Setmelanotid egyetlen betegben részleges lipodystrophiában
2021. december 13. frissítette: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Kiterjesztett hozzáférés a Setmelanotide alkalmazásához leptinhiánnyal és többszörös autoimmun betegséggel összefüggő részleges lipodystrophiában (LD) szenvedő egyetlen betegben
Ennek az egyetlen pácienssel végzett vizsgálatnak a célja a setmelanotid biztonságosságának és hatékonyságának felmérése az LD-ből eredő súlyos metabolikus rendellenességek, különösen a refrakter hipertrigliceridémia, amely visszatérő hasnyálmirigy-gyulladáshoz vezet.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy egy betegen végzett vizsgálat a setmelanotid biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére olyan egyedi betegnél, akinek részleges LD-je és súlyos metabolikus rendellenességei vannak, nevezetesen refrakter hipertrigliceridémia, amely a folyamatban lévő plazmaferézises kezelés ellenére visszatérő hasnyálmirigy-gyulladáshoz vezet.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- University of Michigan
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
15 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Női
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Aláírt írásos beleegyezés
- Képes betartani a program által előírt látogatásokat és eljárásokat.
Az orvos által megerősített részleges lipodystrophia és a következő jellemzők:
- Atípusos lipodystrophia van.
- A metreleptin elleni semlegesítő antitest jelenléte
- A beteg életveszélyes hipertrigliceridémiában szenved, és több mint 8 pancreatitis epizódja volt, ami heti plazmaferézist igényel
- 1-es típusú diabetes mellitusban szenved, HbA1c > 10%.
- Nő, 18 év alatti
Kizárási kritériumok:
- A skizofrénia, a bipoláris zavar, a személyiségzavar vagy más mentális zavarok diagnosztikai és statisztikai kézikönyve (DSM-III) rendellenességek diagnosztizálása, amelyekről a vizsgáló úgy véli, hogy jelentősen befolyásolják a vizsgálati megfelelést. A beleegyezési képességet befolyásoló neurokognitív zavarok nem minősülnek kizárásnak mindaddig, amíg megfelelő, beleegyezésre képes gyámot jelöltek ki.
- Bőrrák vagy melanoma a kórelőzményében vagy közeli családjában (szülők vagy testvérek), vagy a beteg kórtörténetében szem-bőr albinizmus szerepel.
- A melanómával vagy a melanóma előtti bőrelváltozásokkal kapcsolatos jelentős bőrgyógyászati leletek, amelyeket egy szakképzett bőrgyógyász által végzett átfogó bőrértékelés részeként határoztak meg.
- Jelentős túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel szemben.
- Képtelenség betartani a QD injekciós rendet.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Setmelanotide napi szubkután injekció
Akár 18 hetes setmelanotide kezelés.
|
napi szubkután injekció
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éhgyomri triglicerid (TG) szint
Időkeret: 12-20 hét
|
Az éhomi trigliceridek átlagos változása a kiindulási értékhez képest a setmelanotid-kezelés után.
|
12-20 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. augusztus 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. január 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. január 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. augusztus 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. augusztus 22.
Első közzététel (Tényleges)
2017. augusztus 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. január 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 13.
Utolsó ellenőrzés
2021. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RM-493-019
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .