Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskusinterventiolymfangioleiomyomatoosin (LAM) varhaisen sairauden tutkimus (MILED)

keskiviikko 18. joulukuuta 2024 päivittänyt: Francis McCormack, University of Cincinnati
Tämä on tutkimus, jolla määritetään, onko varhainen, pitkäaikainen pieniannoksinen sirolimuusi tehokas estämään etenemistä pitkälle edenneisiin vaiheisiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

MILED-tutkimuksen ensisijainen tavoite on selvittää, estääkö varhainen, pitkäaikainen (2 vuotta) pieniannoksinen (1 mg/vrk) hoito potilailla, joiden keuhkojen toiminta on säilynyt hyvin, taudin etenemisen pitkälle edenneisiin vaiheisiin. Kuusikymmentä potilasta, joiden ennustettu FEV1 > 70 %, otetaan mukaan ja satunnaistetaan saamaan 1 mg/vrk sirolimuusia tai lumelääkettä, ja heitä seurataan 2 vuoden ajan keuhkojen toimintakokeilla 4 kuukauden välein. Ensisijainen päätetapahtuma on ryhmien välinen (plasebo vs. sirolimuusi) ero FEV1:n (litroina) muutosnopeudessa kahden vuoden aikana. Toissijaisia ​​päätepisteitä ovat vakavuusasteiset haittatapahtumat, aika 200 cc:n tai 10 %:n FEV1:n laskuun, pakotettu vitaalikapasiteetti, keuhkojen tilavuus, diffuusiokyky, seerumin VEGF-D ja varhainen ilmavirran tukkeuma, joka on arvioitu hyperpolarisoidun kaasun MRI:llä. Tutkimus suoritetaan Rare Lung Disease Clinic Networkin kautta, LAM-säätiön järjestämän klinikoiden yhteenliittymän kautta, joka seuraa tällä hetkellä yli 1300:aa Yhdysvaltain LAM-potilasta ja suorittaa puolustusministeriön sponsoroimaa Aromataasi-inhibiittoritutkimusta LAM-tutkimuksessa (TRAIL). LAM-säätiö avustaa opintojen rekrytoinnissa ja tulosten levittämisessä, ja Etelä-Floridan yliopisto toimii tietojen koordinointikeskuksena. Tämän tutkimuksen onnistunut loppuun saattaminen määrittelee pieniannoksisen sirolimuusin turvallisuuden ja tehon potilailla, joilla on normaali keuhkotoiminta, ja määrittää, voidaanko sirolimuusia käyttää taudin etenemisen estämiseen oireenmukaisiin vaiheisiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Swedish Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Nainen, vähintään 18-vuotias
  2. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus

  3. LAM-diagnoosi määritettynä yhteensopivalla keuhkojen CT:llä ja jollakin seuraavista

    1. biopsia (keuhkojen, vatsan massa, imusolmuke tai munuainen) tai sytologia rintakehän tai vatsan lähteistä, jotka paljastavat LAM:n, tai
    2. mukula-skleroosi, angiomyolipomata (diagnoosin TT:llä, magneettikuvauksella, jonka on diagnosoinut paikannusradiologi tai biopsia) tai kylous keuhkopussin effuusio (varmistetaan koskettamalla) tai
    3. VEGF-D-taso ≥ 800 pg/ml.
  4. Keuhkoputkien laajentamisen jälkeinen pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa > 70 %

  5. LAM:n ei-triviaalitaakkaa tai todennäköistä etenemistä osoittavien merkkien läsnäolo, joka perustuu johonkin seuraavista:

    1. ennen tutkimusta FEV 1:n laskunopeus > 60 cc/v, kun rekisteröinnin FEV1:tä verrataan mihin tahansa aikaisempaan mittaukseen viimeisen kolmen vuoden aikana, tai
    2. perustason lisähapentarve harjoituksen yhteydessä tai
    3. premenopausaalinen ja jokin seuraavista (jos postmenopausaalinen, VEGF-D-tason on oltava ≥ 600 pg/ml ja jokin seuraavista) ennustettu hiilimonoksidin perustason diffuusiokyky ≤80 %,

a) perusviivan jäännöstilavuus ≥120 % ennustettu, b) perustason desaturaatio vähintään 4 % kuuden minuutin kävelytestissä huoneilmassa c) yli 20 kystaa TT:n karinaalisessa leikkauksessa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Olemassa oleva tai välitön (12-18 kuukauden sisällä) kliininen indikaatio hoitoon mTOR-estäjillä, tutkijan arvion perusteella
  2. DLCO <60 % ennustettu
  3. Lepohuoneen ilman kylläisyys <90 %
  4. Harjoituksen aiheuttama desaturaatio alhaisimmillaan huoneilmassa < 85 %
  5. Aiemmin ateroskleroosiin liittyvä sydäninfarkti, angina pectoris tai aivohalvaus
  6. Raskaana, imetät tai suunnittelet raskautta seuraavan 2,5 vuoden aikana
  7. Riittämätön ehkäisy
  8. Merkittävät hematologiset, munuaisten, aineenvaihdunnan tai maksan poikkeavuudet (esim. transaminaasitasot > kolme kertaa normaalin UL:n yläpuolella, HCT < 30%, verihiutaleet < 80 000/mm3, säädetty absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1 000/mm3, valkosolujen kokonaismäärä < 3 000/mm3), kreatiniini > 2,5 mg/dl, hallitsematon hyperlipidemia
  9. Akuutti tai krooninen infektio, kuten (ei-tuberkuloosit mukobakteerit tai aktiiviset hepatiitti B- tai C-infektiot)
  10. Äskettäinen leikkaus (johon tunkeutuminen ruumiinonteloon tai joka vaatii 3 tai useampia ompeleita) kolmen viikon sisällä tutkimuslääkkeen aloittamisesta
  11. Sirolimuusin, everolimuusin tai LAM:n tutkimushoito 30 päivän aikana ennen satunnaistamista
  12. Aiempi keuhkonsiirto tai aktiivinen siirtoluettelossa
  13. Kyvyttömyys osallistua ajoitettuihin klinikkakäynteihin tai suorittaa keuhkojen toimintatestejä
  14. Keuhkopussin effuusio tai kylousaskites, joka riittää vaikuttamaan keuhkojen toimintaan tutkijan mielipiteen perusteella
  15. Akuutti pneumotoraksi viimeisen kuukauden aikana
  16. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen kahden vuoden aikana, lukuun ottamatta levyepiteeli- tai tyvisolusyöpää.
  17. Estrogeenia sisältävien lääkkeiden käyttö 30 päivän aikana ennen satunnaistamista.
  18. Tunnettu allergia sirolimuusille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Ylikapseloitu matriisi
Lääke: Sirolimus
mTOR-estäjä tai lumelääke
Muut nimet:
  • Rapamysiini
Active Comparator: Hoito
Ylikapseloitu 1 mg sirolimuusitabletti
Lääke: Sirolimus
mTOR-estäjä tai lumelääke
Muut nimet:
  • Rapamysiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1-kaltevuus)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Keuhkojen toiminnan heikkenemisnopeus
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hiilimonoksidin hajotuskapasiteetti (DLCO)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Hajotuskapasiteetin laskunopeus
2 vuotta
Keuhkojen kokonaiskapasiteetti (TLC)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Keuhkojen kokonaiskapasiteetin muutosnopeus
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Cincinnati

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tiedot ovat julkisesti saatavilla, kun tutkimus julkaistaan

IPD-jaon aikakehys

Arvioitu joulukuu 2024

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkimuksen valmistumisen ja julkaisun jälkeen tunnistettamattomia tietoja voidaan pyytää sähköpostitse PI:lle, Frank McCormackille, Cincinnatin yliopiston ja pyynnön esittäneen tahon välisellä tietojen käyttösopimuksella.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa