Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multisenter intervensjonell lymfangioleiomyomatose (LAM) tidlig sykdomsforsøk (MILED)

18. desember 2024 oppdatert av: Francis McCormack, University of Cincinnati
Dette er en studie for å avgjøre om tidlig, langvarig lavdose sirolimus er effektiv for å forhindre progresjon til mer avanserte stadier.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med MILED-studien er å fastslå om tidlig, langsiktig (2 år), lavdose (fastsatt til 1 mg/dag) behandling av pasienter med godt bevart lungefunksjon vil forhindre sykdomsprogresjon til mer avanserte stadier. Seksti pasienter med FEV1>70 % spådd vil bli registrert og randomisert til å motta 1 mg/dag sirolimus eller placebo, og følges i en periode på 2 år med lungefunksjonstesting hver 4. måned. Det primære endepunktet vil være forskjellen mellom grupper (placebo vs. sirolimus) i endringshastigheten i FEV1 (i liter) over to år. Sekundære endepunkter vil inkludere alvorlighetsgradsbivirkninger, tid til 200cc eller 10 % FEV1-nedgang, tvungen vitalkapasitet, lungevolumer, diffusjonskapasitet, serum VEGF-D og tidlig luftstrømobstruksjon vurdert ved hjelp av hyperpolarisert gass-MR. Studien vil bli utført gjennom Rare Lung Disease Clinic Network, en konføderasjon av klinikker organisert av LAM Foundation som for tiden følger over 1300 amerikanske LAM-pasienter og gjennomfører den sponsede utprøvingen av en Aromatase-hemmer i LAM (TRAIL) av forsvarsdepartementet. LAM Foundation skal bistå med studierekruttering og formidling av resultater, og University of South Florida vil fungere som Data Coordinating Center. Vellykket gjennomføring av denne studien vil definere sikkerheten og effekten av lavdose sirolimus hos pasienter med normal lungefunksjon, og avgjøre om sirolimus kan brukes til å forhindre sykdomsprogresjon til symptomatiske stadier.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Swedish Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kvinne, 18 år eller eldre
  2. Signert og datert informert samtykke

  3. Diagnose av LAM som bestemt ved kompatibel lunge-CT og en av følgende

    1. biopsi (lunge, abdominal masse, lymfeknute eller nyre) eller cytologi fra thorax- eller abdominale kilder som avslører LAM, eller
    2. tuberøs sklerose, angiomyolipomata (diagnostisert ved CT, MR av stedets radiolog eller biopsi) eller chylous pleural effusjon (verifisert ved trykk), eller
    3. VEGF-D nivå ≥ 800 pg/ml.
  4. Post-bronkodilatator tvunget ekspirasjonsvolum på ett sekund på > 70 %

  5. Tilstedeværelse av markører for ikke-triviell belastning av LAM eller sannsynlig progresjon basert på ett av følgende:

    1. FEV 1-nedgang før forsøk på >60cc/år, sammenlignet påmeldings-FEV1 med tidligere målinger de siste 3 årene, eller
    2. baseline supplerende oksygenbehov med trening, eller
    3. pre-menopausal og en av følgende (hvis postmenopausal, må ha et VEGF-D-nivå ≥ 600 pg/ml og en av følgende) baseline-diffusjonskapasitet for karbonmonoksid ≤80 % forutsagt,

a) baseline restvolum ≥120 % forutsagt, b) baseline desaturation med 4 % eller mer etter seks minutters gangetesting på romluft c) mer enn 20 cyster på karinalkuttet på CT

Ekskluderingskriterier:

  1. Eksisterende eller nært forestående (innen 12-18 måneder) klinisk indikasjon for behandling med mTOR-hemmere, basert på vurdering fra stedsforsker
  2. DLCO <60 % spådd
  3. Luftmetning i hvilerom <90 %
  4. Treningsindusert desaturasjon nadir på romluft < 85 %
  5. Anamnese med hjerteinfarkt, angina eller hjerneslag relatert til aterosklerose
  6. Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid i løpet av de neste 2,5 årene
  7. Utilstrekkelig prevensjon
  8. Betydelig hematologisk, renal, metabolsk eller hepatisk abnormitet (dvs. transaminasenivåer > tre ganger UL av normalområdet, HCT < 30 %, blodplater < 80 000/mm3, justert absolutt nøytrofiltall < 1 000/mm3, total WBC < 3 000/mm3), kreatinin >2,5 mg/dl, ukontrollert hyperlipidemi
  9. Akutt eller kronisk infeksjon, for eksempel (ikke-tuberkuløse mukobakterier eller aktive hepatitt B- eller C-infeksjoner)
  10. Nylig operasjon (som involverer inntreden i et kroppshule eller krever 3 eller flere suturer) innen tre uker etter oppstart av studiemedisin
  11. Bruk av sirolimus, everolimus eller undersøkelsesbehandling for LAM innen 30 dager før randomisering
  12. Tidligere lungetransplantasjon eller aktiv på transplantasjonsliste
  13. Manglende evne til å delta på planlagte klinikkbesøk, eller utføre lungefunksjonstesting
  14. Pleural effusjon eller chylous ascites som er tilstrekkelig til å påvirke lungefunksjonen basert på vurderingen fra stedets etterforsker
  15. Akutt pneumotoraks i løpet av den siste måneden
  16. Anamnese med malignitet de siste to årene, annet enn plateepitel- eller basalcellekreft.
  17. Bruk av østrogenholdige medisiner innen 30 dager før randomisering.
  18. Kjent allergi mot sirolimus

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Overinnkapslet matrise
Legemiddel: Sirolimus
mTOR-hemmer eller placebo
Andre navn:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Behandling
Overinnkapslet 1 mg sirolimus tablett
Legemiddel: Sirolimus
mTOR-hemmer eller placebo
Andre navn:
  • Rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1-helling)
Tidsramme: 2 år
Nedgang i lungefunksjonen
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Diffuserende kapasitet for karbonmonoksid (DLCO)
Tidsramme: 2 år
Nedgang i diffusjonskapasitet
2 år
Total lungekapasitet (TLC)
Tidsramme: 2 år
Endringshastighet i total lungekapasitet
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Etterforskere

  • Studiestol: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2018

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

12. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil være offentlig tilgjengelig når studien er publisert

IPD-delingstidsramme

estimert desember 2024

Tilgangskriterier for IPD-deling

Etter fullføring av studien og publisering, kan avidentifiserte data bli forespurt via en e-post til PI, Frank McCormack, med en databruksavtale mellom University of Cincinnati og den forespørrende enheten.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sirolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere