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多施設介入型リンパ管平滑筋腫症（LAM）の早期疾患試験 (MILED)

2024年12月18日 更新者：Francis McCormack、University of Cincinnati
これは、初期の長期低用量シロリムスが、より進行した段階への進行を防ぐのに有効かどうかを判断するための研究です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

MILED 試験の主な目的は、肺機能が十分に保存されている患者の早期、長期 (2 年間)、低用量 (1 mg/日で固定) 治療が、より進行した段階への疾患の進行を防ぐかどうかを判断することです。 FEV1 が 70% を超えると予測される 60 人の患者が登録され、無作為に 1 mg/日のシロリムスまたはプラセボを投与され、4 か月ごとの肺機能検査で 2 年間追跡されます。 主要エンドポイントは、2 年間にわたる FEV1 の変化率 (リットル) のグループ間 (プラセボ vs. シロリムス) の差です。 副次評価項目には、重症度グレードの有害事象、200cc または 10% FEV1 低下までの時間、強制肺活量、肺容量、拡散能、血清 VEGF-D、および過分極ガス MRI を使用して評価された初期の気流閉塞が含まれます。 この研究は、現在1300人を超える米国のLAM患者を追跡し、国防総省が後援するLAMにおけるアロマターゼ阻害剤の試験（TRAIL）試験を実施しているLAM財団が組織する診療所連合である希少肺疾患クリニックネットワークを通じて実施されます。 LAM 財団は研究の募集と結果の普及を支援し、南フロリダ大学はデータ調整センターとして機能します。 この研究が成功裏に完了することで、肺機能が正常な患者における低用量シロリムスの安全性と有効性が明らかになり、シロリムスが症状のある段階への疾患の進行を防ぐために使用できるかどうかが決定されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Swedish Health

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の女性
  2. 署名および日付入りのインフォームド コンセント

  3. -適合する肺CTおよび以下のいずれかによって決定されるLAMの診断

    1. LAMを明らかにする胸部または腹部のソースからの生検（肺、腹部腫瘤、リンパ節または腎臓）または細胞診、または
    2. 結節性硬化症、血管筋脂肪腫（サイトの放射線科医によるCT、MRIまたは生検によって診断される）または乳び性胸水（タップによって確認される）、または
    3. -VEGF-D レベルが 800 pg/ml 以上。
  4. 気管支拡張薬使用後の強制呼気量が 1 秒間で 70% を超える

  5. -LAMの重要な負担または進行の可能性が高いマーカーの存在は、次のいずれかに基づいています。

    1. 登録FEV1を過去3年間の以前の測定値と比較して、試行前のFEV1減少率が60cc /年を超える、または
    2. 運動によるベースラインの酸素補給必要量、または
    3. -閉経前および次のいずれか（閉経後の場合は、VEGF-Dレベルが600 pg / ml以上で、次のいずれかである必要があります）一酸化炭素のベースライン拡散能力≤80％予測、

a) 予測されるベースライン残留量が 120% 以上、b) 室内空気での 6 分間の歩行テストで 4% 以上のベースライン脱飽和 c) CT の気管分岐部に 20 個を超える嚢胞

除外基準:

  1. -mTOR阻害剤による治療の既存または差し迫った（12〜18か月以内の）臨床適応症、サイト調査官の判断に基づく
  2. DLCO <60% 予測
  3. 休憩室の空気飽和度 <90%
  4. 運動による室内空気の飽和度の最下点 < 85%
  5. -アテローム性動脈硬化症に関連する心筋梗塞、狭心症または脳卒中の病歴
  6. 妊娠中、授乳中、または今後2.5年以内に妊娠する予定がある
  7. 不十分な避妊
  8. -重大な血液学的、腎臓的、代謝的または肝臓的異常（すなわち トランスアミナーゼ値 > 正常範囲の UL の 3 倍、HCT < 30%、血小板 < 80,000/mm3、調整された絶対好中球数 < 1,000/mm3、総白血球 < 3,000/mm3)、クレアチニン >2.5 mg/dl、コントロールされていない高脂血症
  9. 急性または慢性の感染症（非結核性粘液細菌または活動性 B 型または C 型肝炎感染症）
  10. -治験薬の開始から3週間以内の最近の手術（体腔への侵入を伴う、または3つ以上の縫合を必要とする）
  11. -無作為化前の30日以内のシロリムス、エベロリムス、またはLAMの治験治療の使用
  12. -以前の肺移植または移植リストでアクティブ
  13. 予定された診療所の訪問に参加できない、または肺機能検査を実施できない
  14. -サイト調査員の意見に基づいて、肺機能に影響を与えるのに十分な胸水または乳び性腹水
  15. 過去 1 か月以内の急性気胸
  16. -過去2年間の悪性腫瘍の病歴、扁平上皮がんまたは基底細胞皮膚がん以外。
  17. -無作為化前の30日以内のエストロゲン含有薬の使用。
  18. -シロリムスに対する既知のアレルギー

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
過剰カプセル化されたマトリックス
薬：シロリムス
mTOR阻害剤またはプラセボ
他の名前：
  • ラパマイシン
アクティブコンパレータ：処理
オーバーカプセル化された 1 mg シロリムス錠
薬：シロリムス
mTOR阻害剤またはプラセボ
他の名前：
  • ラパマイシン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1 秒間の強制呼気量 (FEV1 勾配)
時間枠：2年
肺機能低下率
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
一酸化炭素（DLCO）の拡散能力
時間枠：2年
拡散能力低下率
2年
総肺気量 (TLC)
時間枠：2年
全肺気量の変化率
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Cincinnati

協力者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

捜査官

  • スタディチェア：Francis X. McCormack, M.D.、University of Cincinnati

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年1月1日

一次修了 (推定)

2025年6月30日

研究の完了 (推定)

2025年6月30日

試験登録日

最初に提出

2017年5月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月10日

最初の投稿 (実際)

2017年5月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月18日

最終確認日

2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

研究が公開されると、データは公開されます

IPD 共有時間枠

2024 年 12 月予定

IPD 共有アクセス基準

研究が完了して公開された後、シンシナティ大学と要求主体との間のデータ使用契約に基づき、電子メールで匿名化データを主任研究者のフランク・マコーマックに要求することができます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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