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Low Von Willebrand nello studio di coorte irlandese (LOVIC)

26 marzo 2019 aggiornato da: James O'Donnell, St. James's Hospital, Ireland
Lo studio Low Von Willebrand in Ireland Cohort (LoVIC) si concentra sul fenotipo emorragico e sui meccanismi biologici alla base dei bassi livelli di Von Willebrand Factor (VWF).

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Descrizione dettagliata

Tutti i pazienti con disturbi emorragici in Irlanda sono registrati in un database nazionale dei disturbi emorragici e frequentano il National Coagulation Centre del St. James's Hospital, Dublino, Irlanda o il centro pediatrico, Our Lady's Children's Hospital Crumlin per la revisione annuale. Alla revisione i pazienti idonei saranno invitati a partecipare allo studio Low Von Willebrand in Ireland Cohort (LOVIC).

Dopo il consenso, un ematologo della coagulazione somministrerà a tutti i partecipanti uno strumento estensivo per la valutazione del sanguinamento, tra cui l'International Society of Thrombosis and Haemostasis Bleeding Assessment Tool (ISTH BAT) e il Condensed Molecular and Clinical Markers for the Diagnosis and Management of Type 1 Von È possibile derivare i punteggi della malattia di Willebrands (MCMDM-1 VWD). Inoltre, il sangue verrà prelevato per le misurazioni del fattore von Willebrand (VWF), del propeptide VWF, del VWF piastrinico. Il plasma citrato e il DNA saranno conservati per ogni paziente. Verrà studiata la relazione tra parametri di laboratorio (inclusi fattore di von Willebrand, VWF piastrinico, FVIII e concomitanti disturbi della coagulazione) e il fenotipo clinico in pazienti con basso VWF. Valuteremo l'effetto dei parametri di laboratorio sulla gravità della tendenza al sanguinamento. In futuro l'analisi delle mutazioni del gene VWF verrà eseguita in tutti i partecipanti allo studio LOVIC.

Verranno esaminate le cartelle cliniche dei pazienti e i risultati di laboratorio e verranno documentati gli studi sulla caduta del DDAVP (1-desamino-8-D-arginina vasopressina), ove disponibili. Se non è stato eseguito alcun precedente studio sulla caduta del DDAVP, i pazienti saranno invitati a partecipare.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

400

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Michelle Lavin, FRCPath
  • Numero di telefono: +35314162141
  • Email: nchcd@stjames.ie

Luoghi di studio

  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D8
        • Reclutamento
        • St. James's Hospital
        • Contatto:
          • Michelle Lavin, FRCPath
          • Numero di telefono: +35314162141
          • Email: nchcd@stjames.ie
        • Sub-investigatore:
          • Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui (adulti/bambini >3 anni) con bassi livelli di Fattore Von Willebrand (VWF); definiti come due livelli più bassi di VWF (antigene VWF e/o attività del cofattore ristocetina VWF e/o legame al collagene VWF) >30 IU/dL <50 IU/dL.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Due livelli più bassi di VWF (antigene VWF e/o attività del cofattore ristocetina VWF e/o legame al collagene VWF) >30 IU/dL <50 IU/dL.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti in gravidanza
  • Pazienti ospedalizzati/pazienti gravemente malati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
LOVIC
Ai pazienti irlandesi con bassi livelli di Von Willebrand verranno somministrati sia il prelievo di sangue venoso che un punteggio di sanguinamento all'ingresso nello studio. È stato organizzato uno studio sul decadimento del DDAVP (1-desamino-8-D-arginina vasopressina) per quei pazienti nella coorte senza precedenti fall off disponibili e senza controindicazioni al DDAVP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti irlandesi con basso fattore Von Willebrand con punteggi di sanguinamento anormali
Lasso di tempo: all'atto dell'iscrizione
Il punteggio ISTH-BAT e Condensed MCMDM-1 VWD di tutti i partecipanti sarà determinato al momento dell'arruolamento utilizzando un questionario diretto dal medico utilizzando solo i sintomi prima della loro diagnosi con VWF basso. Ciò contribuirà a chiarire il fenotipo sanguinante, se presente, associato a VWF basso.
all'atto dell'iscrizione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di pazienti con VWF basso con clearance plasmatica del VWF anomala
Lasso di tempo: 2 anni
Per ogni individuo arruolato saranno determinati i livelli di propeptide del fattore Von Willebrand (VWF:pp, U/dL), antigene del fattore Von Willebrand (VWF:Ag IU/dL) e fattore VIII:C (FVIII:C IU/dL) all'arruolamento . Da questi dati sarà determinata la clearance plasmatica del VWF utilizzando il rapporto plasmatico VWF:pp/VWF:Ag. Inoltre, verrà calcolato il rapporto FVIII:C/VWF:Ag per determinare il contributo della sintesi alterata di VWF al VWF basso.
2 anni
Il tasso di risposta al DDAVP nei pazienti irlandesi con bassi livelli di fattore Von Willebrand
Lasso di tempo: 3 anni
Per ogni individuo senza controindicazioni verrà eseguito uno studio DDAVP con livelli plasmatici di VWF rilevati prima e 1 e 4 ore dopo il DDAVP. Verrà determinato il tasso di diminuzione del livello plasmatico di VWF per ciascuna prova e verrà calcolata l'area sotto la curva (AUC). La risposta completa sarà definita come un aumento di tre volte rispetto al basale.
3 anni
Il numero di pazienti con VWF basso con ridotta sintesi plasmatica di VWF
Lasso di tempo: 3 anni
Per ogni individuo arruolato saranno determinati i livelli di antigene del fattore Von Willebrand (VWF:Ag IU/dL) e Fattore VIII:C (FVIII:C IU/dL) all'arruolamento. Da questi dati verrà calcolato il rapporto plasmatico FVIII:C/VWF:Ag per determinare il contributo della sintesi alterata di VWF al VWF basso.
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. James's Hospital, Ireland

Investigatori

  • Investigatore principale: James S O'Donnell, MD,PhD, St. James's Hospital, Dublin Ireland

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

25 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LOVIC01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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