
        • Clínica Dávila
  • 秘鲁
      • Arequipa、秘鲁、04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao、秘鲁、07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima、秘鲁、15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima、秘鲁、15033
        • Hospital Almenara
      • Lima、秘鲁、15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco、California、美国、94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20037
        • George Washington University
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University Of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68510
        • Neurology Associates
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune、New Jersey、美国、07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova、Tennessee、美国、38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas、Texas、美国、75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester、Vermont、美国、05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1061ABD
        • Diabaid
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba、Córdoba、阿根廷、X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza、Mendoza、阿根廷、CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe、Santa Fe、阿根廷、S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 筛选时年龄在 18-75 岁之间
  2. 筛选前 2 年内出现 ALS 症状
  3. 筛查时用力肺活量 (FVC) 不高于 60%
  4. 如果服用利鲁唑，则在筛选前服用稳定剂量 4 周

排除标准：

  1. 有气管切开术、隔膜起搏或持续需要任何类型的辅助通气
  2. 在协议不允许的时间段内使用过任何药物
  3. 有 1 型或 2 型糖尿病病史，或任何有临床意义的感染
  4. 筛选前不到 1 周使用过依达拉奉
  5. 接受过任何干细胞替代疗法
  6. 在协议不允许的时间段内使用类固醇

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 组：治疗期 Acthar

参与者每天接受一次 0.2 mL 皮下 (SC) 注射（皮下注射）研究药物 (Acthar)，持续长达 36 周。

那些没有继续进入延长期的人将有 3 周的时间逐渐减少药物，到第 39 周结束他们的参与。
药品：阿克萨
皮下注射用贮库促肾上腺皮质激素
其他名称：
  • 商品名：Acthar® Gel
  • 通用名称：促肾上腺皮质激素注射液
PLACEBO_COMPARATOR：B组：治疗期安慰剂

参与者每天接受一次看起来像 Acthar 但不含药物的 0.2 mL 皮下注射（匹配安慰剂），持续长达 36 周。

那些没有继续进入延长期的人将有 3 周的模拟逐渐减少，到第 39 周结束他们的参与。
药品：安慰剂
皮下注射匹配安慰剂
其他名称：
  • 参考产品
  • 匹配安慰剂
实验性的：Arm C：延长期 Acthar-Acthar
在治疗期间接受 Acthar 并继续进入延长期的参与者不会经历治疗期间的逐渐减量，而是每天接受一次 0.2 mL SC 注射 Acthar，持续长达 48 周，然后在 3 周内逐渐减量药物, 在大约 21 个月内结束他们的参与。
药品：阿克萨
皮下注射用贮库促肾上腺皮质激素
其他名称：
  • 商品名：Acthar® Gel
  • 通用名称：促肾上腺皮质激素注射液
实验性的：D组：延长期安慰剂-Acthar
在治疗期间接受安慰剂并继续进入延长期的参与者不会经历治疗期间的模拟逐渐减量，而是每天接受一次 0.2 mL SC 注射 Acthar，持续长达 48 周，然后在 3 周内逐渐减量药物，在大约 21 个月内结束他们的参与。
药品：阿克萨
皮下注射用贮库促肾上腺皮质激素
其他名称：
  • 商品名：Acthar® Gel
  • 通用名称：促肾上腺皮质激素注射液
药品：安慰剂
皮下注射匹配安慰剂
其他名称：
  • 参考产品
  • 匹配安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期：电话管理肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 的评分
大体时间：基线，第 36 周

ALSFRS-R 是一种经过验证的基于问卷的量表，广泛用作 ALS 临床试验中的主要结果测量，并被认为是生存的预测指标。

ALSFRS-R 是一个 12 项量表，测量与 ALS 相关的 4 个领域（粗大运动、精细运动、延髓和呼吸）

训练有素的独立评分员会召集每位参与者（或护理人员）来管理问卷。 这 12 项功能的评分范围为 0 到 4，最高可能（总计）得分为 48。 分数越高代表功能越好。
基线，第 36 周
在治疗期间经历不良事件的参与者人数
大体时间：到治疗期结束时（36 周内）
收集严重的不良事件、非严重的治疗中出现的不良事件和全因死亡率，直到参与者不再参与研究。安全措施的临床显着变化被记录为不良事件。
到治疗期结束时（36 周内）
在 OLE 期间试验结束时经历不良事件的参与者人数
大体时间：到数据库锁定时（84 周内）
收集严重的不良事件、非严重的治疗紧急不良事件和全因死亡率，直到参与者不再参与研究（估计治疗期结束后离开的参与者大约 1 年，同时参加的参与者估计大约 2 年）在开放标签扩展中）。 安全措施的临床显着变化被记录为不良事件。
到数据库锁定时（84 周内）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期：肺活量测定法 (%)
大体时间：基线，第 36 周
肺活量测定法（意思是测量呼吸）是最常见的肺功能测试。 它测量可以吸入多少空气 [用力肺活量 (FVC)] 和呼出多少 [(一秒钟用力呼气量 (FEV1)]。
基线，第 36 周
治疗期：研究者管理的 ALSFRS-R 量表上的分数
大体时间：基线，第 36 周

ALSFRS-R 是一个 12 项量表，评估与 ALS 相关的 4 个领域（粗大运动、精细运动、延髓和呼吸）。

受过训练的调查员（或指定人员）亲自与参与者（或护理人员）一起管理 ALSFRS-R 问卷。 这 12 项功能的评分范围为 0 到 4，最高可能（总计）得分为 48。 分数越高代表功能越好。
基线，第 36 周
延长期：研究者管理的 ALSFRS-R 量表上的分数
大体时间：基线，第 84 周

ALSFRS-R 是一个 12 项量表，评估与 ALS 相关的 4 个领域（粗大运动、精细运动、延髓和呼吸）。

受过训练的调查员（或指定人员）亲自与参与者（或护理人员）一起管理 ALSFRS-R 问卷。 这 12 项功能的评分范围从 0 到 4，最高得分为 48。 分数越高代表功能越好。
基线，第 84 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mallinckrodt

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年6月22日

初级完成 (实际的)

2019年11月25日

研究完成 (实际的)

2019年11月25日

研究注册日期

首次提交

2017年2月23日

首先提交符合 QC 标准的

2017年3月1日

首次发布 (实际的)

2017年3月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年10月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年9月18日

最后验证

2020年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MNK14042068

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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