Лоу фон Виллебранд в когортном исследовании Ирландии (LOVIC)
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Все пациенты с нарушениями свертываемости крови в Ирландии зарегистрированы в национальной базе данных нарушений свертываемости крови и посещают Национальный центр коагуляции в больнице Сент-Джеймс, Дублин, Ирландия, или педиатрический центр Детской больницы Богоматери Крамлин для ежегодного осмотра. При рассмотрении подходящие пациенты будут приглашены для участия в когортном исследовании Low Von Willebrand в Ирландии (LOVIC).
После получения согласия гематолог-коагулянт проведет инструмент обширной оценки кровотечения для всех участников, от которых будет получен инструмент оценки кровотечения Международного общества тромбоза и гемостаза (ISTH BAT) и конденсированные молекулярные и клинические маркеры для диагностики и лечения фон 1 типа. Можно рассчитать баллы болезни Виллебранда (MCDMDM-1 VWD). Кроме того, кровь будет взята для измерения фактора фон Виллебранда (ФВ), пропептида ФВ, тромбоцитарного ФВ. Цитратная плазма и ДНК будут храниться для каждого пациента. Будет изучена взаимосвязь между лабораторными параметрами (включая фактор фон Виллебранда, тромбоцитарный фактор Виллебранда, фактор VIII и сопутствующие нарушения свертывания крови) и клиническим фенотипом у пациентов с низким уровнем фактора Виллебранда. Мы оценим влияние лабораторных показателей на тяжесть склонности к кровотечениям. В будущем анализ мутаций гена VWF будет проводиться у всех участников исследования LOVIC.
Будут рассмотрены истории болезни пациентов и результаты лабораторных исследований, а исследования DDAVP (1-десамино-8-D-аргинин-вазопрессин) будут исключены из задокументированных исследований, если таковые имеются. Если предыдущее исследование падения DDAVP не проводилось, пациенты будут приглашены для участия.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Dublin, Ирландия, D8
- Рекрутинг
- St. James's Hospital
-
Контакт:
- Michelle Lavin, FRCPath
- Номер телефона: +35314162141
- Электронная почта: nchcd@stjames.ie
-
Младший исследователь:
- Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Два самых низких уровня фактора Виллебранда (антиген фактора Виллебранда и/или активность кофактора ристоцетина фактора Виллебранда и/или связывание коллагена фактора Виллебранда) >30 МЕ/дл <50 МЕ/дл.
Критерий исключения:
- Беременные пациенты
- Госпитализированные пациенты/больные с острым заболеванием
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
ЛОВИЧ
У ирландских пациентов с низким уровнем фон Виллебранда будут взяты пробы венозной крови и оценка кровотечения при включении в исследование.
Исследование снижения DDAVP (1-десамино-8-D-аргинин-вазопрессин) было организовано для тех пациентов в когорте, у которых ранее не наблюдалось снижения и не было противопоказаний к DDAVP.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество ирландских пациентов с низким фактором фон Виллебранда с аномальными показателями кровотечения
Временное ограничение: при зачислении
|
Баллы ISTH-BAT и Condensed MCMDM-1 VWD всех участников будут определяться при зачислении с использованием вопросника, направленного врачом, с использованием только симптомов до постановки им диагноза Low VWF.
Это поможет выяснить фенотип кровотечения, если таковой имеется, связанный с низким фактором Виллебранда.
|
при зачислении
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов с низким VWF с аномальным плазменным клиренсом VWF
Временное ограничение: 2 года
|
Для каждого зарегистрированного человека будут определены уровни пропептида фактора фон Виллебранда (VWF:pp, ЕД/дл), антигена фактора фон Виллебранда (VWF:Ag МЕ/дл) и фактора VIII:C (FVIII:C МЕ/дл) при зачислении. .
На основании этих данных будет определен клиренс фактора Виллебранда из плазмы с использованием отношения фактора Виллебранда в плазме: pp/ФВ:Ag.
Кроме того, соотношение FVIII:C/ФВ:Ag будет рассчитано для определения вклада измененного синтеза ФВ в низкий уровень ФВ.
|
2 года
|
|
Скорость ответа на DDAVP у ирландских пациентов с низким уровнем фактора фон Виллебранда
Временное ограничение: 3 года
|
Для каждого человека без противопоказаний будет проведено исследование DDAVP с определением уровня VWF в плазме до и через 1 и 4 часа после DDAVP.
Будет определена скорость снижения уровня фактора Виллебранда в плазме для каждого испытания и рассчитана площадь под кривой (AUC).
Полный ответ будет определяться как трехкратное увеличение по сравнению с исходным уровнем.
|
3 года
|
|
Количество пациентов с низким уровнем фактора Виллебранда со сниженным синтезом фактора Виллебранда в плазме
Временное ограничение: 3 года
|
Для каждого зарегистрированного человека будут определяться уровни антигена фактора фон Виллебранда (ФВ:Ag МЕ/дл) и фактора VIII:C (FVIII:C МЕ/дл) при включении в исследование.
На основании этих данных будет рассчитано соотношение FVIII:C/ФВ:Ag в плазме, чтобы определить вклад измененного синтеза фактора Виллебранда в низкий уровень фактора Виллебранда.
|
3 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: James S O'Donnell, MD,PhD, St. James's Hospital, Dublin Ireland
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Doherty D, Lavin M, Byrne MB, Nolan M, O'Sullivan JM, Ryan K, O'Connell NM, Haberichter SL, Christopherson P, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Enhanced VWF clearance in Low VWF pathogenesis - limitations of VWFpp/VWF:Ag ratio and clinical significance. Blood Adv. 2022 May 6:bloodadvances.2022007340. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007340. Online ahead of print.
- Aguila S, Lavin M, Dalton N, Patmore S, Chion A, Trahan GD, Jones KL, Keenan C, Brophy TM, O'Connell NM, Ryan K, Byrne M, Nolan M, Patel A, Preston RJS, James P, Di Paola J, O'Sullivan JM, O'Donnell JS. Increased galactose expression and enhanced clearance in patients with low von Willebrand factor. Blood. 2019 Apr 4;133(14):1585-1596. doi: 10.1182/blood-2018-09-874636. Epub 2019 Feb 15.
- Lavin M, Aguila S, Dalton N, Nolan M, Byrne M, Ryan K, White B, O'Connell NM, O'Sullivan JM, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Significant gynecological bleeding in women with low von Willebrand factor levels. Blood Adv. 2018 Jul 24;2(14):1784-1791. doi: 10.1182/bloodadvances.2018017418.
- Lavin M, Aguila S, Schneppenheim S, Dalton N, Jones KL, O'Sullivan JM, O'Connell NM, Ryan K, White B, Byrne M, Rafferty M, Doyle MM, Nolan M, Preston RJS, Budde U, James P, Di Paola J, O'Donnell JS. Novel insights into the clinical phenotype and pathophysiology underlying low VWF levels. Blood. 2017 Nov 23;130(21):2344-2353. doi: 10.1182/blood-2017-05-786699. Epub 2017 Sep 15.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- LOVIC01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .