Étude de cohorte Low Von Willebrand en Irlande (LOVIC)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Tous les patients atteints de troubles de la coagulation en Irlande sont enregistrés dans une base de données nationale sur les troubles de la coagulation et fréquentent le Centre national de coagulation de l'hôpital St. James, Dublin, Irlande ou le centre pédiatrique, Our Lady's Children's Hospital Crumlin pour un examen annuel. Lors de l'examen, les patients éligibles seront invités à participer à l'étude LOVIC (Low Von Willebrand in Ireland Cohort).
Après consentement, un outil d'évaluation des saignements approfondi sera administré par un hématologue de la coagulation à tous les participants à partir desquels l'outil d'évaluation des saignements de la Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH BAT) et les marqueurs moléculaires et cliniques condensés pour le diagnostic et la gestion du Von de type 1 Les scores de la maladie de Willebrands (MCMDM-1 VWD) peuvent être dérivés. De plus, du sang sera prélevé pour les mesures du facteur von Willebrand (VWF), du propeptide VWF, du VWF plaquettaire. Du plasma citraté et de l'ADN seront conservés pour chaque patient. La relation entre les paramètres de laboratoire (y compris le facteur von Willebrand, le VWF plaquettaire, le FVIII et les troubles de la coagulation concomitants) et le phénotype clinique chez les patients à faible VWF sera étudiée. Nous évaluerons l'effet des paramètres de laboratoire sur la sévérité de la tendance hémorragique. À l'avenir, une analyse de mutation du gène VWF sera effectuée chez tous les participants à l'étude LOVIC.
Les dossiers historiques des patients et les résultats de laboratoire seront examinés et les études de chute du DDAVP (1-désamino-8-D-arginine vasopressine) seront documentées le cas échéant. Si aucune étude précédente sur la chute du DDAVP n'a été réalisée, les patients seront invités à y assister.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Dublin, Irlande, D8
- Recrutement
- St. James's Hospital
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Contact:
- Michelle Lavin, FRCPath
- Numéro de téléphone: +35314162141
- E-mail: nchcd@stjames.ie
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Sous-enquêteur:
- Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Deux niveaux de VWF les plus bas (activité de l'antigène VWF et/ou du cofacteur de la ristocétine VWF et/ou de la liaison au collagène VWF) > 30 UI/dL < 50 UI/dL.
Critère d'exclusion:
- Patientes enceintes
- Patients hospitalisés/malades aigus
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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LOVIQUE
Les patients irlandais avec de faibles niveaux de Von Willebrand subiront à la fois un prélèvement de sang veineux et un score de saignement administré à l'entrée dans l'étude.
Une étude de chute du DDAVP (1-désamino-8-D-arginine vasopressine) a été organisée pour les patients de la cohorte sans chute antérieure disponible et sans contre-indication au DDAVP.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients irlandais avec un faible facteur Von Willebrand avec des scores de saignement anormaux
Délai: à l'inscription
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Le score ISTH-BAT et MCMDM-1 VWD condensé de tous les participants sera déterminé lors de l'inscription à l'aide d'un questionnaire dirigé par un médecin en utilisant uniquement les symptômes avant leur diagnostic de faible VWF.
Cela aidera à élucider le phénotype de saignement, le cas échéant, associé à un faible VWF.
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à l'inscription
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Le nombre de patients avec un faible VWF avec une clairance plasmatique anormale du VWF
Délai: 2 années
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Pour chaque individu inscrit, les taux de propeptide du facteur Von Willebrand (VWF:pp, U/dL), d'antigène du facteur Von Willebrand (VWF:Ag UI/dL) et de facteur VIII:C (FVIII:C UI/dL) au moment de l'inscription seront déterminés .
A partir de ces données, la clairance plasmatique du VWF sera déterminée en utilisant le rapport plasmatique VWF:pp/VWF:Ag.
De plus, le rapport FVIII:C/VWF:Ag sera calculé pour déterminer la contribution de la synthèse modifiée du VWF au faible VWF.
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2 années
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Le taux de réponse au DDAVP chez les patients irlandais avec de faibles taux de facteur Von Willebrand
Délai: 3 années
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Pour chaque individu sans contre-indication, un essai DDAVP sera effectué avec des niveaux plasmatiques de VWF pris avant et à 1 et 4 heures après DDAVP.
Le taux de chute du niveau plasmatique de VWF pour chaque essai sera déterminé et l'aire sous la courbe (AUC) calculée.
Une réponse complète sera définie comme une augmentation de trois fois par rapport à la ligne de base.
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3 années
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Le nombre de patients avec un faible VWF avec une synthèse plasmatique réduite du VWF
Délai: 3 années
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Pour chaque individu inscrit, les taux d'antigène du facteur Von Willebrand (VWF:Ag UI/dL) et de facteur VIII:C (FVIII:C UI/dL) au moment de l'inscription seront déterminés.
À partir de ces données, le rapport plasma FVIII:C/VWF:Ag sera calculé pour déterminer la contribution de la synthèse modifiée du VWF au faible VWF.
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3 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: James S O'Donnell, MD,PhD, St. James's Hospital, Dublin Ireland
Publications et liens utiles
Publications générales
- Doherty D, Lavin M, Byrne MB, Nolan M, O'Sullivan JM, Ryan K, O'Connell NM, Haberichter SL, Christopherson P, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Enhanced VWF clearance in Low VWF pathogenesis - limitations of VWFpp/VWF:Ag ratio and clinical significance. Blood Adv. 2022 May 6:bloodadvances.2022007340. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007340. Online ahead of print.
- Aguila S, Lavin M, Dalton N, Patmore S, Chion A, Trahan GD, Jones KL, Keenan C, Brophy TM, O'Connell NM, Ryan K, Byrne M, Nolan M, Patel A, Preston RJS, James P, Di Paola J, O'Sullivan JM, O'Donnell JS. Increased galactose expression and enhanced clearance in patients with low von Willebrand factor. Blood. 2019 Apr 4;133(14):1585-1596. doi: 10.1182/blood-2018-09-874636. Epub 2019 Feb 15.
- Lavin M, Aguila S, Dalton N, Nolan M, Byrne M, Ryan K, White B, O'Connell NM, O'Sullivan JM, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Significant gynecological bleeding in women with low von Willebrand factor levels. Blood Adv. 2018 Jul 24;2(14):1784-1791. doi: 10.1182/bloodadvances.2018017418.
- Lavin M, Aguila S, Schneppenheim S, Dalton N, Jones KL, O'Sullivan JM, O'Connell NM, Ryan K, White B, Byrne M, Rafferty M, Doyle MM, Nolan M, Preston RJS, Budde U, James P, Di Paola J, O'Donnell JS. Novel insights into the clinical phenotype and pathophysiology underlying low VWF levels. Blood. 2017 Nov 23;130(21):2344-2353. doi: 10.1182/blood-2017-05-786699. Epub 2017 Sep 15.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- LOVIC01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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