Сетмеланотид у одного пациента с частичной липодистрофией
13 декабря 2021 г. обновлено: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Расширенный доступ для использования сетмеланотида у одного пациента с частичной липодистрофией (LD), связанной с дефицитом лептина и множественными аутоиммунными заболеваниями
Целью этого исследования с одним пациентом является оценка безопасности и эффективности сетмеланотида для лечения тяжелых метаболических нарушений, возникающих в результате ЛД, особенно рефрактерной гипертриглицеридемии, приводящей к рецидивирующим приступам панкреатита.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование с одним пациентом для оценки безопасности и эффективности сетмеланотида у уникального пациента с частичной ЛД и тяжелыми метаболическими нарушениями, в первую очередь рефрактерной гипертриглицеридемией, приводящей к рецидивирующему панкреатиту, несмотря на продолжающееся лечение плазмаферезом.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- University of Michigan
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 15 лет до 15 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Женский
Описание
Критерии включения:
- Подписанное письменное информированное согласие
- Способность соблюдать посещения и процедуры, требуемые программой.
Имеет подтвержденную врачом частичную липодистрофию и следующие характеристики:
- Имеет атипичную липодистрофию.
- Наличие нейтрализующих антител к метрелептину
- У пациента угрожающая жизни гипертриглицеридемия и более 8 эпизодов панкреатита, требующих еженедельного плазмафереза.
- Имеет сахарный диабет 1 типа с уровнем HbA1c > 10%.
- Девушка, возраст до 18 лет
Критерий исключения:
- Диагноз шизофрении, биполярного расстройства, расстройства личности или других расстройств согласно Диагностическому и статистическому руководству по психическим расстройствам (DSM-III), которые, по мнению исследователя, будут существенно мешать соблюдению режима исследования. Нейрокогнитивные расстройства, влияющие на способность давать согласие, не будут дисквалифицирующими, если назначен соответствующий опекун, способный дать согласие.
- История или близкий семейный анамнез (родители или братья и сестры) рака кожи или меланомы, или история пациента с глазно-кожным альбинизмом.
- Значительные дерматологические данные, относящиеся к меланомным или предмеланомным поражениям кожи, выявленные в рамках скрининговой комплексной оценки кожи, проводимой квалифицированным дерматологом.
- Значительная гиперчувствительность к исследуемому препарату.
- Невозможность соблюдения режима инъекций QD.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Сетмеланотид ежедневное подкожное введение
Курс лечения меланотидом до 18 недель.
|
ежедневное подкожное введение
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровень триглицеридов (ТГ) натощак
Временное ограничение: От 12 до 20 недель
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем триглицеридов натощак после лечения сетмеланотидом.
|
От 12 до 20 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 августа 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 января 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 января 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 августа 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 августа 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 августа 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 января 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 декабря 2021 г.
Последняя проверка
1 декабря 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RM-493-019
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .