Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Multicenter Interventionele Lymfangioleiomyomatose (LAM) Early Disease Trial (MILED)

18 december 2024 bijgewerkt door: Francis McCormack, University of Cincinnati
Dit is een studie om te bepalen of een vroege, langdurige lage dosis sirolimus effectief is om progressie naar meer gevorderde stadia te voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van de MILED-studie is om te bepalen of vroege, langdurige (2 jaar), lage dosis (vast op 1 mg/dag) behandeling van patiënten met goed bewaarde longfunctie ziekteprogressie naar meer gevorderde stadia zal voorkomen. Zestig patiënten met een voorspelde FEV1>70% zullen worden ingeschreven en gerandomiseerd om 1 mg/dag sirolimus of placebo te krijgen, en gedurende een periode van 2 jaar gevolgd met longfunctietesten om de 4 maanden. Het primaire eindpunt is het verschil tussen groepen (placebo vs. sirolimus) in de mate van verandering in FEV1 (in liters) gedurende twee jaar. Secundaire eindpunten zijn bijwerkingen van ernstklasse, tijd tot 200 cc of 10% FEV1-afname, geforceerde vitale capaciteit, longvolumes, diffusiecapaciteit, serum VEGF-D en vroege luchtstroomobstructie beoordeeld met behulp van hypergepolariseerd gas-MRI. De studie zal worden uitgevoerd via het Rare Lung Disease Clinic Network, een confederatie van klinieken georganiseerd door de LAM Foundation die momenteel meer dan 1300 Amerikaanse LAM-patiënten volgt en de door het Ministerie van Defensie gesponsorde Trial van een Aromatase Inhibitor in LAM (TRAIL)-studie uitvoert. De LAM Foundation zal helpen bij de werving en verspreiding van onderzoeksresultaten, en de Universiteit van Zuid-Florida zal fungeren als het gegevenscoördinatiecentrum. Succesvolle afronding van deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van een lage dosis sirolimus bepalen bij patiënten met een normale longfunctie, en bepalen of sirolimus kan worden gebruikt om ziekteprogressie naar symptomatische stadia te voorkomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Swedish Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vrouw, 18 jaar of ouder
  2. Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming

  3. Diagnose van LAM zoals bepaald door compatibele long-CT en een van de volgende

    1. biopsie (long, abdominale massa, lymfeklier of nier) of cytologie van thoracale of abdominale bronnen waaruit LAM blijkt, of
    2. tubereuze sclerose, angiomyolipomata (gediagnosticeerd door CT, MRI door de radioloog of biopsie) of chylus pleurale effusie (geverifieerd door tappen), of
    3. VEGF-D-spiegel ≥ 800 pg/ml.
  4. Post-bronchodilatator geforceerd expiratoir volume in één seconde van> 70%

  5. Aanwezigheid van markers van niet-triviale belasting van LAM of waarschijnlijke progressie op basis van een van de volgende:

    1. FEV1-afname vóór het onderzoek van >60 cc/jaar, waarbij de FEV1 bij inschrijving wordt vergeleken met eerdere metingen in de afgelopen 3 jaar, of
    2. baseline aanvullende zuurstofbehoefte bij inspanning, of
    3. premenopauzaal en een van de volgende (indien postmenopauzaal, moet een VEGF-D-spiegel ≥ 600 pg/ml en een van de volgende hebben) baseline diffusiecapaciteit voor koolmonoxide ≤80% voorspeld,

a) baseline residueel volume ≥ 120% voorspeld, b) baseline desaturatie met 4% of meer bij zes minuten looptest op kamerlucht c) meer dan 20 cysten op de carinale snede van de CT

Uitsluitingscriteria:

  1. Bestaande of op handen zijnde (binnen 12-18 maanden) klinische indicatie voor behandeling met mTOR-remmers, op basis van het oordeel van de locatie-onderzoeker
  2. DLCO <60% voorspeld
  3. Luchtverzadiging rustruimte <90%
  4. Door inspanning geïnduceerde desaturatie nadir op kamerlucht < 85%
  5. Geschiedenis van myocardinfarct, angina pectoris of beroerte gerelateerd aan atherosclerose
  6. Zwanger, borstvoeding of van plan om binnen 2,5 jaar zwanger te worden
  7. Onvoldoende anticonceptie
  8. Significante hematologische, nier-, metabolische of leverafwijkingen (d.w.z. transaminasespiegels > driemaal de UL van normaal bereik, HCT < 30%, bloedplaatjes < 80.000/mm3, aangepast absoluut aantal neutrofielen < 1.000/mm3, totale WBC < 3.000/mm3), creatinine > 2,5 mg/dl, ongecontroleerde hyperlipidemie
  9. Acute of chronische infectie, zoals (niet-tuberculeuze mucobacteriën of actieve hepatitis B- of C-infecties)
  10. Recente operatie (waarbij een lichaamsholte is binnengedrongen of waarbij 3 of meer hechtingen nodig zijn) binnen drie weken na aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel
  11. Gebruik van sirolimus, everolimus of onderzoeksbehandeling voor LAM binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie
  12. Eerdere longtransplantatie of actief op transplantatielijst
  13. Onvermogen om geplande kliniekbezoeken bij te wonen of longfunctietesten uit te voeren
  14. Pleurale effusie of chyleuze ascites voldoende om de longfunctie te beïnvloeden op basis van de mening van de Site Investigator
  15. Acute pneumothorax in de afgelopen maand
  16. Geschiedenis van maligniteit in de afgelopen twee jaar, anders dan plaveiselcel- of basaalcelkanker.
  17. Gebruik van oestrogeenbevattende medicijnen binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie.
  18. Bekende allergie voor sirolimus

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Overingekapselde matrix
Geneesmiddel: Sirolimus
mTOR-remmer of placebo
Andere namen:
  • Rapamycine
Actieve vergelijker: Behandeling
Overgekapselde sirolimustablet van 1 mg
Geneesmiddel: Sirolimus
mTOR-remmer of placebo
Andere namen:
  • Rapamycine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geforceerd expiratievolume in 1 seconde (FEV1-helling)
Tijdsspanne: 2 jaar
Snelheid van achteruitgang van de longfunctie
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verspreidingscapaciteit voor koolmonoxide (DLCO)
Tijdsspanne: 2 jaar
Snelheid van afname van diffusiecapaciteit
2 jaar
Totale longcapaciteit (TLC)
Tijdsspanne: 2 jaar
Snelheid van verandering in de totale longcapaciteit
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Cincinnati

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De gegevens zullen openbaar beschikbaar zijn zodra de studie is gepubliceerd

IPD-tijdsbestek voor delen

geschat december 2024

IPD-toegangscriteria voor delen

Na voltooiing en publicatie van het onderzoek kunnen geanonimiseerde gegevens worden opgevraagd via een e-mail aan de PI, Frank McCormack, met een overeenkomst voor gegevensgebruik tussen de Universiteit van Cincinnati en de verzoekende entiteit.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sirolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren