Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Setmelanotid hos en enkelt patient med delvis lipodystrofi

13. december 2021 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Udvidet adgang til brug af setmelanotid hos en enkelt patient med partiel lipodystrofi (LD) forbundet med leptinmangel og flere autoimmune sygdomme

Formålet med denne enkeltpatientundersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​setmelanotid som en behandling af alvorlige metaboliske abnormiteter som følge af LD, især refraktær hypertriglyceridæmi, der fører til tilbagevendende anfald af pancreatitis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-patient studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​setmelanotid hos en unik patient med partielle LD og svære metaboliske abnormiteter, især refraktær hypertriglyceridæmi, der fører til tilbagevendende pancreatitis trods igangværende plasmaferesebehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet skriftligt informeret samtykke
  2. Evne til at overholde besøg og procedurer, der kræves af programmet.

  3. Har lægebekræftet partiel lipodystrofi og følgende karakteristika:

    • Har atypisk lipodystrofi.
    • Har tilstedeværelse af neutraliserende antistof mod metreleptin
    • Patienten har livstruende hypertriglyceridæmi og har haft >8 episoder af pancreatitis, hvilket kræver ugentlig plasmaferese
    • Har type 1 diabetes mellitus med HbA1c > 10 %.
  4. Kvinde, under 18 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnosticering af skizofreni, bipolar lidelse, personlighedsforstyrrelse eller andre diagnostiske og statistiske manualer for mentale lidelser (DSM-III), som efterforskeren mener vil interferere væsentligt med undersøgelsens efterlevelse. Neurokognitive lidelser, der påvirker evnen til at give samtykke, vil ikke være diskvalificerende, så længe der er udpeget en passende værge, der kan give samtykke.
  2. Anamnese eller tæt familiehistorie (forældre eller søskende) med hudkræft eller melanom, eller patienthistorie med okulær-kutan albinisme.
  3. Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner, bestemt som en del af en screening omfattende hudevaluering udført af en kvalificeret hudlæge.
  4. Betydelig overfølsomhed over for studiemedicin.
  5. Manglende evne til at overholde QD-injektionsregimen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Setmelanotid daglig subkutan injektion
Op til 18 ugers setmelanotidbehandling.
Medicin: Setmelanotid
daglig subkutan injektion
Andre navne:
  • RM-493

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fastende triglycerider (TG) niveauer
Tidsramme: 12 til 20 uger
Den gennemsnitlige ændring fra baseline i fastende triglycerider efter setmelanotidbehandling.
12 til 20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2017

Først opslået (Faktiske)

25. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. december 2021

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RM-493-019

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Setmelanotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner