Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Acthar® Gel (Acthar) na stwardnienie zanikowe boczne (ALS)

18 września 2020 zaktualizowane przez: Mallinckrodt

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo H.P. Żel Acthar® w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

W badaniu weźmie udział około 213 osób z ALS. Będą lokalizacje w Ameryce Północnej i Południowej.

W pierwszej części uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy (na zasadzie rzutu monetą). Z każdych 3:

  • 2 otrzyma badany lek
  • 1 dostanie sobowtóra bez leku (placebo)

Podczas drugiej części wszyscy otrzymają badany lek.

Udział pomoże lekarzom dowiedzieć się, czy Acthar może pomóc lub spowolnić objawy ALS lepiej niż placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe badanie z zastosowaniem wielu dawek, mające na celu zbadanie wpływu preparatu Acthar na pogorszenie czynnościowe u dorosłych uczestników z ALS. Zarejestrowanych zostanie około 213 uczestników.

Po okresie badań przesiewowych trwającym do 28 dni, uczestnicy z ALS i wystąpieniem objawów (definiowanych jako pierwsze osłabienie mięśni lub dyzartria) ≤ 2 lata przed wizytą przesiewową zostaną losowo przydzieleni na zasadzie 2:1 do grupy otrzymującej podskórnie (SC) Acthar 0,2 ml (16 jednostek [j.]) dziennie (QD) lub SC odpowiadające placebo 0,2 ml QD przez 36 tygodni, a następnie 3-tygodniowe zmniejszanie dawki.

Uczestnicy, którzy ukończą 36-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, kwalifikują się do fazy przedłużenia otwartej etykiety, w której wszyscy uczestnicy będą otrzymywać Acthar 0,2 ml (16 U) dziennie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

143

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1023AAB
        • Stat Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Argentyna, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Argentyna, CP 5500
        • Fundacion Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Argentyna, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile, 8431657
        • Clínica Dávila
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2XOA9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
  • Kolumbia
      • Cali, Kolumbia, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Meksyk, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Meksyk, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Meksyk, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Meksyk, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Meksyk, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Meksyk, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Peru
      • Arequipa, Peru, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Peru, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Peru, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Peru, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Peru, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University Of California San Diego
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Jest w wieku 18-75 lat na screeningu
  2. Ma początek objawów ALS w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
  3. Ma wymuszoną pojemność życiową (FVC) nie wyższą niż 60% podczas badania przesiewowego
  4. Jeśli przyjmuje riluzol, przyjmuje stabilną dawkę przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  1. Ma tracheostomię, stymulację przepony lub ciągłą potrzebę wentylacji wspomaganej dowolnego typu
  2. Używał jakichkolwiek leków w okresie czasu niedozwolonym przez protokół
  3. Ma historię cukrzycy typu 1 lub typu 2 lub jakąkolwiek klinicznie istotną infekcję
  4. Stosowano edarawon mniej niż 1 tydzień przed badaniem przesiewowym
  5. Otrzymał jakąkolwiek terapię zastępczą komórkami macierzystymi
  6. Stosowano sterydy w okresie czasu niedozwolonym w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ramię A: Okres leczenia Acthar

Uczestnicy otrzymują jedno wstrzyknięcie podskórne (SC) 0,2 ml (wstrzyknięcie pod skórę) badanego leku (Acthar), codziennie przez okres do 36 tygodni.

Ci, którzy nie przejdą do okresu przedłużenia, będą mieli 3 tygodnie zmniejszania dawki leku, kończąc swój udział do 39. tygodnia.
Lek: Akthar
Repozytorium kortykotropiny do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
  • Nazwa handlowa: Acthar® Gel
  • Nazwa ogólna: repozytorium zastrzyku kortykotropiny
PLACEBO_COMPARATOR: Ramię B: Okres leczenia Placebo

Uczestnicy otrzymują jeden zastrzyk podskórny o objętości 0,2 ml, który wygląda jak Acthar, ale nie zawiera leku (dopasowane placebo), codziennie przez okres do 36 tygodni.

