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筋萎縮性側索硬化症 (ALS) に対する Acthar® Gel (Acthar) の研究

2020年9月18日 更新者：Mallinckrodt

HPの有効性と安全性を評価するための多施設二重盲検プラセボ対照試験筋萎縮性側索硬化症患者の治療におけるアクタール®ゲル

約213人のALS患者がこの研究に参加します。 北米と南米に拠点があります。

最初の部分では、参加者はランダムにグループに割り当てられます (コイン投げのように)。 3つのうち：

  • 2 治験薬を入手する
  • 1 薬物を含まないそっくりさんを取得します (プラセボ)

第二部では、全員が治験薬を受け取ります。

参加は、アクサーがプラセボよりもALSの症状を改善または遅らせることができるかどうかを医師が知るのに役立ちます.

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ALS の成人参加者の機能低下に対するアクタールの効果を調べるための多施設、複数回投与試験です。 参加者は約213名。

最大28日間のスクリーニング期間の後、ALSおよび症状の発症（最初の筋力低下または構音障害と定義）を有する参加者 スクリーニング来院の2年以下前に、皮下（SC）アクタール0.2を受け取るために2：1ベースで無作為化されます。 mL (16 単位 [U]) の毎日 (QD) または SC マッチング プラセボ 0.2 mL QD を 36 週間、その後 3 週間の漸減。

36 週間の二重盲検治療期間を完了した参加者は、すべての参加者が毎日 Acthar 0.2 mL (16 U) を受け取る Open Label Extension フェーズに入る資格があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

143

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
        • George Washington University
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68510
        • Neurology Associates
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune、New Jersey、アメリカ、07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova、Tennessee、アメリカ、38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas、Texas、アメリカ、75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester、Vermont、アメリカ、05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • アルゼンチン
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1023AAB
        • STAT Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba、Córdoba、アルゼンチン、X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza、Mendoza、アルゼンチン、CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe、Santa Fe、アルゼンチン、S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park、Quebec、カナダ、J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal、Quebec、カナダ、H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • コロンビア
      • Cali、コロンビア、760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • チリ
      • Santiago、チリ、7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago、Región Metropolitana、チリ、8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago、Región Metropolitana、チリ、8431657
        • Clínica Dávila
  • ペルー
      • Arequipa、ペルー、04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao、ペルー、07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima、ペルー、15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima、ペルー、15033
        • Hospital Almenara
      • Lima、ペルー、15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • メキシコ
      • Mexico City、メキシコ、54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz、メキシコ、91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo、Coahuila、メキシコ、25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey、Nuevo Leon、メキシコ、64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City、Querétaro、メキシコ、76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco、Tlalnepantla De Baz、メキシコ、54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río、Veracruz、メキシコ、94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. スクリーニング時の年齢が 18 ～ 75 歳であること
  2. -スクリーニング前の2年以内にALS症状の発症があります
  3. -スクリーニング時に強制肺活量（FVC）が60％以下である
  4. リルゾールを服用している場合、スクリーニング前の4週間は安定した用量です

除外基準:

  1. 気管切開、横隔膜ペーシング、またはあらゆるタイプの補助換気の継続的な必要性がある
  2. プロトコルで許可されていない期間内に薬を使用した
  3. -1型または2型糖尿病の病歴がある、または臨床的に重要な感染症
  4. スクリーニングの1週間前にエダラボンを使用
  5. 幹細胞補充療法を受けた
  6. プロトコルごとに許可されていない期間内にステロイドを使用した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アーム A: 治療期間 Acthar

参加者は、治験薬（Acthar）の 0.2 mL 皮下（SC）注射（皮下注射）を毎日 1 回、最大 36 週間受けます。

延長期間を継続しない場合は、3 週間の漸減期間があり、39 週目までに参加を終了します。
薬：アクタル
皮下注射用レポジトリ コルチコトロピン
他の名前：
  • 商品名：アクタール®ゲル
  • 一般名：レポジトリコルチコトロピン注射液
PLACEBO_COMPARATOR：アーム B: 治療期間 プラセボ

参加者は 0.2 mL の SC 注射を 1 回受けます。これは Acthar のように見えますが、薬物は含まれていません (Matching Placebo)、最大 36 週間毎日。

延長期間を継続しない場合は、3 週間のシミュレートされた漸減期間があり、39 週目までに参加を終了します。
薬：プラセボ
皮下注射に対応するプラセボ
他の名前：
  • 参考商品
  • 一致するプラセボ
実験的：アーム C: 延長期間 Acthar-Acthar
治療期間中にアクタールを投与され、延長期間に継続する参加者は、治療期間の漸減を経ませんが、アクタールの 0.2 mL SC 注射を毎日 1 回、最大 48 週間受け、その後 3 週間、薬物を漸減します。 、約 21 か月以内に参加を終了します。
薬：アクタル
皮下注射用レポジトリ コルチコトロピン
他の名前：
  • 商品名：アクタール®ゲル
  • 一般名：レポジトリコルチコトロピン注射液
実験的：アーム D: 延長期間プラセボ-アクタール
治療期間中にプラセボを投与され、延長期間に継続する参加者は、治療期間のシミュレートされた漸減を経ませんが、アクタールの 0.2 mL SC 注射を毎日 1 回、最大 48 週間受け、その後 3 週間の漸減が続きます。約 21 か月以内に参加を終了します。
薬：アクタル
皮下注射用レポジトリ コルチコトロピン
他の名前：
  • 商品名：アクタール®ゲル
  • 一般名：レポジトリコルチコトロピン注射液
薬：プラセボ
皮下注射に対応するプラセボ
他の名前：
  • 参考商品
  • 一致するプラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間：電話で投与された筋萎縮性側索硬化症の機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）のスコア
時間枠：ベースライン、36週目

ALSFRS-R は、ALS の臨床試験で主要なアウトカム指標として広く使用されている検証済みの質問票ベースの尺度であり、生存の予測因子と見なされています。

ALSFRS-R は、ALS に関連する 4 つの領域 (粗大運動、微細運動、眼球および呼吸器) を測定する 12 項目のスケールです。

訓練を受けた独立した評価者が各参加者 (または介護者) に電話してアンケートを管理します。 12 の機能は 0 から 4 までのスケールで評価され、最高 (合計) スコアは 48 です。 スコアが高いほど機能が優れていることを表します。
ベースライン、36週目
治療期間中に有害事象を経験した参加者の数
時間枠：治療期間終了まで（36週間以内）
重篤な有害事象、重篤ではない治療に起因する有害事象、および全死因死亡率は、参加者が研究に参加しなくなるまで収集されます。安全対策の臨床的に重要な変化は、有害事象として記録されます。
治療期間終了まで（36週間以内）
OLE期間の試験終了までに有害事象を経験した参加者の数
時間枠：データベースロック時まで（84週間以内）
重篤な有害事象、重篤ではない治療に起因する有害事象、および全死因死亡率は、参加者が研究に参加しなくなるまで収集されます（治療期間後に参加者が去る場合は約1年、また参加する場合は2年と推定されます）オープンラベルエクステンションで）。 安全対策における臨床的に重要な変更は、有害事象として記録されます。
データベースロック時まで（84週間以内）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間: スパイロメトリー (%)
時間枠：ベースライン、36週目
スパイロメトリー（呼吸の測定を意味する）は、肺機能検査の中で最も一般的です。 どれだけの空気を吸入できるか [強制肺活量 (FVC)] と呼気 [(1 秒間の強制呼気量 (FEV1)]) を測定します。
ベースライン、36週目
治療期間: 治験責任医師が投与した ALSFRS-R のスコア
時間枠：ベースライン、36週目

ALSFRS-R は、ALS に関連する 4 つの領域 (粗大運動、微細運動、眼球および呼吸器) を評価する 12 項目の尺度です。

訓練を受けた調査員 (または被指名人) が、参加者 (または介護者) と直接 ALSFRS-R アンケートを管理します。 12 の機能は 0 から 4 までのスケールで評価され、最高 (合計) スコアは 48 です。 スコアが高いほど機能が優れていることを表します。
ベースライン、36週目
延長期間: 治験責任医師が管理する ALSFRS-R のスケール上のスコア
時間枠：ベースライン、84週目

ALSFRS-R は、ALS に関連する 4 つの領域 (粗大運動、微細運動、眼球および呼吸器) を評価する 12 項目の尺度です。

訓練を受けた調査員 (または被指名人) が、参加者 (または介護者) と直接 ALSFRS-R アンケートを管理します。 12 の機能は 0 から 4 までのスケールで評価され、最高スコアは 48 です。 スコアが高いほど機能が優れていることを表します。
ベースライン、84週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Mallinckrodt

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年6月22日

一次修了 (実際)

2019年11月25日

研究の完了 (実際)

2019年11月25日

試験登録日

最初に提出

2017年2月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年3月1日

最初の投稿 (実際)

2017年3月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年10月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年9月18日

最終確認日

2020年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MNK14042068

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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