Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Low Von Willebrand i Ireland Cohort Study (LOVIC)

26. mars 2019 oppdatert av: James O'Donnell, St. James's Hospital, Ireland
Low Von Willebrand in Ireland Cohort (LoVIC) studien fokuserer på blødningsfenotypen og biologiske mekanismer som ligger til grunn for lave Von Willebrand Factor (VWF) nivåer.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Detaljert beskrivelse

Alle pasienter med blødningsforstyrrelser i Irland er registrert i en nasjonal blødningsforstyrrelsesdatabase og går til National Coagulation Centre i St. James's Hospital, Dublin, Irland eller det pediatriske senteret, Our Lady's Children's Hospital Crumlin for årlig gjennomgang. Ved gjennomgang vil kvalifiserte pasienter bli invitert til å delta i Low Von Willebrand in Ireland Cohort-studien (LOVIC).

Etter samtykke vil et omfattende verktøy for blødningsvurdering bli administrert av en koagulasjonshematolog til alle deltakerne som International Society of Thrombosis and Haemostasis Bleeding Assessment Tool (ISTH BAT) og de kondenserte molekylære og kliniske markørene for diagnose og behandling av Type 1 Von fra. Willebrands sykdom (MCMDM-1 VWD) score kan utledes. I tillegg vil det bli tatt blod for von Willebrand faktor (VWF) målinger, VWF propeptid, blodplate VWF. Citrert plasma og DNA vil bli lagret for hver pasient. Forholdet mellom laboratorieparametre (inkludert von Willebrand-faktor, blodplate-VWF, FVIII og samtidige koagulasjonsforstyrrelser) og den kliniske fenotypen hos pasienter med lav VWF vil bli studert. Vi vil vurdere effekten av laboratorieparametrene på alvorlighetsgraden av blødningstendens. I fremtiden vil mutasjonsanalyse av VWF-genet bli utført i alle deltakerne i LOVIC-studien.

Historiske pasientjournaler og laboratorieresultater vil bli gjennomgått og DDAVP (1-desamino-8-D-arginin vasopressin) faller fra studier dokumentert der det er tilgjengelig. Hvis ingen tidligere DDAVP fall off-studie er utført, vil pasienter bli invitert til å delta.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Irland
      • Dublin, Irland, D8
        • Rekruttering
        • St. James's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Individer (voksne/barn >3 år) med lave Von Willebrand Factor (VWF) nivåer; definert som to laveste VWF-nivåer (VWF-antigen og/eller VWF-ristocetin-kofaktoraktivitet og/eller VWF-kollagenbinding) >30 IU/dL <50 IU/dL.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • To laveste VWF-nivåer (VWF-antigen og/eller VWF-ristocetin-kofaktoraktivitet og/eller VWF-kollagenbinding) >30 IE/dL <50 IE/dL.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide pasienter
  • Innlagte pasienter/akutt uvele pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
LOVIC
Irske pasienter med lave Von Willebrand-nivåer vil få både venøs blodprøvetaking og en blødningsscore administrert ved studiestart. En DDAVP (1-desamino-8-D-arginin vasopressin) fall-off-studie ble organisert for de pasientene i kohorten uten tidligere fall-offs tilgjengelig og ingen kontraindikasjoner for DDAVP.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall irske pasienter med lav Von Willebrand-faktor med unormale blødningsskårer
Tidsramme: ved påmelding
ISTH-BAT og Condensed MCMDM-1 VWD-poengsum for alle deltakere vil bli bestemt ved påmelding ved hjelp av et legestyrt spørreskjema som kun bruker symptomer før diagnosen deres med lav VWF. Dette vil bidra til å belyse blødningsfenotypen, hvis noen, assosiert med lav VWF.
ved påmelding

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med lav VWF med unormal plasma VWF-clearance
Tidsramme: 2 år
For hver enkelt påmeldt vil Von Willebrand faktor propeptid (VWF:pp, U/dL), Von Willebrand faktor antigen (VWF:Ag IU/dL) og Faktor VIII:C (FVIII:C IU/dL) nivåer ved påmelding bli bestemt . Fra disse dataene vil plasma-VWF-clearance bli fastslått ved å bruke plasma-VWF:pp/VWF:Ag-forholdet. I tillegg vil FVIII:C/VWF:Ag-forholdet beregnes for å bestemme bidraget fra endret VWF-syntese til Lav VWF.
2 år
Responsraten på DDAVP hos irske pasienter med lave Von Willebrand-faktornivåer
Tidsramme: 3 år
For hvert individ uten kontraindikasjoner vil en DDAVP-studie bli utført med plasma VWF-nivåer tatt før og 1 og 4 timer etter DDAVP. Frekvensen for plasma-VWF-nivåfall for hvert forsøk vil bli bestemt og arealet under kurven (AUC) beregnet. Fullstendig respons vil bli definert som en tre ganger økning fra baseline.
3 år
Antall pasienter med lav VWF med redusert plasma VWF syntese
Tidsramme: 3 år
For hver enkelt påmeldte vil Von Willebrand faktorantigen (VWF:Ag IE/dL) og faktor VIII:C (FVIII:C IE/dL) nivåer ved registreringen bli bestemt. Fra disse dataene vil plasma-FVIII:C/VWF:Ag-forholdet bli beregnet for å bestemme bidraget fra endret VWF-syntese til lav VWF.
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. James's Hospital, Ireland

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James S O'Donnell, MD,PhD, St. James's Hospital, Dublin Ireland

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2014

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

25. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • LOVIC01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Von Willebrand Faktor, Mangel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Benin

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere