Low Von Willebrand 在爱尔兰队列研究 (LOVIC)
2019年3月26日 更新者：James O'Donnell、St. James's Hospital, Ireland
爱尔兰低血管性血友病队列 (LoVIC) 研究重点关注低血管性血友病因子 (VWF) 水平的出血表型和生物学机制。
研究概览
地位
未知
条件
详细说明
爱尔兰的所有出血性疾病患者都在国家出血性疾病数据库中登记，并在爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院的国家凝血中心或克拉姆林圣母儿童医院的儿科中心接受年度审查。 在审查时，符合条件的患者将被邀请参加爱尔兰低血管性血友病队列 (LOVIC) 研究。
同意后，凝血血液学家将向所有参与者提供广泛的出血评估工具，国际血栓形成和止血学会出血评估工具 (ISTH BAT) 和用于诊断和管理 1 型 Von 的凝聚分子和临床标志物可以得出 Willebrands 病 (MCMDM-1 VWD) 分数。 此外，将抽血进行血管性血友病因子 (VWF) 测量、VWF 前肽、血小板 VWF。 柠檬酸盐血浆和 DNA 将为每位患者储存。 将研究实验室参数（包括血管性血友病因子、血小板 VWF、FVIII 和伴随的凝血障碍）与低 VWF 患者临床表型之间的关系。 我们将评估实验室参数对出血倾向严重程度的影响。 将来，将对 LOVIC 研究的所有参与者进行 VWF 基因突变分析。
将审查历史患者记录和实验室结果，并且 DDAVP（1-脱氨基-8-D-精氨酸加压素）在可用的情况下记录在案的研究。 如果以前没有进行过 DDAVP 脱落研究，将邀请患者参加。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
400
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dublin、爱尔兰、D8
- 招聘中
- St. James's Hospital
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接触：
- Michelle Lavin, FRCPath
- 电话号码：+35314162141
- 邮箱：nchcd@stjames.ie
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副研究员：
- Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
冯维勒布兰德因子 (VWF) 水平低的个人（成人/儿童 >3 岁）；定义为两个最低的 VWF 水平（VWF 抗原和/或 VWF 瑞斯托霉素辅助因子活性和/或 VWF 胶原蛋白结合）>30 IU/dL <50 IU/dL。
描述
纳入标准：
- 两个最低的 VWF 水平（VWF 抗原和/或 VWF 瑞斯托霉素辅助因子活性和/或 VWF 胶原蛋白结合）>30 IU/dL <50 IU/dL。
排除标准：
- 怀孕患者
- 住院患者/身体不适的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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乐维克
低 Von Willebrand 水平的爱尔兰患者将在研究开始时接受静脉血样和出血评分。
DDAVP（1-desamino-8-D-arginine vasopressin）衰减研究是针对队列中既往没有衰减可用且没有 DDAVP 禁忌症的那些患者组织的。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出血评分异常的低 Von Willebrand 因子爱尔兰患者人数
大体时间：入学时
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所有参与者的 ISTH-BAT 和简明 MCMDM-1 VWD 评分将在注册时使用医生指导的问卷调查确定，仅使用他们诊断为低 VWF 之前的症状。
这将有助于阐明与低 VWF 相关的出血表型（如果有）。
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入学时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血浆 VWF 清除率异常的低 VWF 患者人数
大体时间：2年
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对于每个注册的个体，将确定注册时的冯维勒布兰德因子前肽（VWF：pp、U/dL）、冯维勒布兰德因子抗原（VWF：Ag IU/dL）和因子 VIII：C（FVIII：C IU/dL）水平.
根据该数据，将使用血浆 VWF:pp/VWF:Ag 比率确定血浆 VWF 清除率。
此外，将计算 FVIII:C/VWF:Ag 比率以确定改变的 VWF 合成对低 VWF 的贡献。
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2年
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低冯维勒布兰德因子水平的爱尔兰患者对 DDAVP 的反应率
大体时间：3年
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对于没有禁忌症的每个人，将使用在 DDAVP 之前和之后 1 小时和 4 小时采集的血浆 VWF 水平进行 DDAVP 试验。
将确定每次试验的血浆 VWF 水平下降速率，并计算曲线下面积 (AUC)。
完全响应将定义为从基线增加三倍。
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3年
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血浆 VWF 合成减少的低 VWF 患者人数
大体时间：3年
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对于每个登记的个体，将确定登记时的冯维勒布兰德因子抗原 (VWF:Ag IU/dL) 和因子 VIII:C (FVIII:C IU/dL) 水平。
根据该数据，将计算血浆 FVIII:C/VWF:Ag 比率以确定改变的 VWF 合成对低 VWF 的贡献。
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：James S O'Donnell, MD,PhD、St. James's Hospital, Dublin Ireland
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Doherty D, Lavin M, Byrne MB, Nolan M, O'Sullivan JM, Ryan K, O'Connell NM, Haberichter SL, Christopherson P, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Enhanced VWF clearance in Low VWF pathogenesis - limitations of VWFpp/VWF:Ag ratio and clinical significance. Blood Adv. 2022 May 6:bloodadvances.2022007340. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007340. Online ahead of print.
- Aguila S, Lavin M, Dalton N, Patmore S, Chion A, Trahan GD, Jones KL, Keenan C, Brophy TM, O'Connell NM, Ryan K, Byrne M, Nolan M, Patel A, Preston RJS, James P, Di Paola J, O'Sullivan JM, O'Donnell JS. Increased galactose expression and enhanced clearance in patients with low von Willebrand factor. Blood. 2019 Apr 4;133(14):1585-1596. doi: 10.1182/blood-2018-09-874636. Epub 2019 Feb 15.
- Lavin M, Aguila S, Dalton N, Nolan M, Byrne M, Ryan K, White B, O'Connell NM, O'Sullivan JM, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Significant gynecological bleeding in women with low von Willebrand factor levels. Blood Adv. 2018 Jul 24;2(14):1784-1791. doi: 10.1182/bloodadvances.2018017418.
- Lavin M, Aguila S, Schneppenheim S, Dalton N, Jones KL, O'Sullivan JM, O'Connell NM, Ryan K, White B, Byrne M, Rafferty M, Doyle MM, Nolan M, Preston RJS, Budde U, James P, Di Paola J, O'Donnell JS. Novel insights into the clinical phenotype and pathophysiology underlying low VWF levels. Blood. 2017 Nov 23;130(21):2344-2353. doi: 10.1182/blood-2017-05-786699. Epub 2017 Sep 15.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年10月1日
初级完成 (预期的)
2022年7月1日
研究完成 (预期的)
2022年7月1日
研究注册日期
首次提交
2016年4月6日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月23日
首次发布 (实际的)
2017年5月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月26日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- LOVIC01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
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