Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование геля Acthar® (Acthar) при боковом амиотрофическом склерозе (БАС)

18 сентября 2020 г. обновлено: Mallinckrodt

Многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности препарата Н.Р. Гель Acthar® в лечении пациентов с боковым амиотрофическим склерозом

В этом исследовании примут участие около 213 человек с БАС. Будут локации в Северной и Южной Америке.

В первой части участники будут случайным образом распределяться по группам (например, подбрасывая монету). Из каждых 3:

  • 2 получат исследуемый препарат
  • 1 получит аналог без наркотиков (плацебо)

Во время второй части каждый получит исследуемый препарат.

Участие поможет врачам выяснить, может ли Acthar помочь или замедлить симптомы БАС лучше, чем плацебо.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование с несколькими дозами для изучения влияния Acthar на снижение функциональных возможностей у взрослых участников с БАС. Приблизительно 213 участников будут зачислены.

После периода скрининга продолжительностью до 28 дней участники с БАС и появлением симптомов (определяемых как первая мышечная слабость или дизартрия) ≤ 2 лет до скринингового визита будут рандомизированы в соотношении 2:1 для получения подкожно (п/к) Acthar 0,2. мл (16 единиц [Е]) в день (QD) или подкожно, как плацебо, по 0,2 мл QD в течение 36 недель с последующим 3-недельным снижением дозы.

Участники, завершившие 36-недельный период двойного слепого лечения, имеют право на участие в расширенной фазе Open Label, на которой все участники будут получать Acthar 0,2 мл (16 U) в день.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

143

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1015ABR
        • IADIN
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1023AAB
        • Stat Research
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1061ABD
        • DIABAID
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1192AAW
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1209AAB
        • Hospital Español
    • Córdoba
      • Ciudad de Córdoba, Córdoba, Аргентина, X5000BNB
        • ILAIM
    • Mendoza
      • Ciudad de Mendoza, Mendoza, Аргентина, CP 5500
        • Fundación Scherbovsky
    • Santa Fe
      • Ciudad De Santa Fe, Santa Fe, Аргентина, S3000ASL
        • Instituto de Neurología y Neurorrehabilitación del Litoral (INNeL )
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Канада, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus inc
      • Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
      • Montréal, Quebec, Канада, H2XOA9
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
  • Колумбия
      • Cali, Колумбия, 760036
        • Centro de Investigaciones Clínicas SAS
  • Мексика
      • Mexico City, Мексика, 54769
        • Phylasis Clinicas Research
      • Veracruz, Мексика, 91900
        • FAICIC Clinical Researc
    • Coahuila
      • Saltillo, Coahuila, Мексика, 25020
        • Clinical Research Institute Saltillo S.A. de C.V.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Мексика, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Мексика, 76090
        • SMIQ BRCR Global México
    • Tlalnepantla De Baz
      • San Lucas Tepetlacalco, Tlalnepantla De Baz, Мексика, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
    • Veracruz
      • Boca Del Río, Veracruz, Мексика, 94290
        • Centro Especializado en Investigación Clínica S.C.
  • Перу
      • Arequipa, Перу, 04001
        • Hospital Nivel IV Carlos Alberto Seguin Escobedo
      • Callao, Перу, 07016
        • Hospital Nacional IV Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima, Перу, 15102
        • Hospital Nacional Cayetano Heredia
      • Lima, Перу, 15033
        • Hospital Almenara
      • Lima, Перу, 15074
        • Instituto Neuro Cardiovascular De Las Americas
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • University of California San Diego
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Loma Linda University Health System, Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • George Washington University
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida - McKnight Brain Institute
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University-Neuroscience Center of Excellence/Goodman Hall
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • John Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Mercy Health- Saint Mary's
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68510
        • Neurology Associates
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Physicians Clinical Neurosciences Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Соединенные Штаты, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Соединенные Штаты, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The Methodist Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • VCU Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Чили
      • Santiago, Чили, 7500710
        • Biomedica Research Group AV Salvador 149, oficina 1101
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Чили, 8380815
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM)
      • Santiago, Región Metropolitana, Чили, 8431657
        • Clínica Dávila

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 18 до 75 лет на скрининге
  2. Симптомы БАС проявляются в течение 2 лет до скрининга.
  3. Имеет форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ) не выше 60% при скрининге
  4. Если вы принимаете рилузол, соблюдайте стабильную дозу в течение 4 недель до скрининга.

Критерий исключения:

  1. Имеет трахеостомию, кардиостимуляцию диафрагмы или постоянную потребность во вспомогательной вентиляции любого типа.
  2. Принимал какие-либо лекарства в течение периода времени, не разрешенного протоколом
  3. Имеет в анамнезе сахарный диабет 1 или 2 типа или любую клинически значимую инфекцию
  4. Принимал эдаравон менее чем за 1 неделю до скрининга
  5. Получал какую-либо заместительную терапию стволовыми клетками
  6. Использование стероидов в течение периода времени, не разрешенного протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ДВОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Группа A: Период лечения Acthar

Участники получают одну подкожную (SC) инъекцию 0,2 мл (укол под кожу) исследуемого препарата (Acthar) ежедневно в течение 36 недель.

У тех, кто не продолжит в течение периода продления, будет 3 недели постепенного снижения дозы препарата, и их участие прекратится к 39-й неделе.
Лекарство: Актар
Репозиторий кортикотропина для подкожных инъекций
Другие имена:
  • Торговое название: Acthar® Gel
  • Общее название: репозиторий кортикотропина для инъекций
PLACEBO_COMPARATOR: Группа B: период лечения плацебо

Участники получают одну инъекцию 0,2 мл подкожно, похожую на Acthar, но не содержащую лекарственного средства (соответствующее плацебо), ежедневно в течение 36 недель.

У тех, кто не продолжит продленный период, будет 3 недели симуляции тейпинга, и их участие закончится к 39-й неделе.
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо для подкожной инъекции
Другие имена:
  • Эталонный продукт
  • Соответствующее плацебо
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Группа C: Период продления Acthar-Acthar
Участники, которые получают Acthar в течение периода лечения и продолжают его в течение периода продления, не проходят постепенное снижение дозы, а получают одну 0,2 мл подкожной инъекции Acthar ежедневно в течение 48 недель, после чего следует снижение дозы препарата в течение 3 недель. , прекратив свое участие примерно через 21 месяц.
Лекарство: Актар
Репозиторий кортикотропина для подкожных инъекций
Другие имена:
  • Торговое название: Acthar® Gel
  • Общее название: репозиторий кортикотропина для инъекций
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Группа D: продление периода действия плацебо-актара
Участники, которые получают плацебо в течение периода лечения и продолжают в течение дополнительного периода, не проходят имитацию снижения дозы в течение периода лечения, а получают одну 0,2 мл подкожной инъекции Acthar ежедневно в течение 48 недель, после чего следует снижение дозы в течение 3 недель. наркотиков, прекратив свое участие в течение примерно 21 месяца.
Лекарство: Актар
Репозиторий кортикотропина для подкожных инъекций
Другие имена:
  • Торговое название: Acthar® Gel
  • Общее название: репозиторий кортикотропина для инъекций
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо для подкожной инъекции
Другие имена:
  • Эталонный продукт
  • Соответствующее плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период лечения: баллы по шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза, вводимой по телефону, пересмотренная шкала (ALSFRS-R)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 36

ALSFRS-R — это утвержденная шкала, основанная на вопроснике, которая широко используется в качестве основного критерия исхода в клинических испытаниях БАС и считается предиктором выживаемости.

ALSFRS-R — это шкала из 12 пунктов, которая измеряет 4 области, имеющие отношение к БАС (крупная моторика, мелкая моторика, бульбарная и респираторная)

Обученный независимый оценщик звонит каждому участнику (или опекуну) для заполнения анкеты. 12 функций оцениваются по шкале от 0 до 4 с максимально возможным (суммарным) баллом 48. Более высокие баллы представляют лучшую функцию.
Исходный уровень, неделя 36
Количество участников, столкнувшихся с нежелательным явлением в период лечения
Временное ограничение: к концу периода лечения (в течение 36 недель)
Серьезные нежелательные явления, несерьезные нежелательные явления, возникшие во время лечения, и смертность от всех причин собираются до тех пор, пока участник больше не участвует в исследовании. Клинически значимые изменения в мерах безопасности регистрируются как нежелательные явления.
к концу периода лечения (в течение 36 недель)
Количество участников, столкнувшихся с нежелательным явлением к концу испытания в период OLE
Временное ограничение: к моменту блокировки базы данных (в течение 84 недель)
Серьезные нежелательные явления, несерьезные нежелательные явления, возникшие во время лечения, и смертность от всех причин собираются до тех пор, пока участник не перестанет участвовать в исследовании (приблизительно 1 год для участников, выбывающих после периода лечения, и два года для участников, которые также участвуют в исследовании). в расширении открытой этикетки). Клинически значимые изменения мер безопасности регистрируют как нежелательные явления.
к моменту блокировки базы данных (в течение 84 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период лечения: спирометрия (%)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 36
Спирометрия (имеется в виду измерение дыхания) является наиболее распространенным тестом функции легких. Он измеряет, сколько воздуха можно вдохнуть [форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ)] и выдохнуть [(объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1)].
Исходный уровень, неделя 36
Период лечения: баллы по шкале для ALSFRS-R, вводимого исследователем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 36

ALSFRS-R представляет собой шкалу из 12 пунктов, оценивающую 4 области, относящиеся к БАС (крупная моторика, мелкая моторика, бульбарная и респираторная).

Обученный исследователь (или назначенное лицо) заполняет анкету ALSFRS-R лично вместе с участником (или лицом, осуществляющим уход). 12 функций оцениваются по шкале от 0 до 4 с максимально возможным (суммарным) баллом 48. Более высокие баллы представляют лучшую функцию.
Исходный уровень, неделя 36
Период продления: баллы по шкале для ALSFRS-R, вводимого исследователем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 84

ALSFRS-R представляет собой шкалу из 12 пунктов, оценивающую 4 области, относящиеся к БАС (крупная моторика, мелкая моторика, бульбарная и респираторная).

Обученный исследователь (или назначенное лицо) заполняет анкету ALSFRS-R лично вместе с участником (или лицом, осуществляющим уход). 12 функций оцениваются по шкале от 0 до 4 с максимально возможным баллом 48. Более высокие баллы представляют лучшую функцию.
Исходный уровень, неделя 84

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mallinckrodt

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

22 июня 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 ноября 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 ноября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 февраля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 марта 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 марта 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MNK14042068

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Боковой амиотрофический склероз

Клинические исследования Актар

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cambodia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться