Setmelanotidi yhdellä potilaalla, jolla on osittainen lipodystrofia
maanantai 13. joulukuuta 2021 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Laajennettu mahdollisuus Setmelanotiden käyttöön yhdelle potilaalle, jolla on osittainen lipodystrofia (LD), joka liittyy leptiinin puutteeseen ja useisiin autoimmuunisairauksiin
Tämän yksittäisen potilastutkimuksen tavoitteena on arvioida setmelanotidin turvallisuutta ja tehoa LD:stä johtuvien vakavien aineenvaihduntahäiriöiden hoidossa, erityisesti refraktorisen hypertriglyseridemian, joka johtaa toistuviin haimatulehduskohtauksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden potilaan tutkimus, jolla arvioidaan setmelanotidin turvallisuutta ja tehoa ainutlaatuisella potilaalla, jolla on osittainen LD ja vakavia aineenvaihdunnan poikkeavuuksia, joista merkittävin on refraktorinen hypertriglyseridemia, joka johtaa toistuvaan haimatulehdukseen jatkuvasta plasmafereesihoidosta huolimatta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- University of Michigan
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
15 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus
- Kyky noudattaa ohjelman edellyttämiä vierailuja ja menettelyjä.
Hänellä on lääkärin vahvistama osittainen lipodystrofia ja seuraavat ominaisuudet:
- Hänellä on epätyypillinen lipodystrofia.
- Sisältää neutraloivaa vasta-ainetta metreleptiinille
- Potilaalla on hengenvaarallinen hypertriglyseridemia ja hänellä on ollut > 8 haimatulehdusjaksoa, jotka vaativat viikoittaista plasmafereesiä
- Hänellä on tyypin 1 diabetes mellitus, jonka HbA1c > 10 %.
- Nainen, alle 18-vuotias
Poissulkemiskriteerit:
- Skitsofrenian, kaksisuuntaisen mielialahäiriön, persoonallisuushäiriön tai muiden mielenterveyshäiriöiden diagnostisten ja tilastollisten ohjeiden (DSM-III) sairauksien diagnosointi, joiden tutkija uskoo häiritsevän merkittävästi tutkimuksen noudattamista. Neurokognitiiviset häiriöt, jotka vaikuttavat suostumuskykyyn, eivät ole hylkääviä niin kauan kuin on nimetty asianmukainen huoltaja, joka pystyy antamaan suostumuksen.
- Ihosyövän tai melanooman historia tai lähisukuhistoria (vanhemmat tai sisarukset) tai potilaalla on ollut silmä-ihoalbinismia.
- Merkittävät melanoomaan tai melanoomaa edeltäviin ihovaurioihin liittyvät dermatologiset löydökset, jotka määritetään osana pätevän ihotautilääkärin tekemää kattavaa ihon arviointia.
- Merkittävä yliherkkyys tutkimuslääkkeelle.
- Kyvyttömyys noudattaa QD-injektioohjelmaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Setmelanotide päivittäinen ihonalainen injektio
Jopa 18 viikon setmelanotidihoito.
|
päivittäinen ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paaston triglyseridiarvot (TG).
Aikaikkuna: 12-20 viikkoa
|
Paaston triglyseridien keskimääräinen muutos lähtötilanteesta setmelanotidihoidon jälkeen.
|
12-20 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 15. elokuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. elokuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. elokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 25. elokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 4. tammikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. joulukuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RM-493-019
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .