Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Acthar® Gel (Acthar) pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALS)

18. září 2020 aktualizováno: Mallinckrodt

Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti H.P. Acthar® Gel v léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Této studie se zúčastní asi 213 lidí s ALS. K dispozici budou místa v Severní a Jižní Americe.

Během první části budou účastníci náhodně zařazeni do skupiny (např. hodem mincí). Z každých 3:

  • 2 získá studijní lék
  • 1 bude podobný bez drogy (placebo)

Během druhé části každý dostane zkoumaný lék.

Účast lékařům pomůže zjistit, zda Acthar může pomoci nebo zpomalit příznaky ALS lépe než placebo.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická studie s více dávkami ke zkoumání účinku Actharu na funkční pokles u dospělých účastníků s ALS. Zapsáno bude přibližně 213 účastníků.

Po období screeningu v délce až 28 dnů budou účastníci s ALS a nástupem symptomů (definovaných jako první svalová slabost nebo dysartrie) ≤ 2 roky před screeningovou návštěvou randomizováni na základě 2:1, aby dostali subkutánní (SC) Acthar 0,2 ml (16 jednotek [U]) denně (QD) nebo SC odpovídající placebu 0,2 ml QD po dobu 36 týdnů s následným 3týdenním snižováním.

Účastníci, kteří dokončí 36týdenní dvojitě zaslepené léčebné období, mají nárok vstoupit do fáze Open Label Extension, ve které budou všichni účastníci dostávat Acthar 0,2 ml (16 U) denně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

143

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentina, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentina, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentina, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
        • Clinica Dávila
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CRCHUM)
  • Kolumbie
      • Cali, Kolumbie, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Mexiko, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Mexiko, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Mexiko, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Mexiko, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Mexiko, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Peru
      • Arequipa, Peru, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Peru, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Peru, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Peru, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Peru, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Spojené státy, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Na screeningu je 18-75 let
  2. Má příznaky ALS během 2 let před screeningem
  3. Má nucenou vitální kapacitu (FVC) ne vyšší než 60 % při screeningu
  4. Pokud užíváte riluzol, je na stabilní dávce po dobu 4 týdnů před screeningem

Kritéria vyloučení:

  1. Má tracheostomii, brániční stimulaci nebo trvalou potřebu asistované ventilace jakéhokoli typu
  2. Použil jakékoli léky v časovém období, které protokol nepovoluje
  3. Má v anamnéze diabetes mellitus 1. nebo 2. typu nebo jakoukoli klinicky významnou infekci
  4. Edaravon byl použit méně než 1 týden před screeningem
  5. Absolvoval jakoukoli substituční terapii kmenovými buňkami
  6. Použité steroidy během časového období, které protokol nepovoluje

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Rameno A: Léčebné období Acthar

Účastníci dostávají jednu 0,2 ml subkutánní (SC) injekci (pod kůži) studovaného léku (Acthar) denně po dobu až 36 týdnů.

Ti, kteří nepokračují v prodlouženém období, budou mít 3 týdny vysazení léku a jejich účast skončí do 39. týdne.
Lék: Acthar
Úložný kortikotropin pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Acthar® Gel
  • Generický název: injekce kortikotropinu z úložiště
PLACEBO_COMPARATOR: Rameno B: Léčebné období Placebo

Účastníci dostávají jednu 0,2 ml SC injekci, která vypadá jako Acthar, ale neobsahuje žádný lék (odpovídající placebo), denně po dobu až 36 týdnů.

Ti, kteří nepokračují v prodloužení, budou mít 3 týdny simulovaného zužování, přičemž jejich účast skončí do 39. týdne.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Referenční produkt
  • Odpovídající placebo
EXPERIMENTÁLNÍ: Rameno C: Období prodloužení Acthar-Acthar
Účastníci, kteří dostávají Acthar během léčebného období a pokračují v prodlouženém období, neprocházejí postupným snižováním léčebného období, ale dostávají jednu 0,2 ml SC injekci Actharu denně po dobu až 48 týdnů, po které následují 3 týdny postupného vysazování léku. , ukončí svou účast do cca 21 měsíců.
Lék: Acthar
Úložný kortikotropin pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Acthar® Gel
  • Generický název: injekce kortikotropinu z úložiště
EXPERIMENTÁLNÍ: Rameno D: Extension Period Placebo-Acthar
Účastníci, kteří během léčebného období dostávají placebo a pokračují v prodlouženém období, neprocházejí simulovaným snižováním dávky během léčby, ale dostávají jednu 0,2 ml SC injekci Actharu denně po dobu až 48 týdnů, po které následují 3 týdny postupného snižování dávky. drog, ukončí svou účast do cca 21 měsíců.
Lék: Acthar
Úložný kortikotropin pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Acthar® Gel
  • Generický název: injekce kortikotropinu z úložiště
Lék: Placebo
Odpovídající placebo pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Referenční produkt
  • Odpovídající placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období léčby: Skóre na stupnici pro telefonem podanou amyotrofickou laterální sklerózu, revidovaná škála funkčního hodnocení (ALSFRS-R)
Časové okno: Výchozí stav, týden 36

ALSFRS-R je validovaná škála založená na dotazníku, která se široce používá jako primární měřítko výsledku v klinických studiích ALS a je považována za prediktor přežití.

ALSFRS-R je 12položková škála, která měří 4 domény relevantní pro ALS (hrubá motorika, jemná motorika, bulbární a respirační)

Vyškolený nezávislý hodnotitel zavolá každému účastníkovi (nebo pečovateli), aby zadal dotazník. 12 funkcí je hodnoceno na stupnici od 0 do 4 s nejvyšším možným (součtem) skóre 48. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
Výchozí stav, týden 36
Počet účastníků, u kterých se během období léčby vyskytla nežádoucí příhoda
Časové okno: do konce léčebného období (do 36 týdnů)
Závažné nežádoucí příhody, nezávažné nežádoucí příhody související s léčbou a mortalita ze všech příčin se shromažďují, dokud se účastník již neúčastní studie. Klinicky významné změny v bezpečnostních opatřeních se zaznamenávají jako nežádoucí příhody.
do konce léčebného období (do 36 týdnů)
Počet účastníků, u kterých došlo k nepříznivé události do konce zkušebního období v období OLE
Časové okno: do doby uzamčení databáze (do 84 týdnů)
Závažné nežádoucí příhody, nezávažné nežádoucí příhody související s léčbou a úmrtnost ze všech příčin se shromažďují, dokud se účastník již neúčastní studie (odhaduje se asi 1 rok pro účastníky odcházející po období léčby a dva roky pro účastníky, kteří se také účastní v rozšíření otevřeného štítku). Klinicky významné změny bezpečnostních opatření se zaznamenávají jako nežádoucí účinky.
do doby uzamčení databáze (do 84 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období léčby: Spirometrie (%)
Časové okno: Výchozí stav, týden 36
Spirometrie (tedy měření dechu) je nejčastějším z funkčních plicních testů. Měří, kolik vzduchu lze vdechnout [Forced Vital Capacity (FVC)] a vydechnout [(Forced Expiratory Volume za jednu sekundu (FEV1)].
Výchozí stav, týden 36
Období léčby: Skóre na stupnici pro ALSFRS-R podávaný zkoušejícím
Časové okno: Výchozí stav, týden 36

ALSFRS-R je 12-položková škála hodnotící 4 domény relevantní pro ALS (hrubá motorika, jemná motorika, bulbární a respirační).

Vyškolený zkoušející (nebo pověřená osoba) spravuje dotazník ALSFRS-R osobně s účastníkem (nebo pečovatelem). 12 funkcí je hodnoceno na stupnici od 0 do 4 s nejvyšším možným (součtem) skóre 48. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
Výchozí stav, týden 36
Období prodloužení: Skóre na stupnici pro ALSFRS-R spravovaný vyšetřovatelem
Časové okno: Výchozí stav, týden 84

ALSFRS-R je 12-položková škála hodnotící 4 domény relevantní pro ALS (hrubá motorika, jemná motorika, bulbární a respirační).

Vyškolený zkoušející (nebo pověřená osoba) spravuje dotazník ALSFRS-R osobně s účastníkem (nebo pečovatelem). 12 funkcí je hodnoceno na stupnici od 0 do 4, s nejvyšším možným skóre 48. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
Výchozí stav, týden 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mallinckrodt

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

22. června 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

25. listopadu 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

25. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. března 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

3. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

14. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MNK14042068

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Acthar

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit