Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenter Interventionel Lymphangioleiomyomatosis (LAM) tidlig sygdomsforsøg (MILED)

18. december 2024 opdateret af: Francis McCormack, University of Cincinnati
Dette er en undersøgelse for at afgøre, om tidlig, langvarig lavdosis sirolimus er effektiv til at forhindre progression til mere avancerede stadier.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med MILED-studiet er at afgøre, om tidlig, langsigtet (2 år), lavdosis (fastsat til 1 mg/dag) behandling af patienter med velbevaret lungefunktion vil forhindre sygdomsprogression til mere avancerede stadier. Tres patienter med FEV1>70 % forudsagt vil blive indrulleret og randomiseret til at modtage 1 mg/dag sirolimus eller placebo og følges i en periode på 2 år med lungefunktionstest hver 4. måned. Det primære endepunkt vil være forskellen mellem grupper (placebo vs. sirolimus) i ændringshastigheden i FEV1 (i liter) over to år. Sekundære endepunkter vil omfatte uønskede hændelser i sværhedsgrad, tid til 200cc eller 10% FEV1-fald, forceret vitalkapacitet, lungevolumener, diffusionskapacitet, serum VEGF-D og tidlig luftstrømsobstruktion vurderet ved hjælp af hyperpolariseret gas MRI. Undersøgelsen vil blive udført gennem Rare Lung Disease Clinic Network, en sammenslutning af klinikker organiseret af LAM Foundation, som i øjeblikket følger over 1300 amerikanske LAM-patienter og udfører et forsøg med en aromatasehæmmer i LAM (TRAIL) sponsoreret af forsvarsministeriet. LAM Foundation vil hjælpe med studierekruttering og formidling af resultater, og University of South Florida vil fungere som Data Coordinating Center. Succesfuld afslutning af denne undersøgelse vil definere sikkerheden og effektiviteten af ​​lavdosis sirolimus hos patienter med normal lungefunktion og afgøre, om sirolimus kan bruges til at forhindre sygdomsprogression til symptomatiske stadier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Swedish Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvinde, 18 år eller derover
  2. Underskrevet og dateret informeret samtykke

  3. Diagnose af LAM som bestemt ved kompatibel lunge-CT og en af ​​følgende

    1. biopsi (lunge, abdominal masse, lymfeknude eller nyre) eller cytologi fra thorax- eller abdominale kilder, der afslører LAM, eller
    2. tuberøs sklerose, angiomyolipomata (diagnosticeret ved CT, MR af den lokale radiolog eller biopsi) eller chylous pleural effusion (verificeret ved tryk), eller
    3. VEGF-D niveau ≥ 800 pg/ml.
  4. Post-bronkodilatator tvungen eksspiratorisk volumen på et sekund på > 70 %

  5. Tilstedeværelse af markører for ikke-triviel byrde af LAM eller sandsynlig progression baseret på en af ​​følgende:

    1. FEV 1-fald før forsøg på >60cc/år, sammenlignet med tilmeldings-FEV1 med enhver tidligere måling inden for de seneste 3 år, eller
    2. baseline supplerende iltbehov med træning, eller
    3. præmenopausal og en af ​​følgende (hvis postmenopausal, skal have et VEGF-D niveau ≥ 600 pg/ml og en af ​​følgende) baseline diffusionskapacitet for kulilte ≤80 % forudsagt,

a) baseline residualvolumen ≥120 % forudsagt, b) baseline desaturation med 4 % eller mere efter seks minutters gangtest på rumluft c) mere end 20 cyster på karinalskæret i CT

Ekskluderingskriterier:

  1. Eksisterende eller nært forestående (inden for 12-18 måneder) klinisk indikation for behandling med mTOR-hæmmere, baseret på vurdering fra stedets investigator
  2. DLCO <60 % forudsagt
  3. Luftmætning i hvilerum <90 %
  4. Træningsinduceret desaturation nadir på rumluft < 85 %
  5. Anamnese med myokardieinfarkt, angina eller slagtilfælde relateret til aterosklerose
  6. Gravid, ammer eller planlægger at blive gravid inden for de næste 2,5 år
  7. Utilstrækkelig prævention
  8. Betydelig hæmatologisk, renal, metabolisk eller hepatisk abnormitet (dvs. transaminaseniveauer > tre gange UL af normalområdet, HCT < 30 %, blodplader < 80.000/mm3, justeret absolut neutrofiltal < 1.000/mm3, total WBC < 3.000/mm3), kreatinin >2,5 mg/dl, ukontrolleret hyperlipidæmi
  9. Akut eller kronisk infektion, såsom (ikke-tuberkuløse mucobakterier eller aktive hepatitis B- eller C-infektioner)
  10. Nylig operation (som involverer indtrængen i et kropshulrum eller kræver 3 eller flere suturer) inden for tre uger efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet
  11. Brug af sirolimus, everolimus eller forsøgsbehandling for LAM inden for de 30 dage før randomisering
  12. Tidligere lungetransplantation eller aktiv på transplantationsliste
  13. Manglende evne til at deltage i planlagte klinikbesøg eller udføre lungefunktionstest
  14. Pleural effusion eller chylous ascites, der er tilstrækkelig til at påvirke lungefunktionen baseret på udtalelsen fra Site Investigator
  15. Akut pneumothorax inden for den seneste måned
  16. Anamnese med malignitet inden for de seneste to år, bortset fra pladecellekræft eller basalcellekræft.
  17. Brug af østrogenholdig medicin inden for de 30 dage før randomisering.
  18. Kendt allergi over for sirolimus

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Overindkapslet matrix
Medicin: Sirolimus
mTOR-hæmmer eller placebo
Andre navne:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Behandling
Overindkapslet 1 mg sirolimus tablet
Medicin: Sirolimus
mTOR-hæmmer eller placebo
Andre navne:
  • Rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1 hældning)
Tidsramme: 2 år
Rate af lungefunktionsfald
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Diffuserende kapacitet for kulilte (DLCO)
Tidsramme: 2 år
Rate af fald i diffusionskapacitet
2 år
Samlet lungekapacitet (TLC)
Tidsramme: 2 år
Ændringshastighed i den samlede lungekapacitet
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Efterforskere

  • Studiestol: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

12. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil være offentligt tilgængelige, når undersøgelsen er offentliggjort

IPD-delingstidsramme

estimeret december 2024

IPD-delingsadgangskriterier

Efter undersøgelsens afslutning og offentliggørelse kan afidentificerede data anmodes om via en e-mail til PI, Frank McCormack, med en databrugsaftale mellem University of Cincinnati og den anmodende enhed.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner