多中心介入性淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) 早期疾病试验 (MILED)
2024年12月18日 更新者：Francis McCormack、University of Cincinnati
这项研究旨在确定早期、长期低剂量西罗莫司是否能有效预防进展到更晚期。
研究概览
详细说明
MILED 试验的主要目的是确定早期、长期（2 年）、低剂量（固定为 1 毫克/天）治疗肺功能完好的患者是否能防止疾病进展到更晚期。
将招募 60 名 FEV1 > 70% 预测值的患者并随机接受 1 mg/天西罗莫司或安慰剂治疗，并随访 2 年，每 4 个月进行一次肺功能测试。
主要终点将是两年内 FEV1（以升为单位）变化率的组间差异（安慰剂与西罗莫司）。
次要终点将包括严重程度的不良事件、达到 200cc 或 10% FEV1 下降的时间、用力肺活量、肺容积、扩散能力、血清 VEGF-D 和使用超极化气体 MRI 评估的早期气流阻塞。
该研究将通过罕见肺病诊所网络进行，这是一个由 LAM 基金会组织的诊所联合会，目前正在跟踪 1300 多名美国 LAM 患者，并进行国防部赞助的 LAM 芳香化酶抑制剂试验 (TRAIL) 试验。
LAM 基金会将协助研究招募和结果传播，南佛罗里达大学将充当数据协调中心。
这项研究的成功完成将确定低剂量西罗莫司对肺功能正常患者的安全性和有效性，并确定西罗莫司是否可用于预防疾病进展到症状阶段。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、美国、80206-2761
- National Jewish Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60153
- Loyola University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、20892
- Brigham and Woman's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45174
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98104
- Swedish Health
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 女性，18岁或以上
- 签署并注明日期的知情同意书
通过兼容的肺部 CT 和以下一项确定的 LAM 诊断
- 活检（肺、腹部肿块、淋巴结或肾脏）或来自胸部或腹部的细胞学检查显示 LAM，或
- 结节性硬化症、血管平滑肌脂肪瘤（由现场放射科医师通过 CT、MRI 或活检诊断）或乳糜胸腔积液（通过水龙头证实），或
- VEGF-D 水平 ≥ 800 pg/ml。
- 支气管扩张剂后一秒用力呼气量 > 70%
存在 LAM 的重要负担标志物或基于以下之一的可能进展：
- 试验前 FEV1 下降率 >60cc/yr，将入组 FEV1 与过去 3 年中的任何先前测量值进行比较，或
- 运动时的基线补充氧气需求，或
- 绝经前和以下情况之一（如果是绝经后，VEGF-D 水平必须≥ 600 pg/ml 和以下情况之一）基线一氧化碳扩散能力≤80% 预测值，
a) 基线残气量≥预测值的 120%，b) 在室内空气中进行六分钟步行测试时，基线去饱和度降低 4% 或更多 c) CT 隆突切面上有超过 20 个囊肿
排除标准：
- 根据现场调查员的判断，存在或即将（12-18 个月内）使用 mTOR 抑制剂治疗的临床指征
- DLCO <60% 预计值
- 休息室空气饱和度<90%
- 室内空气中运动引起的去饱和最低值 < 85%
- 与动脉粥样硬化相关的心肌梗塞、心绞痛或中风病史
- 怀孕、哺乳或计划在未来 2.5 年内怀孕
- 避孕不当
- 显着的血液学、肾脏、代谢或肝脏异常（即 转氨酶水平 > 正常范围 UL 的三倍，HCT < 30%，血小板 < 80,000/mm3，调整后的中性粒细胞绝对计数 < 1,000/ mm3，总 WBC < 3,000/ mm3)，肌酐 >2.5 mg/dl，未控制的高脂血症
- 急性或慢性感染，例如（非结核粘液杆菌或活动性乙型或丙型肝炎感染）
- 研究药物开始后三周内的近期手术（涉及进入体腔或需要 3 次或更多次缝合）
- 在随机分组前 30 天内使用西罗莫司、依维莫司或 LAM 的研究性治疗
- 既往肺移植或在移植名单上活跃
- 无法参加预定的门诊就诊或进行肺功能测试
- 根据现场调查员的意见，胸腔积液或乳糜腹水足以影响肺功能
- 最近一个月内急性气胸
- 过去两年内有恶性肿瘤史，鳞状或基底细胞皮肤癌除外。
- 在随机分组前 30 天内使用过含雌激素的药物。
- 已知对西罗莫司过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
过度封装的基质
|
mTOR 抑制剂或安慰剂
其他名称：
|
|
有源比较器：治疗
超胶囊化 1 mg 西罗莫司片剂
|
mTOR 抑制剂或安慰剂
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
1 秒用力呼气量（FEV1 斜率）
大体时间：2年
|
肺功能下降率
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
一氧化碳扩散能力 (DLCO)
大体时间：2年
|
扩散能力下降率
|
2年
|
|
总肺活量 (TLC)
大体时间：2年
|
肺总量变化率
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：Francis X. McCormack, M.D.、University of Cincinnati
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月1日
初级完成 (估计的)
2025年6月30日
研究完成 (估计的)
2025年6月30日
研究注册日期
首次提交
2017年5月10日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月10日
首次发布 (实际的)
2017年5月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月18日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RLDC5713
- U01HL131755-01 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
一旦研究发表，数据将公开
IPD 共享时间框架
预计 2024 年 12 月
IPD 共享访问标准
研究完成并发表后，可以通过向 PI Frank McCormack 发送电子邮件来请求去识别化数据，并签署辛辛那提大学与请求实体之间的数据使用协议。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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西罗莫司的临床试验
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Genoss Co., Ltd.Synex Consulting Ltd邀请报名
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Sarcoma Alliance for Research through Collaboration招聘中
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Genoss Co., Ltd.主动，不招人
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Peking Union Medical College Hospital招聘中
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IGLESIAS Juan FernandoUniversity of Bern招聘中
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CSPC ZhongQi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.尚未招聘