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Multizentrische interventionelle Lymphangioleiomyomatose (LAM) Early Disease Trial (MILED)

18. Dezember 2024 aktualisiert von: Francis McCormack, University of Cincinnati
Dies ist eine Studie, um festzustellen, ob eine frühe, langfristige niedrig dosierte Sirolimus-Therapie wirksam ist, um das Fortschreiten in fortgeschrittenere Stadien zu verhindern.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel der MILED-Studie besteht darin, festzustellen, ob eine frühzeitige, langfristige (2 Jahre) Behandlung mit niedriger Dosis (fixiert auf 1 mg/Tag) von Patienten mit gut erhaltener Lungenfunktion das Fortschreiten der Krankheit in fortgeschrittenere Stadien verhindern kann. Sechzig Patienten mit FEV1 > 70 % des Sollwerts werden aufgenommen und randomisiert, um 1 mg/Tag Sirolimus oder Placebo zu erhalten, und über einen Zeitraum von 2 Jahren mit Lungenfunktionstests alle 4 Monate nachbeobachtet. Der primäre Endpunkt ist der Unterschied zwischen den Gruppen (Placebo vs. Sirolimus) in der Veränderungsrate des FEV1 (in Litern) über zwei Jahre. Zu den sekundären Endpunkten gehören unerwünschte Ereignisse des Schweregrads, die Zeit bis zum Abfall des FEV1 um 200 cc oder 10 %, forcierte Vitalkapazität, Lungenvolumen, Diffusionskapazität, Serum-VEGF-D und frühe Obstruktion des Luftstroms, bewertet mittels MRT mit hyperpolarisiertem Gas. Die Studie wird vom Rare Lung Disease Clinic Network durchgeführt, einem von der LAM Foundation organisierten Zusammenschluss von Kliniken, die derzeit über 1300 US-LAM-Patienten beobachten und die vom Verteidigungsministerium gesponserte Studie zu einem Aromatasehemmer in LAM (TRAIL) durchführen. Die LAM Foundation wird bei der Rekrutierung von Studien und der Verbreitung der Ergebnisse behilflich sein, und die University of South Florida wird als Data Coordinating Center fungieren. Der erfolgreiche Abschluss dieser Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von niedrig dosiertem Sirolimus bei Patienten mit normaler Lungenfunktion definieren und bestimmen, ob Sirolimus verwendet werden kann, um das Fortschreiten der Krankheit in symptomatische Stadien zu verhindern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Swedish Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Weiblich, ab 18 Jahren
  2. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung

  3. Diagnose von LAM, bestimmt durch kompatibles Lungen-CT und eines der folgenden

    1. Biopsie (Lunge, abdominale Masse, Lymphknoten oder Niere) oder Zytologie aus thorakalen oder abdominalen Quellen, die LAM aufdecken, oder
    2. tuberöse Sklerose, Angiomyolipome (diagnostiziert durch CT, MRT durch den Radiologen vor Ort oder Biopsie) oder chylöser Pleuraerguss (durch Zapfen bestätigt) oder
    3. VEGF-D-Spiegel ≥ 800 pg/ml.
  4. Postbronchodilatator erzwungenes Exspirationsvolumen in einer Sekunde von > 70 %

  5. Vorhandensein von Markern für eine nicht triviale Belastung durch LAM oder wahrscheinliche Progression basierend auf einem der folgenden Punkte:

    1. FEV1-Abnahmerate vor dem Versuch von >60 cc/Jahr, Vergleich des FEV1 bei der Registrierung mit einer früheren Messung in den letzten 3 Jahren, oder
    2. Grundlinienbedarf an zusätzlichem Sauerstoff bei körperlicher Betätigung oder
    3. prämenopausal und eines der folgenden (wenn postmenopausal, muss ein VEGF-D-Spiegel ≥ 600 pg/ml und eines der folgenden vorliegen) Baseline-Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid ≤80 % vorhergesagt,

a) Baseline-Residualvolumen ≥120 % vorhergesagt, b) Baseline-Entsättigung um 4 % oder mehr bei sechsminütigem Gehtest bei Raumluft c) mehr als 20 Zysten auf dem Karinalschnitt des CT

Ausschlusskriterien:

  1. Bestehende oder bevorstehende (innerhalb von 12-18 Monaten) klinische Indikation für die Behandlung mit mTOR-Inhibitoren, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes
  2. DLCO <60 % vorhergesagt
  3. Ruheraumluftsättigung <90%
  4. Belastungsinduzierter Entsättigungsnadir bei Raumluft < 85 %
  5. Vorgeschichte von Myokardinfarkt, Angina pectoris oder Schlaganfall im Zusammenhang mit Arteriosklerose
  6. Schwanger sind, stillen oder planen, in den nächsten 2,5 Jahren schwanger zu werden
  7. Unzureichende Verhütung
  8. Signifikante hämatologische, renale, metabolische oder hepatische Anomalien (d. h. Transaminasespiegel > das Dreifache des UL des Normalbereichs, HCT < 30 %, Thrombozyten < 80.000/mm3, angepasste absolute Neutrophilenzahl < 1.000/mm3, Gesamt-WBC < 3.000/mm3), Kreatinin > 2,5 mg/dl, unkontrollierte Hyperlipidämie
  9. Akute oder chronische Infektion, wie z. B. (nichttuberkulöse Mukobakterien oder aktive Hepatitis B- oder C-Infektionen)
  10. Kürzliche Operation (mit Eintritt in eine Körperhöhle oder mit 3 oder mehr Nähten) innerhalb von drei Wochen nach Beginn der Studienmedikation
  11. Verwendung von Sirolimus, Everolimus oder einer Prüfbehandlung für LAM innerhalb der 30 Tage vor der Randomisierung
  12. Vorherige Lungentransplantation oder aktiv auf Transplantationsliste
  13. Unfähigkeit, an geplanten Klinikbesuchen teilzunehmen oder Lungenfunktionstests durchzuführen
  14. Pleuraerguss oder chylöser Aszites, der ausreicht, um die Lungenfunktion zu beeinträchtigen, basierend auf der Meinung des Standortermittlers
  15. Akuter Pneumothorax innerhalb des letzten Monats
  16. Vorgeschichte von Malignität in den letzten zwei Jahren, außer Plattenepithel- oder Basalzell-Hautkrebs.
  17. Verwendung von östrogenhaltigen Medikamenten innerhalb der 30 Tage vor der Randomisierung.
  18. Bekannte Allergie gegen Sirolimus

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Überverkapselte Matrix
Arzneimittel: Sirolimus
mTOR-Hemmer oder Placebo
Andere Namen:
  • Rapamycin
Aktiver Komparator: Behandlung
Überverkapselte 1-mg-Sirolimus-Tablette
Arzneimittel: Sirolimus
mTOR-Hemmer oder Placebo
Andere Namen:
  • Rapamycin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1-Steigung)
Zeitfenster: 2 Jahre
Rate der Abnahme der Lungenfunktion
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO)
Zeitfenster: 2 Jahre
Abnahmerate der Diffusionskapazität
2 Jahre
Gesamtlungenkapazität (TLC)
Zeitfenster: 2 Jahre
Änderungsrate der Gesamtlungenkapazität
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Cincinnati

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Ermittler

  • Studienstuhl: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten werden öffentlich zugänglich sein, sobald die Studie veröffentlicht ist

IPD-Sharing-Zeitrahmen

voraussichtlich Dezember 2024

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Nach Abschluss und Veröffentlichung der Studie können anonymisierte Daten per E-Mail an den PI, Frank McCormack, mit einer Datennutzungsvereinbarung zwischen der University of Cincinnati und der anfragenden Stelle angefordert werden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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