Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Multicentrikus intervenciós limfangioleiomyomatózis (LAM) korai betegség vizsgálata (MILED)

2024. december 18. frissítette: Francis McCormack, University of Cincinnati
Ez egy tanulmány annak meghatározására, hogy a korai, hosszú távú, alacsony dózisú szirolimusz hatékony-e az előrehaladottabb stádiumokba való progresszió megelőzésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A MILED-vizsgálat elsődleges célja annak megállapítása, hogy a jól megőrzött tüdőfunkciójú betegek korai, hosszú távú (2 éves), alacsony dózisú (fix 1 mg/nap) kezelése megakadályozza-e a betegség előrehaladottabb stádiumába történő előrehaladását. Hatvan olyan beteget vonnak be, akiknek FEV1 > 70% előre jelezték, és randomizálják, hogy napi 1 mg szirolimuszt vagy placebót kapjanak, majd 2 éven keresztül 4 havonta tüdőfunkciós vizsgálattal követik őket. Az elsődleges végpont a FEV1 (literben) változásának két év alatti változása csoportok közötti (placebo vs. szirolimusz) különbsége lesz. A másodlagos végpontok magukban foglalják a súlyossági fokozatú nemkívánatos eseményeket, a 200 köbcentiméteres vagy 10%-os FEV1-csökkenésig eltelt időt, az erőltetett vitális kapacitást, a tüdőtérfogatot, a diffúziós kapacitást, a szérum VEGF-D-t és a hiperpolarizált gáz MRI-vel értékelt korai légáramlási elzáródást. A vizsgálatot a Ritka Tüdőbetegségek Klinikai Hálózatán, a LAM Alapítvány által szervezett klinikák szövetségén keresztül végzik majd, amely jelenleg több mint 1300 amerikai LAM-beteget követ, és a Védelmi Minisztérium által szponzorált LAM (TRAIL) Aromatáz Inhibitor vizsgálatát végzi. A LAM Alapítvány segíti a tanulmányok toborzását és az eredmények terjesztését, a Dél-Floridai Egyetem pedig Adatkoordinációs Központként fog működni. Ennek a vizsgálatnak a sikeres befejezése meghatározza az alacsony dózisú szirolimusz biztonságosságát és hatásosságát normál tüdőfunkciójú betegeknél, és meghatározza, hogy a szirolimusz alkalmazható-e a betegség tüneti stádiumba való előrehaladásának megelőzésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • Swedish Health

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Nő, 18 éves vagy idősebb
  2. Aláírt és keltezett tájékozott hozzájárulás

  3. A LAM diagnózisa kompatibilis tüdő-CT-vel és az alábbiak egyikével

    1. biopszia (tüdő, hasi tömeg, nyirokcsomó vagy vese) vagy mellkasi vagy hasi forrásból származó citológia, amely LAM-ot tár fel, vagy
    2. gumós szklerózis, angiomyolipoma (CT-vel, MRI-vel a helyszíni radiológus vagy biopszia diagnosztizálja) vagy chylosus pleurális folyadékgyülem (csappal igazolt), vagy
    3. VEGF-D szint ≥ 800 pg/ml.
  4. Hörgőtágító utáni kényszerkilégzési térfogat egy másodperc alatt > 70%

  5. A LAM nem triviális megterhelésére utaló markerek jelenléte vagy valószínű progressziója a következők valamelyikén:

    1. a vizsgálat előtti FEV 1 csökkenés mértéke >60cc/év, összehasonlítva a felvételi FEV1-et az elmúlt 3 év bármely korábbi mérésével, vagy
    2. kiindulási pótlólagos oxigénigény edzéssel, ill
    3. premenopauzális és az alábbiak egyike (ha posztmenopauzás, a VEGF-D-szintnek ≥ 600 pg/ml-nek kell lennie, és az alábbiak valamelyikének kell lennie) a szén-monoxid kiindulási diffúziós kapacitása ≤80% előre jelzett,

a) az alapvonal maradék térfogata ≥120% előrejelzett, b) az alapvonal 4%-os vagy nagyobb deszaturációja hatperces sétateszten szobalevegőn c) több mint 20 ciszta a CT karinális vágásán

Kizárási kritériumok:

  1. Az mTOR-gátlókkal történő kezelés meglévő vagy közelgő (12-18 hónapon belüli) klinikai javallata, a helyszíni vizsgáló megítélése alapján
  2. DLCO <60% előre jelzett
  3. A pihenőhelyiség levegő telítettsége <90%
  4. Az edzés által kiváltott deszaturáció mélypontja szobalevegőn < 85%
  5. Szívinfarktus, angina vagy ateroszklerózissal összefüggő stroke anamnézisében
  6. Terhes, szoptat, vagy terhességet tervez a következő 2,5 évben
  7. Nem megfelelő fogamzásgátlás
  8. Jelentős hematológiai, vese-, anyagcsere- vagy májelégtelenség (pl. transzaminázszint > a normál tartomány UL háromszorosa, HCT < 30%, vérlemezkeszám < 80 000/mm3, korrigált abszolút neutrofilszám < 1000/mm3, teljes fehérvérsejtszám < 3000/mm3), kreatinin > 2,5 mg/dl, kontrollálatlan hiperlipidémia
  9. Akut vagy krónikus fertőzések, például (nem tuberkulózisos mukobaktériumok vagy aktív hepatitis B vagy C fertőzések)
  10. Legutóbbi műtétek (amelyek testüregbe való bejutással vagy 3 vagy több varrat szükségessé válnak) a vizsgálati gyógyszer kezelésének megkezdését követő három héten belül
  11. Szirolimusz, everolimusz alkalmazása vagy LAM vizsgálati kezelése a randomizációt megelőző 30 napon belül
  12. Korábbi tüdőtranszplantáció vagy aktív a transzplantációs listán
  13. Képtelenség a tervezett klinikai látogatásokon részt venni, vagy tüdőfunkciós vizsgálatokat végezni
  14. Pleurális folyadékgyülem vagy chylosus ascites, amely elegendő a tüdőfunkció befolyásolásához a helyszíni kutató véleménye alapján
  15. Akut pneumothorax az elmúlt hónapban
  16. Rosszindulatú daganat az elmúlt két évben, kivéve a laphámsejtes vagy bazálissejtes bőrrákot.
  17. Ösztrogéntartalmú gyógyszerek alkalmazása a randomizálást megelőző 30 napon belül.
  18. Ismert allergia a szirolimuszra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Túlkapszulázott mátrix
Drog: Sirolimus
mTOR inhibitor vagy placebo
Más nevek:
  • Rapamycin
Aktív összehasonlító: Kezelés
Túlkapszulázott 1 mg-os szirolimusz tabletta
Drog: Sirolimus
mTOR inhibitor vagy placebo
Más nevek:
  • Rapamycin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1 lejtő)
Időkeret: 2 év
A tüdőfunkció csökkenésének mértéke
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szén-monoxid diffúzor kapacitása (DLCO)
Időkeret: 2 év
A diffúziós kapacitás csökkenésének mértéke
2 év
Teljes tüdőkapacitás (TLC)
Időkeret: 2 év
A teljes tüdőkapacitás változásának sebessége
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Cincinnati

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az adatok a tanulmány közzététele után nyilvánosak lesznek

IPD megosztási időkeret

becslések szerint 2024 decembere

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A tanulmány befejezése és közzététele után az azonosítatlan adatok kérhetők e-mailben a PI-nek, Frank McCormacknak, a Cincinnati Egyetem és a kérelmező entitás közötti adathasználati megállapodás mellett.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Lymphangioleiomyomatosis

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel