Setmélanotide chez un seul patient atteint de lipodystrophie partielle
13 décembre 2021 mis à jour par: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Accès élargi pour l'utilisation du setmélanotide chez un seul patient atteint de lipodystrophie partielle (LD) associée à un déficit en leptine et à plusieurs maladies auto-immunes
L'objectif de cette étude sur un seul patient est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du setmélanotide dans le traitement des anomalies métaboliques graves résultant de la LD, en particulier l'hypertriglycéridémie réfractaire entraînant des épisodes récurrents de pancréatite.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude portant sur un seul patient visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du setmélanotide chez un patient unique présentant une LD partielle et des anomalies métaboliques graves, notamment une hypertriglycéridémie réfractaire entraînant une pancréatite récurrente malgré un traitement par plasmaphérèse en cours.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- University of Michigan
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
15 ans à 15 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Femelle
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé écrit signé
- Capacité à se conformer aux visites et aux procédures requises par le programme.
Présente une lipodystrophie partielle confirmée par un médecin et présente les caractéristiques suivantes :
- A une lipodystrophie atypique.
- Présence d'anticorps neutralisants contre la métréleptine
- Le patient a une hypertriglycéridémie potentiellement mortelle et a eu > 8 épisodes de pancréatite, nécessitant une plasmaphérèse hebdomadaire
- A un diabète sucré de type 1 avec HbA1c > 10 %.
- Femme, moins de 18 ans
Critère d'exclusion:
- Diagnostic de schizophrénie, de trouble bipolaire, de trouble de la personnalité ou d'autres troubles du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux (DSM-III) qui, selon l'investigateur, interféreront de manière significative avec la conformité à l'étude. Les troubles neurocognitifs affectant la capacité à consentir ne seront pas disqualifiants tant qu'un tuteur approprié capable de donner son consentement a été nommé.
- Antécédents ou antécédents familiaux proches (parents ou frères et sœurs) de cancer de la peau ou de mélanome, ou antécédents du patient d'albinisme oculaire-cutané.
- Résultats dermatologiques significatifs liés au mélanome ou aux lésions cutanées pré-mélanome, déterminés dans le cadre d'une évaluation complète de la peau effectuée par un dermatologue qualifié.
- Hypersensibilité significative au médicament à l'étude.
- Incapacité à se conformer au régime d'injection QD.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Injection sous-cutanée quotidienne de Setmelanotide
Jusqu'à 18 semaines de traitement setmelanotide.
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injection sous-cutanée quotidienne
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de triglycérides (TG) à jeun
Délai: 12 à 20 semaines
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Le changement moyen par rapport à la ligne de base des triglycérides à jeun après le traitement par setmelanotide.
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12 à 20 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 août 2017
Achèvement primaire (Réel)
31 janvier 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
31 janvier 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 août 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 août 2017
Première publication (Réel)
25 août 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 janvier 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 décembre 2021
Dernière vérification
1 décembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RM-493-019
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .