Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowa interwencyjna próba wczesnej choroby limfangioleiomiomatozy (LAM). (MILED)

18 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Francis McCormack, University of Cincinnati
Jest to badanie mające na celu ustalenie, czy wczesne, długoterminowe podawanie małych dawek syrolimusu jest skuteczne w zapobieganiu progresji do bardziej zaawansowanych stadiów.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem badania MILED jest ustalenie, czy wczesne, długoterminowe (2 lata) leczenie małymi dawkami (ustaloną na poziomie 1 mg/dobę) pacjentów z dobrze zachowaną czynnością płuc zapobiegnie progresji choroby do bardziej zaawansowanych stadiów. Sześćdziesięciu pacjentów z FEV1 >70% wartości należnej zostanie włączonych i losowo przydzielonych do grup otrzymujących syrolimus w dawce 1 mg/dobę lub placebo, a następnie przez okres 2 lat będzie obserwowanych z badaniem czynności płuc co 4 miesiące. Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie różnica między grupami (placebo vs. syrolimus) w szybkości zmian FEV1 (w litrach) w ciągu dwóch lat. Drugorzędowe punkty końcowe będą obejmowały zdarzenia niepożądane stopnia ciężkości, czas do spadku FEV1 o 200 cm3 lub 10%, natężoną pojemność życiową, objętości płuc, zdolność dyfuzyjną, VEGF-D w surowicy i wczesną niedrożność przepływu powietrza ocenianą za pomocą hiperspolaryzowanego MRI gazu. Badanie zostanie przeprowadzone za pośrednictwem Rare Lung Disease Clinic Network, konfederacji klinik zorganizowanej przez Fundację LAM, która obecnie obserwuje ponad 1300 pacjentów z LAM w USA i prowadzi sponsorowaną przez Departament Obrony próbę badania inhibitora aromatazy w LAM (TRAIL). Fundacja LAM będzie pomagać w rekrutacji do badań i rozpowszechnianiu wyników, a Uniwersytet Południowej Florydy będzie funkcjonował jako Centrum Koordynacji Danych. Pomyślne zakończenie tego badania określi bezpieczeństwo i skuteczność niskich dawek syrolimusa u pacjentów z prawidłową czynnością płuc oraz określi, czy syrolimus może być stosowany w celu zapobiegania progresji choroby do stadiów objawowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Swedish Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Kobieta, wiek 18 lat lub więcej
  2. Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda

  3. Rozpoznanie LAM określone na podstawie zgodnej CT płuc i jednego z poniższych

    1. biopsja (płuca, guza jamy brzusznej, węzła chłonnego lub nerki) lub cytologia ze źródeł klatki piersiowej lub jamy brzusznej ujawniająca LAM lub
    2. stwardnienie guzowate, naczyniakomięśniakotłuszczak (zdiagnozowany za pomocą tomografii komputerowej, rezonansu magnetycznego przez radiologa ośrodka lub biopsję) lub wysięk w jamie opłucnej (zweryfikowany przez nakłucie) lub
    3. poziom VEGF-D ≥ 800 pg/ml.
  4. Wymuszona objętość wydechowa po podaniu leku rozszerzającego oskrzela w ciągu jednej sekundy > 70%

  5. Obecność markerów nietrywialnego obciążenia LAM lub prawdopodobnej progresji w oparciu o jedno z poniższych kryteriów:

    1. wskaźnik spadku FEV 1 przed procesem o >60 cm3/rok, porównujący FEV1 przy rejestracji z jakimkolwiek wcześniejszym pomiarem w ciągu ostatnich 3 lat lub
    2. podstawowego dodatkowego zapotrzebowania na tlen podczas ćwiczeń lub
    3. przed menopauzą i jednym z poniższych (jeśli po menopauzie musi mieć poziom VEGF-D ≥ 600 pg/ml i jeden z poniższych) wyjściowa zdolność dyfuzyjna dla tlenku węgla ≤80% wartości należnej,

a) wyjściowa objętość zalegająca ≥120% wartości należnej, b) wyjściowa desaturacja o 4% lub więcej podczas testu 6-minutowego marszu w powietrzu pokojowym, c) ponad 20 torbieli w przekroju karinalnym tomografii komputerowej

Kryteria wyłączenia:

  1. Istniejące lub zbliżające się (w ciągu 12-18 miesięcy) wskazanie kliniczne do leczenia inhibitorami mTOR, na podstawie oceny badacza ośrodka
  2. DLCO <60% wartości przewidywanej
  3. Nasycenie powietrza w pokoju wypoczynkowym <90%
  4. Nadir desaturacji wywołany wysiłkiem w powietrzu w pomieszczeniu < 85%
  5. Historia zawału mięśnia sercowego, dławicy piersiowej lub udaru związanego z miażdżycą
  6. W ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w ciągu najbliższych 2,5 roku
  7. Nieodpowiednia antykoncepcja
  8. Znaczące nieprawidłowości hematologiczne, nerkowe, metaboliczne lub wątrobowe (tj. aktywność aminotransferaz > trzykrotność UL normy, HCT < 30%, płytki krwi < 80 000/mm3, skorygowana bezwzględna liczba neutrofili < 1 000/ mm3, całkowita WBC < 3 000/ mm3), kreatynina > 2,5 mg/dl, niekontrolowana hiperlipidemia
  9. Ostra lub przewlekła infekcja, taka jak (niegruźlicze śluzowce lub czynne zapalenie wątroby typu B lub C)
  10. Niedawna operacja (obejmująca wejście do jamy ciała lub wymagająca założenia 3 lub więcej szwów) w ciągu trzech tygodni od rozpoczęcia stosowania badanego leku
  11. Stosowanie syrolimusa, ewerolimusu lub eksperymentalnego leczenia LAM w ciągu 30 dni przed randomizacją
  12. Poprzedni przeszczep płuc lub aktywny na liście przeszczepów
  13. Niemożność uczestniczenia w zaplanowanych wizytach w klinice lub wykonywania badań czynnościowych płuc
  14. Wysięk opłucnowy lub wodobrzusze chylowe wystarczające do wpływu na czynność płuc na podstawie opinii inspektora ośrodka
  15. Ostra odma opłucnowa w ciągu ostatniego miesiąca
  16. Historia nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich dwóch lat, innych niż rak płaskonabłonkowy lub podstawnokomórkowy skóry.
  17. Stosowanie leków zawierających estrogen w ciągu 30 dni przed randomizacją.
  18. Znana alergia na syrolimus

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Nadmiernie kapsułkowana matryca
Lek: Syrolimus
inhibitor mTOR lub placebo
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
Aktywny komparator: Leczenie
Tabletka syrolimusu w kapsułce 1 mg
Lek: Syrolimus
inhibitor mTOR lub placebo
Inne nazwy:
  • Rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (nachylenie FEV1)
Ramy czasowe: 2 lata
Szybkość pogarszania się czynności płuc
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdolność rozpraszania tlenku węgla (DLCO)
Ramy czasowe: 2 lata
Szybkość spadku zdolności dyfuzyjnej
2 lata
Całkowita pojemność płuc (TLC)
Ramy czasowe: 2 lata
Szybkość zmian całkowitej pojemności płuc
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Cincinnati

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane będą publicznie dostępne po opublikowaniu badania

Ramy czasowe udostępniania IPD

szacowany grudzień 2024 r

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po zakończeniu badania i publikacji można poprosić o dane zdezidentyfikowane, wysyłając wiadomość e-mail do kierownika badania, Franka McCormacka, na podstawie umowy o wykorzystywaniu danych pomiędzy Uniwersytetem Cincinnati a podmiotem wnioskującym.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj