Badanie kohortowe Low Von Willebrand w Irlandii (LOVIC)
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Wszyscy pacjenci ze skazami krwotocznymi w Irlandii są zarejestrowani w krajowej bazie danych zaburzeń krwotocznych i zgłaszają się do Krajowego Centrum Krzepliwości w Szpitalu św. Jakuba w Dublinie w Irlandii lub do centrum pediatrycznego Szpitala Dziecięcego Matki Bożej w Crumlin w celu corocznej oceny. Podczas przeglądu kwalifikujący się pacjenci zostaną zaproszeni do udziału w badaniu Low Von Willebrand in Ireland Cohort (LOVIC).
Po wyrażeniu zgody, hematolog zajmujący się układem krzepnięcia przeprowadzi szczegółowe narzędzie do oceny krwawienia wszystkim uczestnikom, z których International Society of Thrombosis and Haemostasis Bleeding Assessment Tool (ISTH BAT) oraz Condensed Molecular and Clinical Markers for the Diagnosis and Management Type 1 Von Można wyprowadzić wyniki choroby Willebranda (MCMDM-1 VWD). Ponadto zostanie pobrana krew do pomiarów czynnika von Willebranda (VWF), propeptydu VWF, płytek krwi VWF. Cytrynianowe osocze i DNA będą przechowywane dla każdego pacjenta. Zbadany zostanie związek między parametrami laboratoryjnymi (w tym czynnikiem von Willebranda, płytkowym VWF, FVIII i współistniejącymi zaburzeniami krzepnięcia) a klinicznym fenotypem pacjentów z niskim VWF. Ocenimy wpływ parametrów laboratoryjnych na nasilenie skłonności do krwawień. W przyszłości analiza mutacji genu VWF zostanie przeprowadzona u wszystkich uczestników badania LOVIC.
Historyczne zapisy pacjentów i wyniki badań laboratoryjnych zostaną poddane przeglądowi, a wyniki badań DDAVP (1-desamino-8-D-arginino-wazopresyny) zostaną udokumentowane, jeśli będą dostępne. Jeśli nie przeprowadzono żadnego wcześniejszego badania dotyczącego spadania DDAVP, pacjenci zostaną zaproszeni do udziału.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Michelle Lavin, FRCPath
- Numer telefonu: +35314162141
- E-mail: nchcd@stjames.ie
Lokalizacje studiów
-
-
-
Dublin, Irlandia, D8
- Rekrutacyjny
- St. James's Hospital
-
Kontakt:
- Michelle Lavin, FRCPath
- Numer telefonu: +35314162141
- E-mail: nchcd@stjames.ie
-
Pod-śledczy:
- Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dwa najniższe poziomy VWF (antygen VWF i/lub aktywność kofaktora VWF rystocetyna i/lub wiązanie kolagenu VWF) >30 IU/dL <50 IU/dL.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjentki w ciąży
- Pacjenci hospitalizowani/pacjenci w ostrym stanie
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
LOVIC
Irlandzcy pacjenci z niskim poziomem Von Willebranda będą mieli zarówno pobieranie krwi żylnej, jak i ocenę krwawienia podawaną na początku badania.
Dla pacjentów w kohorcie, u których wcześniej nie obserwowano spadku i nie było przeciwwskazań do DDAVP, zorganizowano badanie dotyczące spadku DDAVP (1-desamino-8-D-argininowej wazopresyny).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba irlandzkich pacjentów z niskim czynnikiem von Willebranda z nieprawidłowymi wynikami krwawień
Ramy czasowe: przy rejestracji
|
Wynik ISTH-BAT i skondensowanego MCMDM-1 VWD wszystkich uczestników zostanie określony podczas rejestracji przy użyciu kwestionariusza kierowanego przez lekarza, wykorzystującego wyłącznie objawy przed rozpoznaniem u nich niskiego VWF.
Pomoże to w wyjaśnieniu fenotypu krwawienia, jeśli występuje, związanego z niskim VWF.
|
przy rejestracji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z niskim VWF z nieprawidłowym klirensem VWF w osoczu
Ramy czasowe: 2 lata
|
Dla każdej osoby włączonej do badania zostaną określone poziomy propeptydu czynnika von Willebranda (VWF:pp, U/dl), antygenu czynnika von Willebranda (VWF:Ag IU/dl) i czynnika VIII:C (FVIII:C j.m./dl) .
Na podstawie tych danych klirens VWF w osoczu zostanie określony przy użyciu stosunku VWF:pp/VWF:Ag w osoczu.
Ponadto obliczony zostanie stosunek FVIII:C/VWF:Ag w celu określenia udziału zmienionej syntezy VWF w niskim VWF.
|
2 lata
|
|
Wskaźnik odpowiedzi na DDAVP u irlandzkich pacjentów z niskimi poziomami czynnika von Willebranda
Ramy czasowe: 3 lata
|
Dla każdej osoby bez przeciwwskazań zostanie przeprowadzona próba DDAVP z pomiarem poziomu VWF w osoczu przed i po 1 i 4 godzinach po podaniu DDAVP.
Szybkość spadku poziomu VWF w osoczu dla każdej próby zostanie określona i obliczone pole pod krzywą (AUC).
Całkowita odpowiedź zostanie zdefiniowana jako trzykrotny wzrost w stosunku do wartości wyjściowej.
|
3 lata
|
|
Liczba pacjentów z niskim VWF ze zmniejszoną syntezą VWF w osoczu
Ramy czasowe: 3 lata
|
Dla każdej zarejestrowanej osoby zostaną określone poziomy antygenu czynnika von Willebranda (VWF:Ag IU/dL) i czynnika VIII:C (FVIII:C IU/dL) w chwili rejestracji.
Z tych danych zostanie obliczony stosunek FVIII:C/VWF:Ag w osoczu w celu określenia udziału zmienionej syntezy VWF w niskim VWF.
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: James S O'Donnell, MD,PhD, St. James's Hospital, Dublin Ireland
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Doherty D, Lavin M, Byrne MB, Nolan M, O'Sullivan JM, Ryan K, O'Connell NM, Haberichter SL, Christopherson P, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Enhanced VWF clearance in Low VWF pathogenesis - limitations of VWFpp/VWF:Ag ratio and clinical significance. Blood Adv. 2022 May 6:bloodadvances.2022007340. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007340. Online ahead of print.
- Aguila S, Lavin M, Dalton N, Patmore S, Chion A, Trahan GD, Jones KL, Keenan C, Brophy TM, O'Connell NM, Ryan K, Byrne M, Nolan M, Patel A, Preston RJS, James P, Di Paola J, O'Sullivan JM, O'Donnell JS. Increased galactose expression and enhanced clearance in patients with low von Willebrand factor. Blood. 2019 Apr 4;133(14):1585-1596. doi: 10.1182/blood-2018-09-874636. Epub 2019 Feb 15.
- Lavin M, Aguila S, Dalton N, Nolan M, Byrne M, Ryan K, White B, O'Connell NM, O'Sullivan JM, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Significant gynecological bleeding in women with low von Willebrand factor levels. Blood Adv. 2018 Jul 24;2(14):1784-1791. doi: 10.1182/bloodadvances.2018017418.
- Lavin M, Aguila S, Schneppenheim S, Dalton N, Jones KL, O'Sullivan JM, O'Connell NM, Ryan K, White B, Byrne M, Rafferty M, Doyle MM, Nolan M, Preston RJS, Budde U, James P, Di Paola J, O'Donnell JS. Novel insights into the clinical phenotype and pathophysiology underlying low VWF levels. Blood. 2017 Nov 23;130(21):2344-2353. doi: 10.1182/blood-2017-05-786699. Epub 2017 Sep 15.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- LOVIC01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .