Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Low Von Willebrand i Ireland Cohort Study (LOVIC)

26 mars 2019 uppdaterad av: James O'Donnell, St. James's Hospital, Ireland
Low Von Willebrand in Ireland Cohort-studien (LoVIC) fokuserar på blödningsfenotypen och de biologiska mekanismerna bakom låga Von Willebrand Factor-nivåer (VWF).

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Alla patienter med blödningsrubbningar i Irland är registrerade i en nationell blödningsstörningsdatabas och går till National Coagulation Center på St. James's Hospital, Dublin, Irland eller det pediatriska centret, Our Lady's Children's Hospital Crumlin för årlig granskning. Vid granskning kommer kvalificerade patienter att bjudas in att delta i Low Von Willebrand in Ireland Cohort-studien (LOVIC).

Efter samtycke kommer ett omfattande verktyg för blödningsbedömning att administreras av en koagulationshematolog till alla deltagare från vilket International Society of Thrombosis and Haemostasis Bleeding Assessment Tool (ISTH BAT) och de kondenserade molekylära och kliniska markörerna för diagnos och hantering av typ 1 Von Willebrands sjukdom (MCMDM-1 VWD) poäng kan härledas. Dessutom kommer blod att tas för von Willebrand faktor (VWF) mätningar, VWF propeptid, trombocyt VWF. Citratplasma och DNA kommer att lagras för varje patient. Sambandet mellan laboratorieparametrar (inklusive von Willebrand-faktor, trombocyt-VWF, FVIII och samtidiga koagulationsrubbningar) och den kliniska fenotypen hos patienter med låg VWF kommer att studeras. Vi kommer att bedöma effekten av laboratorieparametrarna på svårighetsgraden av blödningstendens. I framtiden kommer mutationsanalys av VWF-genen att utföras hos alla deltagare i LOVIC-studien.

Historiska patientjournaler och laboratorieresultat kommer att granskas och DDAVP (1-desamino-8-D-arginin vasopressin) faller bort från studier dokumenterade där sådana finns. Om ingen tidigare DDAVP fall off-studie har utförts kommer patienter att bjudas in att delta.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

400

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Irland
      • Dublin, Irland, D8
        • Rekrytering
        • St. James's Hospital
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Individer (vuxna/barn >3 år) med låga nivåer av Von Willebrand Factor (VWF); definieras som två lägsta VWF-nivåer (VWF-antigen och/eller VWF-ristocetinkofaktoraktivitet och/eller VWF-kollagenbindning) >30 IE/dL <50 IE/dL.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Två lägsta VWF-nivåer (VWF-antigen och/eller VWF-ristocetinkofaktoraktivitet och/eller VWF-kollagenbindning) >30 IE/dL <50 IE/dL.

Exklusions kriterier:

  • Gravida patienter
  • Inlagda patienter/akut sjuka patienter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
LOVIC
Irländska patienter med låga Von Willebrand-nivåer kommer att få både venös blodprovtagning och en blödningspoäng administrerad när studien påbörjas. En DDAVP (1-desamino-8-D-arginine vasopressin) fall-off-studie organiserades för de patienter i kohorten utan några tidigare fall offs tillgängliga och inga kontraindikationer för DDAVP.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal irländska patienter med låg Von Willebrand-faktor med onormala blödningsvärden
Tidsram: vid inskrivningen
ISTH-BAT och Condensed MCMDM-1 VWD-poäng för alla deltagare kommer att bestämmas vid inskrivningen med hjälp av ett läkareriktat frågeformulär som endast använder symtom innan deras diagnos med låg VWF. Detta kommer att hjälpa till att klargöra blödningsfenotypen, om någon, associerad med låg VWF.
vid inskrivningen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antalet patienter med låg VWF med onormal plasma-VWF-clearance
Tidsram: 2 år
För varje inskriven individ kommer nivåerna av Von Willebrand-faktorpropeptid (VWF:pp, U/dL), Von Willebrand-faktorantigen (VWF:Ag IU/dL) och Faktor VIII:C (FVIII:C IU/dL) vid inskrivningen att fastställas . Från dessa data kommer plasma-VWF-clearance att fastställas med användning av plasma-VWF:pp/VWF:Ag-förhållandet. Dessutom kommer FVIII:C/VWF:Ag-förhållandet att beräknas för att bestämma bidraget från förändrad VWF-syntes till Låg VWF.
2 år
Svarsfrekvensen på DDAVP hos irländska patienter med låga Von Willebrand-faktornivåer
Tidsram: 3 år
För varje individ utan kontraindikation kommer en DDAVP-prövning att utföras med plasma VWF-nivåer tagna före och 1 och 4 timmar efter DDAVP. Hastigheten för att plasma-VWF-nivån sjunker för varje försök kommer att bestämmas och arean under kurvan (AUC) beräknas. Fullständig respons kommer att definieras som en trefaldig ökning från baslinjen.
3 år
Antalet patienter med låg VWF med reducerad plasma VWF-syntes
Tidsram: 3 år
För varje inskriven individ kommer nivåerna av Von Willebrand faktorantigen (VWF:Ag IE/dL) och faktor VIII:C (FVIII:C IE/dL) vid inskrivningen att fastställas. Från dessa data kommer plasma-FVIII:C/VWF:Ag-förhållandet att beräknas för att bestämma bidraget från förändrad VWF-syntes till Låg VWF.
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

St. James's Hospital, Ireland

Utredare

  • Huvudutredare: James S O'Donnell, MD,PhD, St. James's Hospital, Dublin Ireland

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 april 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2017

Första postat (Faktisk)

25 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • LOVIC01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Von Willebrand Faktor, Brist

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera