Low Von Willebrand Írországban Cohort Study (LOVIC)
2019. március 26. frissítette: James O'Donnell, St. James's Hospital, Ireland
Az írországi Low Von Willebrand Cohort (LoVIC) tanulmány a vérzés fenotípusára és az alacsony Von Willebrand-faktor (VWF) szintjének hátterében álló biológiai mechanizmusokra összpontosít.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Részletes leírás
Minden írországi vérzési rendellenességben szenvedő beteg regisztrálva van egy nemzeti vérzési rendellenesség-adatbázisban, és éves felülvizsgálat céljából részt vesz a Dublinban található St. James's Hospital Nemzeti Alvadási Központjában vagy a gyermekgyógyászati központban, a Our Lady's Children's Hospital Crumlinban. A felülvizsgálat során a jogosult betegeket felkérik, hogy vegyenek részt a Low Von Willebrand in Ireland Cohort (LOVIC) vizsgálatban.
A beleegyezés után a véralvadásért felelős hematológus kiterjedt vérzésértékelési eszközt fog beadni minden résztvevőnek, amelyből a Nemzetközi Thrombosis és Haemostasis Vérzés Felmérő Eszköz (ISTH BAT) és a Condensed Molecular and Clinical Markers for the Diagnosis and Management of 1 Type Von. Willebrands-kór (MCMDM-1 VWD) pontszámai származtathatók. Ezenkívül vért vesznek von Willebrand faktor (VWF), VWF propeptid, vérlemezke VWF mérésekhez. Citrált plazmát és DNS-t tárolunk minden egyes beteg számára. A laboratóriumi paraméterek (beleértve a von Willebrand faktort, a thrombocyta VWF-et, a FVIII-at és az egyidejű véralvadási zavarokat) és a klinikai fenotípus közötti kapcsolatot alacsony VWF-ben szenvedő betegeknél tanulmányozni fogják. Felmérjük a laboratóriumi paraméterek hatását a vérzési hajlam súlyosságára. A jövőben a VWF gén mutációanalízisét a LOVIC vizsgálat minden résztvevőjénél elvégzik.
Felülvizsgálják a betegek történetét és a laboratóriumi eredményeket, és dokumentálják a DDAVP (1-dezamino-8-D-arginin vazopresszin) vizsgálatait. Ha korábban nem végeztek DDAVP-esés vizsgálatot, a betegeket meghívják a részvételre.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
400
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Michelle Lavin, FRCPath
- Telefonszám: +35314162141
- E-mail: nchcd@stjames.ie
Tanulmányi helyek
-
-
-
Dublin, Írország, D8
- Toborzás
- St. James's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Michelle Lavin, FRCPath
- Telefonszám: +35314162141
- E-mail: nchcd@stjames.ie
-
Alkutató:
- Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Alacsony Von Willebrand-faktorral (VWF) rendelkező egyének (3 év feletti felnőttek/gyermekek); definíció szerint a két legalacsonyabb VWF szint (VWF antigén és/vagy VWF Ristocetin kofaktor aktivitás és/vagy VWF kollagén kötés) >30 IU/dL <50 NE/dL.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Két legalacsonyabb VWF szint (VWF antigén és/vagy VWF Ristocetin kofaktor aktivitás és/vagy VWF kollagén kötés) >30 IU/dL <50 NE/dl.
Kizárási kritériumok:
- Terhes betegek
- Kórházi betegek/akut rosszullétű betegek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
LOVIC
Az alacsony Von Willebrand-szinttel rendelkező ír betegektől a vizsgálatba való belépéskor vénás vérmintát és vérzési pontszámot is beadnak.
DDAVP (1-dezamino-8-D-arginin vazopresszin) leesési vizsgálatot szerveztek azon betegek körében, akiknél nem álltak rendelkezésre korábbi bukások, és nem voltak ellenjavallatok a DDAVP-re.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Alacsony Von Willebrand-faktorral rendelkező ír betegek száma, akiknek a vérzési pontszáma rendellenes
Időkeret: beiratkozáskor
|
Az összes résztvevő ISTH-BAT és Condensed MCMDM-1 VWD pontszámát a beiratkozáskor egy orvos által irányított kérdőív segítségével határozzák meg, kizárólag az alacsony VWF diagnózisa előtti tünetek alapján.
Ez segít tisztázni az alacsony VWF-hez kapcsolódó vérzési fenotípust, ha van ilyen.
|
beiratkozáskor
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az alacsony VWF-ben szenvedő betegek száma abnormális plazma VWF-clearance mellett
Időkeret: 2 év
|
Minden egyes beiratkozott egyénnél meghatározzák a Von Willebrand faktor propeptid (VWF:pp, U/dL), a Von Willebrand faktor antigén (VWF:Ag IU/dL) és a VIII.faktor:C (FVIII:C IU/dL) szintjét a felvételkor. .
Ezekből az adatokból a plazma VWF clearance-ét a plazma VWF:pp/VWF:Ag arányával állapítjuk meg.
Ezenkívül az FVIII:C/VWF:Ag arányt is kiszámítják, hogy meghatározzák a megváltozott VWF-szintézis hozzájárulását az alacsony VWF-hez.
|
2 év
|
|
A DDAVP-re adott válasz aránya alacsony Von Willebrand-faktorszinttel rendelkező ír betegeknél
Időkeret: 3 év
|
Minden ellenjavallat nélküli egyénnél DDAVP-vizsgálatot végeznek a plazma VWF-szinttel a DDAVP előtt, valamint 1 és 4 órával azután.
Meg kell határozni a plazma VWF-szint csökkenésének sebességét minden egyes vizsgálatnál, és kiszámítani a görbe alatti területet (AUC).
A teljes választ az alapvonalhoz képest háromszoros növekedésként határozzuk meg.
|
3 év
|
|
Az alacsony VWF-ben szenvedő betegek száma csökkent plazma VWF szintézissel
Időkeret: 3 év
|
Minden egyes beiratkozott egyénnél meghatározzák a Von Willebrand faktor antigén (VWF:Ag IU/dL) és a VIII. faktor:C (FVIII:C IU/dL) szintjét a felvételkor.
Ezekből az adatokból számítjuk ki a plazma FVIII:C/VWF:Ag arányát, hogy meghatározzuk a megváltozott VWF-szintézis hozzájárulását az alacsony VWF-hez.
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: James S O'Donnell, MD,PhD, St. James's Hospital, Dublin Ireland
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Doherty D, Lavin M, Byrne MB, Nolan M, O'Sullivan JM, Ryan K, O'Connell NM, Haberichter SL, Christopherson P, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Enhanced VWF clearance in Low VWF pathogenesis - limitations of VWFpp/VWF:Ag ratio and clinical significance. Blood Adv. 2022 May 6:bloodadvances.2022007340. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007340. Online ahead of print.
- Aguila S, Lavin M, Dalton N, Patmore S, Chion A, Trahan GD, Jones KL, Keenan C, Brophy TM, O'Connell NM, Ryan K, Byrne M, Nolan M, Patel A, Preston RJS, James P, Di Paola J, O'Sullivan JM, O'Donnell JS. Increased galactose expression and enhanced clearance in patients with low von Willebrand factor. Blood. 2019 Apr 4;133(14):1585-1596. doi: 10.1182/blood-2018-09-874636. Epub 2019 Feb 15.
- Lavin M, Aguila S, Dalton N, Nolan M, Byrne M, Ryan K, White B, O'Connell NM, O'Sullivan JM, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Significant gynecological bleeding in women with low von Willebrand factor levels. Blood Adv. 2018 Jul 24;2(14):1784-1791. doi: 10.1182/bloodadvances.2018017418.
- Lavin M, Aguila S, Schneppenheim S, Dalton N, Jones KL, O'Sullivan JM, O'Connell NM, Ryan K, White B, Byrne M, Rafferty M, Doyle MM, Nolan M, Preston RJS, Budde U, James P, Di Paola J, O'Donnell JS. Novel insights into the clinical phenotype and pathophysiology underlying low VWF levels. Blood. 2017 Nov 23;130(21):2344-2353. doi: 10.1182/blood-2017-05-786699. Epub 2017 Sep 15.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. október 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2022. július 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2022. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. április 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. május 23.
Első közzététel (Tényleges)
2017. május 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. március 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 26.
Utolsó ellenőrzés
2019. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LOVIC01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Eldöntetlen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Von Willebrand-faktor, hiány
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok