Setmelanotide in un singolo paziente con lipodistrofia parziale
13 dicembre 2021 aggiornato da: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Accesso ampliato per l'uso di setmelanotide in un singolo paziente con lipodistrofia parziale (LD) associata a carenza di leptina e malattie autoimmuni multiple
L'obiettivo di questo studio su un singolo paziente è valutare la sicurezza e l'efficacia di setmelanotide come trattamento di gravi anomalie metaboliche derivanti da LD, in particolare l'ipertrigliceridemia refrattaria che porta a ricorrenti attacchi di pancreatite.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio su un singolo paziente per valutare la sicurezza e l'efficacia di setmelanotide in un unico paziente con LD parziale e gravi anomalie metaboliche, in particolare ipertrigliceridemia refrattaria che porta a pancreatite ricorrente nonostante il trattamento di plasmaferesi in corso.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- University of Michigan
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 15 anni a 15 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Femmina
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto firmato
- Capacità di rispettare le visite e le procedure richieste dal programma.
Ha una lipodistrofia parziale confermata dal medico e le seguenti caratteristiche:
- Ha una lipodistrofia atipica.
- Ha la presenza di anticorpi neutralizzanti contro la metreleptina
- Il paziente ha ipertrigliceridemia pericolosa per la vita e ha avuto > 8 episodi di pancreatite, che richiedono plasmaferesi settimanale
- Ha il diabete mellito di tipo 1 con HbA1c > 10%.
- Femmina, di età inferiore ai 18 anni
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di schizofrenia, disturbo bipolare, disturbo di personalità o altri disturbi del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali (DSM-III) che il ricercatore ritiene possa interferire in modo significativo con la conformità allo studio. I disturbi neurocognitivi che incidono sulla capacità di prestare il consenso non saranno interdittivi a condizione che sia stato nominato un tutore appropriato in grado di prestare il consenso.
- Storia o storia familiare stretta (genitori o fratelli) di cancro della pelle o melanoma, o storia del paziente di albinismo oculare-cutaneo.
- Risultati dermatologici significativi relativi a lesioni cutanee da melanoma o pre-melanoma, determinati nell'ambito di una valutazione cutanea completa di screening eseguita da un dermatologo qualificato.
- Ipersensibilità significativa al farmaco in studio.
- Incapacità di rispettare il regime di iniezione QD.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Setmelanotide iniezione sottocutanea giornaliera
Fino a 18 settimane di trattamento con setmelanotide.
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iniezione sottocutanea giornaliera
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli di trigliceridi (TG) a digiuno
Lasso di tempo: 12 a 20 settimane
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La variazione media rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno dopo il trattamento con setmelanotide.
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12 a 20 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 agosto 2017
Completamento primario (Effettivo)
31 gennaio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
31 gennaio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 agosto 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 agosto 2017
Primo Inserito (Effettivo)
25 agosto 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 gennaio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 dicembre 2021
Ultimo verificato
1 dicembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RM-493-019
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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