이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

다기관 중재적 림프관평활근종증(LAM) 조기 질병 시험 (MILED)

2024년 12월 18일 업데이트: Francis McCormack, University of Cincinnati
조기, 장기 저용량 시롤리무스가 더 진행된 단계로의 진행을 예방하는 데 효과적인지 알아보기 위한 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

MILED 시험의 주요 목표는 폐 기능이 잘 보존된 환자의 조기, 장기(2년) 저용량(1mg/일 고정) 치료가 더 진행된 단계로의 질병 진행을 예방하는지 여부를 결정하는 것입니다. FEV1 > 70% 예측 환자 60명을 등록하고 시롤리무스 1mg/일 또는 위약을 투여하도록 무작위 배정하고 2년 동안 4개월마다 폐 기능 검사를 실시합니다. 1차 종료점은 2년 동안 FEV1(리터 단위)의 변화율의 그룹 간(위약 대 시롤리무스) 차이입니다. 2차 종점에는 중증도 등급 부작용, 200cc 또는 10% FEV1 감소까지의 시간, 강제 폐활량, 폐 용적, 확산 용량, 혈청 VEGF-D 및 과분극 가스 MRI를 사용하여 평가된 초기 기류 폐쇄가 포함됩니다. 이 연구는 현재 1300명 이상의 미국 LAM 환자를 추적하고 국방부가 후원하는 LAM(TRAIL) 시험에서 아로마타제 억제제 시험을 수행하고 있는 LAM 재단이 조직한 클리닉 연합인 희귀 폐 질환 클리닉 네트워크를 통해 수행될 예정입니다. LAM 재단은 연구 모집 및 결과 배포를 지원하고 사우스 플로리다 대학은 데이터 조정 센터 역할을 합니다. 이 연구의 성공적인 완료는 정상적인 폐 기능을 가진 환자에서 저용량 시롤리무스의 안전성과 효능을 정의하고 증상 단계로의 질병 진행을 예방하기 위해 시롤리무스를 사용할 수 있는지 여부를 결정할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • Swedish Health

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 여성, 18세 이상
  2. 서명 및 날짜가 기재된 동의서

  3. 적합한 폐 CT 및 다음 중 하나에 의해 결정된 LAM의 진단

    1. LAM을 드러내는 흉부 또는 복부 출처의 생검(폐, 복부 종괴, 림프절 또는 신장) 또는 세포학, 또는
    2. 결절성 경화증, 혈관근육지방종(현장 방사선과 전문의 또는 생검에 의한 CT, MRI로 진단) 또는 유미 흉막 삼출액(탭으로 확인), 또는
    3. VEGF-D 수준 ≥ 800pg/ml.
  4. > 70%의 1초간 기관지확장제 강제 호기량

  5. 다음 중 하나에 기반한 LAM의 심각하지 않은 부담 또는 가능성 있는 진행의 마커 존재:

    1. 시험 전 FEV 1 감소율 >60cc/yr, 등록 FEV1을 지난 3년 동안의 이전 측정과 비교, 또는
    2. 운동을 통한 기본 보충 산소 요구량, 또는
    3. 폐경 전 및 다음 중 하나(폐경 후인 경우 VEGF-D 수치 ≥ 600pg/ml 및 다음 중 하나가 있어야 함) 기준선 일산화탄소 확산 용량이 80% 이하로 예측됨,

a) 기준선 잔기량 ≥120% 예측, b) 실내 공기에서 6분간 걷기 테스트에서 기준선 불포화도가 4% 이상 c) CT의 용골절단에 20개 이상의 낭종

제외 기준:

  1. 현장 조사자의 판단에 따라 mTOR 억제제 치료에 대한 기존 또는 임박한(12-18개월 이내) 임상 적응증
  2. DLCO <60% 예측
  3. 휴게실 공기 포화도 <90%
  4. 운동으로 인한 실내 공기의 불포화 최저점 < 85%
  5. 동맥경화증과 관련된 심근경색, 협심증 또는 뇌졸중의 병력
  6. 임신, 모유 수유 또는 향후 2.5년 이내에 임신할 계획
  7. 부적절한 피임
  8. 중대한 혈액학적, 신장, 대사 또는 간 이상(예: 트랜스아미나제 수치 > 정상 범위 UL의 3배, HCT < 30%, 혈소판 < 80,000/mm3, 조정된 절대 호중구 수 < 1,000/mm3, 총 WBC < 3,000/mm3), 크레아티닌 >2.5 mg/dl, 조절되지 않는 고지혈증
  9. (비결핵성 점액세균 또는 활동성 B형 또는 C형 간염 감염)과 같은 급성 또는 만성 감염
  10. 연구 약물 시작 후 3주 이내의 최근 수술(체강 내 삽입 또는 3개 이상의 봉합 필요)
  11. 무작위화 전 30일 이내에 LAM에 대한 시롤리무스, 에베롤리무스 또는 조사적 치료의 사용
  12. 이전 폐 이식 또는 이식 목록에 있는 활성
  13. 예정된 진료소 방문에 참석할 수 없거나 폐 기능 검사를 수행할 수 없음
  14. 현장 조사관의 의견에 근거하여 폐 기능에 영향을 미치기에 충분한 흉수 또는 유미 복수
  15. 지난 한 달 이내의 급성 기흉
  16. 편평 세포 또는 기저 세포 피부암 이외의 지난 2년 동안의 악성 병력.
  17. 무작위 배정 전 30일 이내에 에스트로겐 함유 약물 사용.
  18. 시롤리무스에 대한 알려진 알레르기

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
과도하게 캡슐화된 매트릭스
의약품: 시롤리무스
mTOR 억제제 또는 위약
다른 이름들:
  • 라파마이신
활성 비교기: 치료
과캡슐화된 1 mg 시롤리무스 정제
의약품: 시롤리무스
mTOR 억제제 또는 위약
다른 이름들:
  • 라파마이신

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1초간 강제 호기량(FEV1 기울기)
기간: 2 년
폐 기능 감소율
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일산화탄소(DLCO) 확산 용량
기간: 2 년
확산 능력 감소율
2 년
총 폐활량(TLC)
기간: 2 년
총 폐활량의 변화율
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Cincinnati

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

수사관

  • 연구 의자: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

2025년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 10일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

연구가 게시되면 데이터가 공개됩니다.

IPD 공유 기간

2024년 12월 예상

IPD 공유 액세스 기준

연구가 완료되고 출판된 후, 신시내티 대학과 요청 기관 간의 데이터 사용 계약을 통해 PI Frank McCormack에게 이메일을 통해 식별되지 않은 데이터를 요청할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

시롤리무스에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Cyprus

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다