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Essai sur la maladie précoce de la lymphangioléiomyomatose interventionnelle multicentrique (LAM) (MILED)

18 décembre 2024 mis à jour par: Francis McCormack, University of Cincinnati
Il s'agit d'une étude visant à déterminer si le sirolimus à faible dose précoce et à long terme est efficace pour prévenir la progression vers des stades plus avancés.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de l'essai MILED est de déterminer si un traitement précoce, à long terme (2 ans) et à faible dose (fixée à 1 mg/jour) des patients dont la fonction pulmonaire est bien préservée empêchera la progression de la maladie vers des stades plus avancés. Soixante patients avec un VEMS> 70 % prévu seront recrutés et randomisés pour recevoir 1 mg/jour de sirolimus ou un placebo, et suivis pendant une période de 2 ans avec des tests de la fonction pulmonaire tous les 4 mois. Le critère d'évaluation principal sera la différence entre les groupes (placebo vs sirolimus) du taux de variation du VEMS (en litres) sur deux ans. Les critères d'évaluation secondaires comprendront les événements indésirables de degré de gravité, le temps jusqu'à 200 cc ou une baisse de 10 % du VEMS, la capacité vitale forcée, les volumes pulmonaires, la capacité de diffusion, le VEGF-D sérique et l'obstruction précoce des voies respiratoires évaluées à l'aide d'une IRM à gaz hyperpolarisé. L'étude sera menée par le biais du Rare Lung Disease Clinic Network, une confédération de cliniques organisée par la Fondation LAM qui suit actuellement plus de 1300 patients américains atteints de LAM et mène l'essai parrainé par le ministère de la Défense d'un inhibiteur de l'aromatase dans l'essai LAM (TRAIL). La Fondation LAM aidera au recrutement de l'étude et à la diffusion des résultats, et l'Université de Floride du Sud fonctionnera en tant que centre de coordination des données. La réussite de cette étude définira l'innocuité et l'efficacité du sirolimus à faible dose chez les patients ayant une fonction pulmonaire normale et déterminera si le sirolimus peut être utilisé pour prévenir la progression de la maladie vers des stades symptomatiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Swedish Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Femme, 18 ans ou plus
  2. Consentement éclairé signé et daté

  3. Diagnostic de LAM tel que déterminé par un scanner pulmonaire compatible et l'un des éléments suivants

    1. biopsie (poumon, masse abdominale, ganglion lymphatique ou rein) ou cytologie de sources thoraciques ou abdominales révélant la LAM, ou
    2. sclérose tubéreuse, angiomyolipomes (diagnostiquée par scanner, IRM par le radiologue du site ou biopsie) ou épanchement pleural chyleux (vérifié par ponction), ou
    3. Niveau de VEGF-D ≥ 800 pg/ml.
  4. Volume expiratoire forcé post-bronchodilatateur en une seconde > 70 %

  5. Présence de marqueurs du fardeau non trivial de la MAMA ou progression probable basée sur l'un des éléments suivants :

    1. Taux de déclin du VEMS avant l'essai de> 60 cc / an, comparant le VEMS à l'inscription à toute mesure antérieure au cours des 3 dernières années, ou
    2. besoin de base en oxygène supplémentaire avec exercice, ou
    3. pré-ménopausique et l'un des suivants (si post-ménopausique, doit avoir un taux de VEGF-D ≥ 600 pg/ml et l'un des suivants) capacité de diffusion de base pour le monoxyde de carbone ≤ 80 % prévue,

a) volume résiduel de base ≥ 120 % prévu, b) désaturation de base de 4 % ou plus lors d'un test de marche de six minutes à l'air ambiant c) plus de 20 kystes sur la coupe carénale du CT

Critère d'exclusion:

  1. Indication clinique existante ou imminente (dans les 12 à 18 mois) pour le traitement avec des inhibiteurs de mTOR, selon le jugement de l'investigateur du site
  2. DLCO <60 % prévu
  3. Saturation de l'air de la salle de repos <90 %
  4. Nadir de désaturation induite par l'exercice sur l'air ambiant < 85 %
  5. Antécédents d'infarctus du myocarde, d'angine de poitrine ou d'accident vasculaire cérébral liés à l'athérosclérose
  6. Enceinte, allaitante ou envisagez de tomber enceinte dans les 2,5 prochaines années
  7. Contraception inadéquate
  8. Anomalie hématologique, rénale, métabolique ou hépatique importante (c.-à-d. taux de transaminases > trois fois l'UL de la plage normale, HCT < 30 %, plaquettes < 80 000/mm3, nombre absolu ajusté de neutrophiles < 1 000/ mm3, WBC total < 3 000/ mm3), créatinine > 2,5 mg/dl, hyperlipidémie non contrôlée
  9. Infection aiguë ou chronique, telle que (mucobactéries non tuberculeuses ou infections actives de l'hépatite B ou C)
  10. Chirurgie récente (impliquant l'entrée dans une cavité corporelle ou nécessitant 3 sutures ou plus) dans les trois semaines suivant le début du médicament à l'étude
  11. Utilisation de sirolimus, d'évérolimus ou d'un traitement expérimental pour la MAMA dans les 30 jours précédant la randomisation
  12. Transplantation pulmonaire antérieure ou actif sur la liste de transplantation
  13. Incapacité d'assister aux visites prévues à la clinique ou d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire
  14. Épanchement pleural ou ascite chyleuse suffisant pour affecter la fonction pulmonaire selon l'avis de l'enquêteur du site
  15. Pneumothorax aigu au cours du dernier mois
  16. Antécédents de malignité au cours des deux dernières années, autre que le cancer de la peau épidermoïde ou basocellulaire.
  17. Utilisation de médicaments contenant des œstrogènes dans les 30 jours précédant la randomisation.
  18. Allergie connue au sirolimus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Matrice surencapsulée
Médicament: Sirolimus
Inhibiteur de mTOR ou placebo
Autres noms:
  • Rapamycine
Comparateur actif: Traitement
Comprimé de sirolimus surencapsulé à 1 mg
Médicament: Sirolimus
Inhibiteur de mTOR ou placebo
Autres noms:
  • Rapamycine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume expiratoire forcé en 1 seconde (pente VEMS)
Délai: 2 années
Taux de déclin de la fonction pulmonaire
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO)
Délai: 2 années
Taux de déclin de la capacité de diffusion
2 années
Capacité pulmonaire totale (TLC)
Délai: 2 années
Taux de variation de la capacité pulmonaire totale
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Cincinnati

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2018

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2017

Première publication (Réel)

12 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données seront accessibles au public une fois l'étude publiée

Délai de partage IPD

estimé décembre 2024

Critères d'accès au partage IPD

Une fois l'étude terminée et publiée, les données anonymisées peuvent être demandées par e-mail au chercheur principal, Frank McCormack, avec un accord d'utilisation des données entre l'Université de Cincinnati et l'entité demandeuse.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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