Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Setmelanotid hos en enkelt pasient med delvis lipodystrofi

13. desember 2021 oppdatert av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Utvidet tilgang for bruk av setmelanotid hos en enkelt pasient med delvis lipodystrofi (LD) assosiert med leptinmangel og flere autoimmune sykdommer

Målet med denne enkeltpasientstudien er å vurdere sikkerheten og effekten av setmelanotid som en behandling av alvorlige metabolske abnormiteter som følge av LD, spesielt refraktær hypertriglyseridemi som fører til tilbakevendende anfall av pankreatitt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltpasientstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av setmelanotid hos en unik pasient med delvis LD og alvorlige metabolske abnormiteter, spesielt refraktær hypertriglyseridemi som fører til tilbakevendende pankreatitt til tross for pågående plasmaferesebehandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert skriftlig informert samtykke
  2. Evne til å overholde besøk og prosedyrer som kreves av programmet.

  3. Har legebekreftet delvis lipodystrofi og følgende egenskaper:

    • Har atypisk lipodystrofi.
    • Har tilstedeværelse av nøytraliserende antistoff mot metreleptin
    • Pasienten har livstruende hypertriglyseridemi og har hatt >8 episoder med pankreatitt, som krever ukentlig plasmaferese
    • Har type 1 diabetes mellitus med HbA1c > 10 %.
  4. Kvinne, under 18 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnostisering av schizofreni, bipolar lidelse, personlighetsforstyrrelse eller andre diagnostiske og statistiske manualer for psykiske lidelser (DSM-III) lidelser som etterforskeren mener vil forstyrre studienes etterlevelse betydelig. Nevrokognitive forstyrrelser som påvirker evnen til samtykke vil ikke være diskvalifiserende så lenge en passende verge som kan gi samtykke er oppnevnt.
  2. Historie eller nær familiehistorie (foreldre eller søsken) med hudkreft eller melanom, eller pasienthistorie med okulær-kutan albinisme.
  3. Betydelige dermatologiske funn knyttet til melanom eller pre-melanom hudlesjoner, bestemt som en del av en omfattende hudevaluering utført av en kvalifisert hudlege.
  4. Betydelig overfølsomhet for studiemedisin.
  5. Manglende evne til å overholde QD-injeksjonsregimet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Setmelanotid daglig subkutan injeksjon
Inntil 18 ukers setmelanotidbehandling.
Legemiddel: Setmelanotid
daglig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • RM-493

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fastende triglyserider (TG) nivåer
Tidsramme: 12 til 20 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i fastende triglyserider etter setmelanotidbehandling.
12 til 20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

31. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

31. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

25. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RM-493-019

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Setmelanotid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ghana

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere