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Sperimentazione precoce sulla malattia della linfangioleiomiomatosi (LAM) interventistica multicentrica (MILED)

18 dicembre 2024 aggiornato da: Francis McCormack, University of Cincinnati
Questo è uno studio per determinare se il sirolimus a basso dosaggio precoce ea lungo termine è efficace per prevenire la progressione verso stadi più avanzati.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale dello studio MILED è determinare se il trattamento precoce, a lungo termine (2 anni), a basso dosaggio (fissato a 1 mg/die) di pazienti con funzionalità polmonare ben conservata impedirà la progressione della malattia a stadi più avanzati. Sessanta pazienti con FEV1>70% previsto saranno arruolati e randomizzati per ricevere 1 mg/die di sirolimus o placebo, e seguiti per un periodo di 2 anni con test di funzionalità polmonare ogni 4 mesi. L'endpoint primario sarà la differenza tra i gruppi (placebo vs. sirolimus) nel tasso di variazione del FEV1 (in litri) nell'arco di due anni. Gli endpoint secondari includeranno eventi avversi di grado di gravità, tempo fino a 200 cc o 10% di declino del FEV1, capacità vitale forzata, volumi polmonari, capacità di diffusione, VEGF-D sierico e ostruzione precoce del flusso aereo valutata mediante risonanza magnetica con gas iperpolarizzato. Lo studio sarà condotto attraverso il Rare Lung Disease Clinic Network, una confederazione di cliniche organizzate dalla LAM Foundation che sta attualmente seguendo oltre 1300 pazienti affetti da LAM negli Stati Uniti e sta conducendo lo studio Trial of an Aromatase Inhibitor in LAM (TRAIL) sponsorizzato dal Dipartimento della Difesa. La Fondazione LAM assisterà con il reclutamento degli studi e la diffusione dei risultati e l'Università della Florida del sud fungerà da centro di coordinamento dei dati. Il completamento con successo di questo studio definirà la sicurezza e l'efficacia del sirolimus a basso dosaggio nei pazienti con funzionalità polmonare normale e determinerà se il sirolimus può essere utilizzato per prevenire la progressione della malattia a stadi sintomatici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Swedish Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Femmina, 18 anni o più
  2. Consenso informato firmato e datato

  3. Diagnosi di LAM determinata da TC polmonare compatibile e una delle seguenti

    1. biopsia (polmone, massa addominale, linfonodo o rene) o citologia da fonti toraciche o addominali che rivelano LAM, o
    2. sclerosi tuberosa, angiomiolipoma (diagnosticato mediante TC, RM dal radiologo del sito o biopsia) o versamento pleurico chiloso (verificato mediante prelievo) o
    3. Livello di VEGF-D ≥ 800 pg/ml.
  4. Volume espiratorio forzato post-broncodilatatore in un secondo > 70%

  5. Presenza di marcatori di onere non banale di LAM o probabile progressione basata su uno dei seguenti:

    1. tasso di declino del FEV1 pre-trial >60 cc/anno, confrontando il FEV1 di arruolamento con qualsiasi misurazione precedente negli ultimi 3 anni, o
    2. fabbisogno di ossigeno supplementare al basale con l'esercizio, o
    3. pre-menopausa e uno dei seguenti (se post-menopausa, deve avere un livello di VEGF-D ≥ 600 pg/ml e uno dei seguenti) capacità di diffusione al basale per il monossido di carbonio ≤80% del previsto,

a) volume residuo al basale ≥120% del predetto, b) desaturazione al basale del 4% o più al test del cammino di sei minuti in aria ambiente c) più di 20 cisti sul taglio carenale della TC

Criteri di esclusione:

  1. Indicazione clinica esistente o imminente (entro 12-18 mesi) per il trattamento con inibitori di mTOR, basata sul giudizio dello sperimentatore del sito
  2. DLCO <60% previsto
  3. Saturazione aria locale di riposo <90%
  4. Desaturazione indotta dall'esercizio nadir nell'aria ambiente < 85%
  5. Storia di infarto del miocardio, angina o ictus correlato all'aterosclerosi
  6. Incinta, allattamento o intenzione di rimanere incinta nei prossimi 2,5 anni
  7. Contraccezione inadeguata
  8. Significativa anomalia ematologica, renale, metabolica o epatica (es. livelli di transaminasi > tre volte l'UL del range normale, HCT < 30%, piastrine < 80.000/mm3, conta assoluta dei neutrofili aggiustata < 1.000/ mm3, globuli bianchi totali < 3.000/ mm3), creatinina > 2,5 mg/dl, iperlipidemia incontrollata
  9. Infezione acuta o cronica, come (mucobatteri non tubercolari o infezioni attive da epatite B o C)
  10. Intervento chirurgico recente (che comporta l'ingresso in una cavità corporea o che richiede 3 o più punti di sutura) entro tre settimane dall'inizio del farmaco oggetto dello studio
  11. Uso di sirolimus, everolimus o trattamento sperimentale per LAM nei 30 giorni precedenti la randomizzazione
  12. Precedente trapianto di polmone o attivo nell'elenco dei trapianti
  13. Incapacità di partecipare a visite cliniche programmate o di eseguire test di funzionalità polmonare
  14. Versamento pleurico o ascite chilosa sufficiente a influenzare la funzione polmonare in base al parere del ricercatore del sito
  15. Pneumotorace acuto nell'ultimo mese
  16. Storia di tumori maligni negli ultimi due anni, diversi dal carcinoma cutaneo a cellule squamose o basocellulari.
  17. Uso di farmaci contenenti estrogeni nei 30 giorni precedenti la randomizzazione.
  18. Allergia nota al sirolimus

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Matrice sovraincapsulata
Droga: Sirolimo
inibitore di mTOR o placebo
Altri nomi:
  • Rapamicina
Comparatore attivo: Trattamento
Compressa sovraincapsulata di sirolimus da 1 mg
Droga: Sirolimo
inibitore di mTOR o placebo
Altri nomi:
  • Rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume espiratorio forzato in 1 secondo (pendenza FEV1)
Lasso di tempo: 2 anni
Tasso di declino della funzione polmonare
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO)
Lasso di tempo: 2 anni
Tasso di declino della capacità di diffusione
2 anni
Capacità polmonare totale (TLC)
Lasso di tempo: 2 anni
Velocità di variazione della capacità polmonare totale
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Cincinnati

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Investigatori

  • Cattedra di studio: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2018

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati saranno disponibili al pubblico una volta pubblicato lo studio

Periodo di condivisione IPD

stimato dicembre 2024

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Dopo il completamento e la pubblicazione dello studio, i dati deidentificati possono essere richiesti tramite un'e-mail all'investigatore privato, Frank McCormack, con un accordo sull'utilizzo dei dati tra l'Università di Cincinnati e l'entità richiedente.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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