部分脂肪異栄養症の単一患者におけるセメラノチド
2021年12月13日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
レプチン欠乏症および複数の自己免疫疾患に関連する部分的脂肪異栄養症（LD）の単一患者におけるセメラノチド使用の拡張アクセス
この単一患者研究の目的は、LD、特に膵炎の再発発作につながる難治性高トリグリセリド血症に起因する重度の代謝異常の治療としてのセットメラノチドの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、進行中のプラズマフェレーシス治療にもかかわらず再発性膵炎につながる難治性高トリグリセリド血症が最も顕著である、部分的なLDおよび重度の代謝異常を有するユニークな患者におけるセットメラノチドの安全性と有効性を評価するための単一患者研究です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 署名済みの書面によるインフォームド コンセント
- プログラムで必要な訪問と手順を順守する能力。
医師が確認した部分的脂肪異栄養症で、以下の特徴があります。
- 非定型脂肪異栄養症があります。
- メトレレプチンに対する中和抗体の存在を持っています
- -患者は生命を脅かす高トリグリセリド血症を患っており、膵炎のエピソードが8回を超えており、毎週の血漿交換が必要です
- -HbA1cが10％を超える1型糖尿病があります。
- 女性、18歳未満
除外基準:
- -統合失調症、双極性障害、パーソナリティ障害、またはその他の精神障害の診断および統計マニュアル（DSM-III）障害の診断 調査員は、調査のコンプライアンスを大幅に妨げると考えています。 同意する能力に影響を与える神経認知障害は、同意を与えることができる適切な保護者が任命されている限り、失格にはなりません。
- -皮膚がんまたは黒色腫の病歴または家族歴（両親または兄弟）、または眼皮膚白皮症の患者歴。
- -メラノーマまたはプレメラノーマの皮膚病変に関連する重大な皮膚科学的所見は、資格のある皮膚科医によって実施されるスクリーニングの包括的な皮膚評価の一部として決定されます。
- -治験薬に対する重大な過敏症。
- -QD注射レジメンを遵守できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：セメラノチドの毎日の皮下注射
最大18週間セットメラノチド治療。
|
毎日の皮下注射
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
空腹時トリグリセリド (TG) レベル
時間枠：12～20週間
|
セットメラノチド治療後の空腹時トリグリセリドのベースラインからの平均変化。
|
12～20週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Linda Shapiro, M.D., Ph.D.、Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年8月15日
一次修了 (実際)
2018年1月31日
研究の完了 (実際)
2018年1月31日
試験登録日
最初に提出
2017年8月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年8月22日
最初の投稿 (実際)
2017年8月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年12月13日
最終確認日
2021年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
セメラノチドの臨床試験
-
Massachusetts General Hospitalまだ募集していません
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない肥満 | 遺伝性肥満アメリカ, イギリス, オランダ, スペイン, ドイツ, イスラエル, カナダ, フランス, ギリシャ, プエルトリコ
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.募集視神経低形成症 | 視神経中隔異形成 | 視床下部肥満 | 下垂体茎中断症候群 | 多発性下垂体ホルモン欠損症の遺伝型 | 小児期発症の複合型下垂体ホルモン欠乏症アメリカ, イギリス