Ci, którzy nie przejdą do okresu przedłużenia, będą mieli 3 tygodnie symulowanego zwężania, kończąc swój udział do 39. tygodnia.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo do wstrzyknięć podskórnych
Inne nazwy:
  • Produkt referencyjny
  • Pasujące placebo
EKSPERYMENTALNY: Ramię C: Okres przedłużenia Acthar-Acthar
Uczestnicy, którzy otrzymują Acthar w okresie leczenia i kontynuują w okresie przedłużenia, nie przechodzą przez okres zmniejszania dawki, ale otrzymują jedno 0,2 ml podskórne wstrzyknięcie Acthar, codziennie przez okres do 48 tygodni, po czym następuje 3 tygodnie zmniejszania dawki leku , kończąc swój udział w ciągu około 21 miesięcy.
Lek: Akthar
Repozytorium kortykotropiny do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
  • Nazwa handlowa: Acthar® Gel
  • Nazwa ogólna: repozytorium zastrzyku kortykotropiny
EKSPERYMENTALNY: Ramię D: Okres przedłużenia Placebo-Acthar
Uczestnicy, którzy otrzymują placebo w okresie leczenia i kontynuują w okresie przedłużenia, nie przechodzą przez okres symulowanego zmniejszania dawki, ale otrzymują jedno wstrzyknięcie 0,2 ml podskórnie preparatu Acthar, codziennie przez okres do 48 tygodni, po czym następuje 3 tygodnie stopniowego zmniejszania dawki. leku, kończąc swój udział w ciągu około 21 miesięcy.
Lek: Akthar
Repozytorium kortykotropiny do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
  • Nazwa handlowa: Acthar® Gel
  • Nazwa ogólna: repozytorium zastrzyku kortykotropiny
Lek: Placebo
Dopasowane placebo do wstrzyknięć podskórnych
Inne nazwy:
  • Produkt referencyjny
  • Pasujące placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres leczenia: wyniki w Skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego podawanego przez telefon – poprawiona (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 36

ALSFRS-R to zwalidowana skala oparta na kwestionariuszu, szeroko stosowana jako główna miara wyniku w badaniach klinicznych ALS i jest uważana za predyktor przeżycia.

ALSFRS-R to 12-punktowa skala, która mierzy 4 domeny istotne dla ALS (motoryka duża, motoryka mała, opuszkowa i oddechowa)

Przeszkolony, niezależny oceniający dzwoni do każdego uczestnika (lub opiekuna) w celu wypełnienia kwestionariusza. 12 funkcji jest ocenianych w skali od 0 do 4, z najwyższą możliwą (zsumowaną) oceną 48. Wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję.
Wartość wyjściowa, tydzień 36
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane w okresie leczenia
Ramy czasowe: do końca okresu leczenia (w ciągu 36 tygodni)
Poważne zdarzenia niepożądane, nie-poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oraz śmiertelność z dowolnej przyczyny są gromadzone do momentu, gdy uczestnik nie bierze już udziału w badaniu. Klinicznie istotne zmiany w środkach bezpieczeństwa są rejestrowane jako zdarzenia niepożądane.
do końca okresu leczenia (w ciągu 36 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane do końca badania w okresie OLE
Ramy czasowe: do czasu blokady bazy danych (w ciągu 84 tygodni)
Poważne zdarzenia niepożądane, nie-poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oraz śmiertelność z dowolnej przyczyny są zbierane do momentu, gdy uczestnik nie bierze już udziału w badaniu (szacuje się, że około 1 rok dla uczestników opuszczających badanie po okresie leczenia i dwa lata dla uczestników, którzy również uczestniczą w badaniu). w rozszerzeniu z otwartą etykietą). Klinicznie istotne zmiany środków bezpieczeństwa są rejestrowane jako zdarzenia niepożądane.
do czasu blokady bazy danych (w ciągu 84 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres leczenia: Spirometria (%)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 36
Spirometria (czyli pomiar oddechu) jest najczęstszym badaniem czynnościowym płuc. Mierzy, ile powietrza można wdychać [natężona pojemność życiowa (FVC)] i wydychać [(natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1)).
Wartość wyjściowa, tydzień 36
Okres leczenia: wyniki w skali dla ALSFRS-R podawanego przez badacza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 36

ALSFRS-R to 12-punktowa skala oceniająca 4 domeny istotne dla ALS (motoryka duża, motoryka mała, opuszkowa i oddechowa).

Przeszkolony badacz (lub osoba wyznaczona) wypełnia kwestionariusz ALSFRS-R osobiście z uczestnikiem (lub opiekunem). 12 funkcji jest ocenianych w skali od 0 do 4, z najwyższą możliwą (zsumowaną) oceną 48. Wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję.
Wartość wyjściowa, tydzień 36
Okres przedłużenia: wyniki w skali ALSFRS-R podawanej przez badacza
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 84

ALSFRS-R to 12-punktowa skala oceniająca 4 domeny istotne dla ALS (motoryka duża, motoryka mała, opuszkowa i oddechowa).

Przeszkolony badacz (lub osoba wyznaczona) wypełnia kwestionariusz ALSFRS-R osobiście z uczestnikiem (lub opiekunem). 12 funkcji jest ocenianych w skali od 0 do 4, z najwyższą możliwą oceną 48. Wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję.
Punkt wyjściowy, tydzień 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mallinckrodt

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

22 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

25 listopada 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

25 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 marca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

3 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

14 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MNK14042068

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Akthar

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj